Mitokondrioiden kapasiteetin lisäys ALS (MICABO-ALS) -kokeessa (MICABO-ALS)

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan koko kehossa. Heikkous ja lihasten kutistuminen alkavat joko kasvoista, käsivarresta tai jaloista. ALS:n kliininen tunnusmerkki on nopeasti etenevä painonpudotus. Myös hengitys vaikeutuu yleensä taudin myöhäisessä vaiheessa ja kuolema tapahtuu tyypillisesti hengitysvajauksen seurauksena. Keskimääräinen eloonjäämisaika taudin puhkeamisen jälkeen on noin 3-4 vuotta.

Vaikka nyt on olemassa kaksi FDA:n hyväksymää ainetta ALS-potilaille, ei ole olemassa interventioita, jotka olisivat vaikuttaneet merkittävästi tämän taudin luonnolliseen kulumiseen. Rilutsoli pidentää elinaikaa jopa 12 viikolla. Edaravone parantaa joitain neurologisen toiminnan näkökohtia pienellä potilaiden osajoukolla, mutta se oli tehotonta kliinisissä tutkimuksissa, joihin osallistui ALS-potilaita taudin kaikissa vaiheissa.

Aiemmat epäonnistumiset tehokkaiden hoitojen tunnistamisessa heijastavat ALS-patogeneesin monimutkaisuutta, koska yhtä terapeuttista kohdetta ei ole tunnistettu. Siten yksittäisen aineen tai kahden yhdistelmän terapiat eivät todennäköisesti onnistu. Ottaen huomioon ALS:n todella nopean ja tuhoisan luonteen ja sen, että ALS:lle ei ole olemassa tehokkaita hoitoja, voidaan väittää, että on ratkaisevan tärkeää suunnitella erilainen lähestymistapa. Kunnes ALS:ään johtavat tarkat mekanismit on tunnistettu, on välttämätöntä käyttää polyterapiaa, joka sisältää uusia lupaavia aineita.

Tämä tutkimus luo lisäperustaa menetelmille, joilla voidaan tehdä tarkempia kokeita ALS:ssä. Toissijaisten biomarkkerien tutkimus ALS:ssä on merkittävä, koska tällä hetkellä ei ole olemassa molekyyli- tai biokemiallisia biomarkkereita lääkehoitojen terapeuttisen tehokkuuden arvioimiseksi ALS:n kliinisissä tutkimuksissa. Tekemällä tämän tutkimuksen tutkijat toivovat saavansa tietää, että suuriannoksiset antioksidantit olisivat yksinkertainen, pieniriskinen ja edullinen tapa hidastaa merkittävästi tai pysäyttää ALS:n eteneminen, jolle ei tällä hetkellä ole tehokasta hoitoa. Osallistuminen tähän tutkimukseen kestää noin 13 kuukautta