Mitokondriell kapacitetsökning i ALS (MICABO-ALS)-försök (MICABO-ALS)

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en neurodegenerativ störning som påverkar muskelfunktionen i hela kroppen. Svaghet och muskelkrympning börjar antingen i ansiktet, armen eller benet. Ett kliniskt ALS-kännetecken är snabbt progressiv viktminskning. Andningen påverkas också vanligtvis sent i sjukdomen, och döden inträffar vanligtvis som en konsekvens av andningssvikt. Medianöverlevnaden efter sjukdomsdebut är cirka 3-4 år.

Även om det nu finns två FDA-godkända medel för patienter med ALS, finns det inga ingrepp som har haft en meningsfull inverkan på det naturliga förloppet av denna sjukdom. Riluzole förlänger överlevnaden med upp till 12 veckor. Edaravone förbättrar vissa aspekter av neurologisk funktion hos en liten undergrupp av patienter, men det var ineffektivt i kliniska studier som inkluderade ALS-patienter i alla stadier av sjukdomen.

Tidigare misslyckanden med att identifiera effektiva terapier återspeglar komplexiteten av ALS-patogenes, i det att inget enskilt terapeutiskt mål har identifierats. Det är därför osannolikt att behandlingar med enstaka medel eller dubbla kombinationer kommer att lyckas. Med tanke på den verkligt snabba och förödande karaktären hos ALS och att det inte finns några effektiva behandlingar för ALS, kan man hävda att det är avgörande att utforma ett annat tillvägagångssätt. Tills de exakta mekanismerna som leder till ALS har identifierats är det nödvändigt att använda polyterapi som inkluderar nya medel som visar lovande.

Denna studie kommer att lägga ytterligare grunder för metodik för att utföra mer bestämda försök i ALS. Studiet av sekundära biomarkörer i ALS är betydande eftersom det för närvarande inte finns några molekylära eller biokemiska biomarkörer för att bedöma terapeutisk effekt av läkemedelsbehandlingar i ALS kliniska prövningar. Genom att göra den här studien hoppas forskarna i studien lära sig att höga doser antioxidanter skulle vara ett enkelt tillvägagångssätt med låg risk och låg kostnad för att avsevärt bromsa eller stoppa utvecklingen av ALS, för vilken det för närvarande inte finns någon effektiv behandling. Deltagandet i denna forskning kommer att pågå i cirka 13 månader