Zvýšení mitochondriální kapacity ve studii ALS (MICABO-ALS). (MICABO-ALS)

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neurodegenerativní porucha, která ovlivňuje svalovou funkci v celém těle. Slabost a smršťování svalů začíná buď v obličeji, paži nebo noze. Klinickým znakem ALS je rychle progresivní úbytek hmotnosti. Také dýchání je obvykle ovlivněno v pozdní fázi onemocnění a smrt obvykle nastává v důsledku respiračního selhání. Medián přežití po nástupu onemocnění je přibližně 3-4 roky.

Zatímco nyní existují dva přípravky schválené FDA pro pacienty s ALS, neexistují žádné intervence, které by měly významný dopad na přirozený průběh tohoto onemocnění. Riluzol prodlužuje přežití až o 12 týdnů. Edaravon zlepšuje některé aspekty neurologických funkcí u malé podskupiny pacientů, ale to bylo neúčinné v klinických studiích, které zahrnovaly pacienty s ALS ve všech stádiích onemocnění.

Neúspěchy při identifikaci účinných terapií v minulosti odrážejí složitost patogeneze ALS v tom, že nebyl identifikován jediný terapeutický cíl. Je tedy nepravděpodobné, že by terapie jedním činidlem nebo dvojkombinační terapie byly úspěšné. Vzhledem ke skutečně rychlé a devastující povaze ALS a k tomu, že pro ALS neexistují žádné účinné způsoby léčby, lze namítnout, že je zásadní vymyslet jiný přístup. Dokud nebudou identifikovány přesné mechanismy, které vedou k ALS, je nutné použít polyterapii, která zahrnuje nové slibné látky.

Tato studie položí další základy metodologie pro provádění konkrétnějších zkoušek u ALS. Studium sekundárních biomarkerů u ALS je významné, protože v současné době neexistují žádné molekulární nebo biochemické biomarkery pro hodnocení terapeutické účinnosti medikamentózní léčby v klinických studiích ALS. Provedením této studie výzkumníci studie doufají, že zjistí, že vysoké dávky antioxidantů by byly jednoduchým, nízkorizikovým a levným přístupem k výraznému zpomalení nebo zastavení progrese ALS, pro kterou v současnosti neexistuje účinná léčba. Účast na tomto výzkumu bude trvat asi 13 měsíců