Mitochondriale capaciteitsboost in ALS-onderzoek (MICABO-ALS). (MICABO-ALS)

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve aandoening die de spierfunctie in het hele lichaam aantast. Zwakte en spierkrimp beginnen in het gezicht, de arm of het been. Een klinisch kenmerk van ALS is snel progressief gewichtsverlies. Ook wordt de ademhaling meestal laat in de ziekte aangetast, en de dood treedt meestal op als gevolg van respiratoire insufficiëntie. De mediane overleving na het begin van de ziekte is ongeveer 3-4 jaar.

Hoewel er nu twee door de FDA goedgekeurde middelen zijn voor patiënten met ALS, zijn er geen interventies die een betekenisvolle invloed hebben gehad op het natuurlijke beloop van deze ziekte. Riluzol verlengt de overleving met maximaal 12 weken. Edaravone verbetert sommige aspecten van de neurologische functie bij een kleine subgroep van patiënten, maar dat was niet effectief in klinische studies met ALS-patiënten in alle stadia van de ziekte.

Het falen in het verleden om effectieve therapieën te identificeren, weerspiegelt de complexiteit van ALS-pathogenese, in die zin dat er geen enkel therapeutisch doel is geïdentificeerd. Het is dus onwaarschijnlijk dat therapieën met één middel of dubbele combinatietherapie zullen slagen. Gezien de werkelijk snelle en verwoestende aard van ALS en het feit dat er geen effectieve behandelingen voor ALS zijn, kan men stellen dat het cruciaal is om een ​​andere aanpak te bedenken. Totdat de exacte mechanismen die tot ALS leiden zijn geïdentificeerd, is het noodzakelijk om polytherapie toe te passen die nieuwe veelbelovende middelen omvat.

Deze studie zal verder grondwerk leggen voor methodologie voor het uitvoeren van meer definitieve proeven bij ALS. De studie van secundaire biomarkers bij ALS is belangrijk omdat er momenteel geen moleculaire of biochemische biomarkers zijn voor het beoordelen van de therapeutische doeltreffendheid van medicamenteuze behandelingen in klinische ALS-onderzoeken. Door deze studie uit te voeren, hopen de onderzoekers te leren dat hoge doses antioxidanten een eenvoudige, goedkope en weinig risicovolle benadering zouden zijn om de progressie van ALS, waarvoor momenteel geen effectieve behandeling bestaat, aanzienlijk te vertragen of te stoppen. Deelname aan dit onderzoek duurt ongeveer 13 maanden