Ensayo de aumento de la capacidad mitocondrial en ALS (MICABO-ALS) (MICABO-ALS)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo que afecta la función muscular en todo el cuerpo. La debilidad y el encogimiento de los músculos comienzan ya sea en la cara, el brazo o la pierna. Un sello clínico de la ELA es la pérdida de peso rápidamente progresiva. Además, la respiración suele verse afectada en etapas avanzadas de la enfermedad y la muerte suele producirse como consecuencia de una insuficiencia respiratoria. La mediana de supervivencia después del inicio de la enfermedad es de aproximadamente 3-4 años.

Si bien ahora hay dos agentes aprobados por la FDA para pacientes con ELA, no hay intervenciones que hayan tenido un impacto significativo en el curso natural de esta enfermedad. El riluzol prolonga la supervivencia hasta 12 semanas. Edaravone mejora algunos aspectos de la función neurológica en un pequeño subconjunto de pacientes, pero eso no fue efectivo en estudios clínicos que incluyeron pacientes con ELA en todas las etapas de la enfermedad.

Los fracasos anteriores para identificar terapias efectivas reflejan la complejidad de la patogenia de la ELA, en la que no se ha identificado un solo objetivo terapéutico. Por lo tanto, es poco probable que las terapias de un solo agente o de combinación dual tengan éxito. Dada la naturaleza verdaderamente rápida y devastadora de la ELA y que no existen tratamientos efectivos para la ELA, se puede argumentar que es fundamental idear un enfoque diferente. Hasta que se identifiquen los mecanismos exactos que conducen a la ELA, es necesario emplear una politerapia que incluya nuevos agentes prometedores.

Este estudio sentará las bases sobre la metodología para realizar ensayos más definidos en ALS. El estudio de biomarcadores secundarios en ELA es significativo porque actualmente no existen biomarcadores moleculares o bioquímicos para evaluar la eficacia terapéutica de los tratamientos farmacológicos en ensayos clínicos de ELA. Al hacer este estudio, los investigadores del estudio esperan saber que las altas dosis de antioxidantes serían un enfoque simple, de bajo riesgo y bajo costo para retardar o detener significativamente la progresión de la ELA, para la cual actualmente no existe un tratamiento efectivo. La participación en esta investigación tendrá una duración aproximada de 13 meses.