Mitokondriel kapacitetsforøgelse i ALS (MICABO-ALS) forsøg (MICABO-ALS)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en neurodegenerativ lidelse, der påvirker muskelfunktionen i hele kroppen. Svaghed og muskelsvind begynder enten i ansigtet, armen eller benet. Et klinisk ALS-kendetegn er et hurtigt progressivt vægttab. Åndedrættet er også normalt påvirket sent i sygdommen, og døden indtræffer typisk som følge af respirationssvigt. Den gennemsnitlige overlevelse efter sygdomsdebut er cirka 3-4 år.

Mens der nu er to FDA-godkendte midler til patienter med ALS, er der ingen indgreb, der har haft en meningsfuld indvirkning på det naturlige forløb af denne sygdom. Riluzole forlænger overlevelsen med op til 12 uger. Edaravone forbedrer nogle aspekter af neurologisk funktion hos en lille undergruppe af patienter, men det var ineffektivt i kliniske undersøgelser, der omfattede ALS-patienter i alle sygdomsstadier.

Tidligere fejl i at identificere effektive terapier afspejler kompleksiteten af ​​ALS-patogenese, idet der ikke er blevet identificeret et enkelt terapeutisk mål. Det er derfor usandsynligt, at enkeltstof- eller dobbeltkombinationsterapier vil lykkes. I betragtning af ALS' virkelig hurtige og ødelæggende karakter, og at der ikke findes nogen effektive behandlinger for ALS, kan man argumentere for, at det er afgørende at udtænke en anden tilgang. Indtil de nøjagtige mekanismer, der fører til ALS, er identificeret, er det nødvendigt at anvende polyterapi, som inkluderer nye midler, der viser lovende.

Denne undersøgelse vil lægge yderligere grundlag for metodologi til at udføre mere konkrete forsøg i ALS. Undersøgelsen af ​​sekundære biomarkører i ALS er signifikant, fordi der i øjeblikket ikke er nogen molekylære eller biokemiske biomarkører til vurdering af terapeutisk effekt af lægemiddelbehandlinger i ALS kliniske forsøg. Ved at udføre denne undersøgelse håber undersøgelsens forskere at erfare, at højdosis antioxidanter ville være en enkel, lavrisiko- og billig tilgang til markant at bremse eller stoppe udviklingen af ​​ALS, som der i øjeblikket ikke findes nogen effektiv behandling for. Deltagelse i denne forskning vil vare omkring 13 måneder