Zwiększenie pojemności mitochondriów w badaniu ALS (MICABO-ALS). (MICABO-ALS)

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest chorobą neurodegeneracyjną, która wpływa na funkcjonowanie mięśni w całym ciele. Osłabienie i kurczenie się mięśni zaczynają się na twarzy, ramieniu lub nodze. Kliniczną cechą charakterystyczną ALS jest szybko postępująca utrata masy ciała. Również oddychanie jest zwykle zaburzone w późnej fazie choroby, a śmierć zwykle następuje w wyniku niewydolności oddechowej. Mediana przeżycia po wystąpieniu choroby wynosi około 3-4 lata.

Chociaż istnieją obecnie dwa zatwierdzone przez FDA środki dla pacjentów z ALS, nie ma interwencji, które miałyby znaczący wpływ na naturalny przebieg tej choroby. Riluzol przedłuża przeżycie nawet o 12 tygodni. Edaravone poprawia niektóre aspekty funkcji neurologicznych u niewielkiej podgrupy pacjentów, ale było to nieskuteczne w badaniach klinicznych obejmujących pacjentów z ALS we wszystkich stadiach choroby.

Wcześniejsze niepowodzenia w identyfikacji skutecznych terapii odzwierciedlają złożoność patogenezy ALS, ponieważ nie zidentyfikowano żadnego pojedynczego celu terapeutycznego. Tak więc jest mało prawdopodobne, aby terapie jednoskładnikowe lub terapie dwuskładnikowe zakończyły się sukcesem. Biorąc pod uwagę naprawdę szybki i wyniszczający charakter ALS oraz fakt, że nie ma skutecznych metod leczenia ALS, można argumentować, że niezwykle ważne jest opracowanie innego podejścia. Do czasu ustalenia dokładnych mechanizmów prowadzących do ALS konieczne jest stosowanie politerapii obejmującej nowe, obiecujące środki.

Badanie to położy dalsze prace przygotowawcze nad metodologią przeprowadzania bardziej konkretnych prób w ALS. Badanie biomarkerów wtórnych w ALS jest istotne, ponieważ obecnie nie ma biomarkerów molekularnych ani biochemicznych do oceny skuteczności terapeutycznej leczenia farmakologicznego w badaniach klinicznych ALS. Przeprowadzając to badanie, badacze mają nadzieję dowiedzieć się, że wysokie dawki przeciwutleniaczy byłyby prostym, niskim ryzykiem i tanim podejściem do znacznego spowolnienia lub zatrzymania postępu ALS, dla którego obecnie nie istnieje skuteczne leczenie. Udział w tych badaniach potrwa około 13 miesięcy