Mitokondriell kapasitetsøkning i ALS (MICABO-ALS) prøveversjon (MICABO-ALS)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en nevrodegenerativ lidelse som påvirker muskelfunksjonen i hele kroppen. Svakhet og muskelkrymping begynner enten i ansiktet, armen eller benet. Et klinisk ALS-kjennetegn er raskt progressivt vekttap. Respirasjonen er også vanligvis påvirket sent i sykdommen, og døden inntreffer vanligvis som en konsekvens av respirasjonssvikt. Median overlevelse etter sykdomsdebut er omtrent 3-4 år.

Mens det nå er to FDA-godkjente midler for pasienter med ALS, er det ingen intervensjoner som har hatt en meningsfull innvirkning på det naturlige forløpet av denne sykdommen. Riluzole forlenger overlevelsen med opptil 12 uker. Edaravone forbedrer noen aspekter av nevrologisk funksjon hos en liten undergruppe av pasienter, men det var ineffektivt i kliniske studier som inkluderte ALS-pasienter i alle stadier av sykdommen.

Tidligere feil med å identifisere effektive terapier gjenspeiler kompleksiteten til ALS-patogenesen, ved at ingen enkelt terapeutisk mål har blitt identifisert. Det er derfor lite sannsynlig at behandlinger med enkeltmiddel eller dobbeltkombinasjoner vil lykkes. Gitt den virkelig raske og ødeleggende naturen til ALS og at det ikke finnes noen effektive behandlinger for ALS, kan man hevde at det er avgjørende å tenke ut en annen tilnærming. Inntil de eksakte mekanismene som fører til ALS er identifisert, er det nødvendig å bruke polyterapi som inkluderer nye midler som viser lovende.

Denne studien vil legge ytterligere grunnlag for metodikk for å utføre mer definitive forsøk i ALS. Studiet av sekundære biomarkører i ALS er betydelig fordi det for tiden ikke finnes molekylære eller biokjemiske biomarkører for å vurdere terapeutisk effekt av medikamentell behandling i ALS kliniske studier. Ved å gjøre denne studien håper studieforskerne å finne ut at høydose antioksidanter ville være en enkel, lavrisiko og rimelig tilnærming for å redusere eller stoppe utviklingen av ALS betydelig, som det foreløpig ikke finnes noen effektiv behandling for. Deltakelsen i denne forskningen vil vare i omtrent 13 måneder