Aumento della capacità mitocondriale nella prova ALS (MICABO-ALS). (MICABO-ALS)

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce la funzione muscolare in tutto il corpo. La debolezza e il restringimento muscolare iniziano nel viso, nel braccio o nella gamba. Una caratteristica clinica della SLA è la rapida perdita di peso progressiva. Inoltre, la respirazione è solitamente compromessa in una fase avanzata della malattia e la morte si verifica in genere come conseguenza dell'insufficienza respiratoria. La sopravvivenza mediana dopo l'insorgenza della malattia è di circa 3-4 anni.

Mentre ora ci sono due agenti approvati dalla FDA per i pazienti con SLA, non ci sono interventi che hanno avuto un impatto significativo sul decorso naturale di questa malattia. Il riluzolo prolunga la sopravvivenza fino a 12 settimane. Edaravone migliora alcuni aspetti della funzione neurologica in un piccolo sottogruppo di pazienti, ma si è rivelato inefficace negli studi clinici che includevano pazienti affetti da SLA in tutte le fasi della malattia.

I passati fallimenti nell'identificare terapie efficaci riflettono la complessità della patogenesi della SLA, in quanto non è stato identificato un singolo obiettivo terapeutico. Pertanto, è improbabile che le terapie a singolo agente o a doppia combinazione abbiano successo. Data la natura veramente rapida e devastante della SLA e che non ci sono trattamenti efficaci per la SLA, si può sostenere che è fondamentale escogitare un approccio diverso. Fino a quando non saranno identificati i meccanismi esatti che portano alla SLA, è necessario impiegare la politerapia che includa nuovi agenti promettenti.

Questo studio getterà ulteriori basi sulla metodologia per l'esecuzione di prove più precise nella SLA. Lo studio dei biomarcatori secondari nella SLA è significativo perché attualmente non esistono biomarcatori molecolari o biochimici per valutare l'efficacia terapeutica dei trattamenti farmacologici negli studi clinici sulla SLA. Facendo questo studio, i ricercatori dello studio sperano di apprendere che gli antiossidanti ad alte dosi sarebbero un approccio semplice, a basso rischio ea basso costo per rallentare o arrestare significativamente la progressione della SLA, per la quale attualmente non esiste un trattamento efficace. La partecipazione a questa ricerca durerà circa 13 mesi