Aumento da capacidade mitocondrial no teste de ELA (MICABO-ALS) (MICABO-ALS)

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa que afeta a função muscular em todo o corpo. Fraqueza e encolhimento muscular começam na face, braço ou perna. Uma característica clínica da ELA é a perda de peso rapidamente progressiva. Além disso, a respiração geralmente é afetada tardiamente na doença, e a morte geralmente ocorre como consequência da insuficiência respiratória. A sobrevida média após o início da doença é de aproximadamente 3-4 anos.

Embora existam agora dois agentes aprovados pela FDA para pacientes com ELA, não há intervenções que tenham tido um impacto significativo no curso natural desta doença. Riluzol prolonga a sobrevida em até 12 semanas. Edaravone melhora alguns aspectos da função neurológica em um pequeno subconjunto de pacientes, mas isso foi ineficaz em estudos clínicos que incluíram pacientes com ELA em todos os estágios da doença.

As falhas do passado em identificar terapias eficazes refletem a complexidade da patogênese da ELA, pois nenhum alvo terapêutico foi identificado. Assim, é improvável que as terapias de agente único ou de combinação dupla tenham sucesso. Dada a natureza verdadeiramente rápida e devastadora da ELA e que não há tratamentos eficazes para a ELA, pode-se argumentar que é fundamental conceber uma abordagem diferente. Até que os mecanismos exatos que levam à ELA sejam identificados, é necessário empregar politerapia que inclua novos agentes que se mostrem promissores.

Este estudo estabelecerá mais bases sobre a metodologia para a realização de ensaios mais definidos em ALS. O estudo de biomarcadores secundários na ELA é significativo porque atualmente não existem biomarcadores moleculares ou bioquímicos para avaliar a eficácia terapêutica dos tratamentos medicamentosos em ensaios clínicos de ELA. Ao fazer este estudo, os investigadores do estudo esperam aprender que altas doses de antioxidantes seriam uma abordagem simples, de baixo risco e baixo custo para retardar significativamente ou interromper a progressão da ELA, para a qual atualmente não existe tratamento eficaz. A participação nesta pesquisa durará cerca de 13 meses