ALS(MICABO-ALS) 시험에서 미토콘드리아 용량 증가 (MICABO-ALS)

근위축성 측삭 경화증(ALS)은 전신의 근육 기능에 영향을 미치는 신경퇴행성 장애입니다. 쇠약과 근육 수축은 얼굴, 팔 또는 다리에서 시작됩니다. 임상적 ALS 특징은 빠르게 진행되는 체중 감소입니다. 또한 호흡은 일반적으로 질병의 후기에 영향을 받으며 사망은 일반적으로 호흡 부전의 결과로 발생합니다. 질병 발병 후 평균 생존 기간은 약 3-4년입니다.

현재 ALS 환자를 위해 FDA 승인을 받은 약제가 두 가지 있지만 이 질병의 자연 경과에 의미 있는 영향을 미친 개입은 없습니다. Riluzole은 생존을 최대 12주까지 연장합니다. 에다라본은 소수의 환자에서 신경학적 기능의 일부 측면을 개선했지만 모든 질병 단계의 ALS 환자를 포함한 임상 연구에서는 효과가 없었습니다.

효과적인 치료법을 확인하지 못한 과거의 실패는 단일 치료 대상이 확인되지 않았다는 점에서 ALS 병인의 복잡성을 반영합니다. 따라서 단일 약제 또는 이중 병용 요법은 성공할 가능성이 낮습니다. ALS의 진정으로 빠르고 파괴적인 특성과 ALS에 대한 효과적인 치료법이 없다는 점을 감안할 때 다른 접근법을 고안하는 것이 중요하다고 주장할 수 있습니다. ALS로 이어지는 정확한 메커니즘이 확인될 때까지 가능성을 보이는 새로운 약제를 포함하는 다중 요법을 사용할 필요가 있습니다.

이 연구는 ALS에서 보다 명확한 시험을 수행하기 위한 방법론에 대한 추가 토대를 마련할 것입니다. 현재 ALS 임상 시험에서 약물 치료의 치료 효능을 평가하기 위한 분자 또는 생화학적 바이오마커가 없기 때문에 ALS에서 2차 바이오마커 연구는 중요합니다. 이 연구를 수행함으로써 연구 조사관은 고용량 항산화제가 현재 효과적인 치료법이 존재하지 않는 ALS의 진행을 상당히 늦추거나 중단시키는 간단하고 위험이 낮으며 비용이 적게 드는 접근 방식이라는 것을 배우기를 희망합니다. 이 연구에 참여하는 기간은 약 13개월입니다.