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SCD患者におけるVoxelotorの安全性、忍容性、PKおよびPDを評価するための用量漸増研究

2023年11月1日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症患者における Voxelotor の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 2 相、非盲検、複数回用量漸増試験

研究参加者は、最大耐用量（MTD）または3000 mg /日用量のいずれかに達するまで、1500 mgから徐々に高い用量レベルで経口投与される最大4期間のボクセロターを受けます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • King's College Hospital
      • London、イギリス
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London、イギリス
        • Hammersmith Hospital
      • London、イギリス
        • Guy's Hospital
      • London、イギリス
        • Homerton University
      • London、イギリス
        • Royal London Hospital, Barts Health NHS Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～60年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. SCDの男性または女性
  2. SCD 遺伝子型 HbSS または HbSB0 の文書化
  3. 18 歳以上 60 歳未満
  4. -スクリーニング中のヘモグロビン≧5.5および≦10.5 g / dLであり、治験責任医師によって安定していてベースラインに近いと見なされている
  5. HUを服用している参加者の場合、mg / kgの用量は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する前に少なくとも90日間安定している必要があり、治験責任医師の意見では、研究中の用量調整の必要性が予想されていません.
  6. -参加者は、女性で出産の可能性がある場合、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意するか、研究開始から治験薬の最終投与後30日まで禁欲を実践することに同意し、男性の場合は避妊または避妊のバリア法を使用することに同意します-治験開始から治験薬の最終投与後30日まで禁欲を実践する
  7. 参加者は書面によるインフォームドコンセントを提供している

除外基準:

  1. スクリーニングから12か月以内に、病院、緊急治療室、または診療所の訪問が必要な10を超えるVOC
  2. 授乳中または妊娠中の女性参加者
  3. -定期的にスケジュールされた血液（RBC）輸血療法（慢性、予防的、または予防的輸血とも呼ばれます）を受けている、または何らかの理由でICFに署名してから60日以内に、またはスクリーニング期間中の任意の時点でRBC輸血を受けました
  4. -投薬前30日以内に鎌状赤血球症の危機またはその他の血管閉塞イベントで入院した（つまり、投与前30日以内に血管閉塞イベントが発生することはありません）
  5. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）のスクリーニング臨床検査> 4×正常の上限レベル（ULN）
  6. -抗生物質を必要とする急性細菌感染症を含む、治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症
  7. -スクリーニングから3週間以内から1日目までにCOVID-19陽性であることがわかっている
  8. 活動性のA型、B型、またはC型肝炎を患っている参加者、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている参加者
  9. 重度の腎機能障害 (推定糸球体濾過率 < 30 mL/分/1.73 スクリーニング訪問時のm2。安全性を評価するために地元の研究所によって計算された）または慢性透析を受けている
  10. -治療前の過去2年間の悪性腫瘍の病歴 化学療法および/または放射線を必要とする1日目（非黒色腫の皮膚悪性腫瘍に対する局所療法を除く）

  11. -同意前6か月以内の不安定または悪化している心臓または肺疾患の病歴 以下を含むがこれらに限定されない：

    1. -不安定狭心症または心筋梗塞または待機的冠動脈インターベンション
    2. 入院が必要なうっ血性心不全
    3. コントロールされていない臨床的に重大な不整脈
    4. 肺高血圧症

  12. ECG パラメータに関連する基準:

    1. どの参加者でも PR 間隔 > 220 ミリ秒
    2. QRS 間隔 > 120 ミリ秒または Fridericia の式 (QTcF) を使用して補正された QT 間隔 > 480 ミリ秒 (両方の性別) バンドル分岐ブロックのない参加者
    3. QRS 間隔 > 120 ミリ秒で、新たに (3 か月以内に) 束枝ブロックが出現した参加者
    4. 安定した心疾患の有無にかかわらず、安定したバンドルブランチブロックを持つ参加者が登録される場合があります。これらの参加者では、QRS 間隔 > 120 ミリ秒および QTcF 間隔 > 480 ミリ秒が許容されます。
  13. 胃や小腸を含む大手術など、薬物の吸収に影響を与える状態 (事前の胆嚢摘出術は許容されます)
  14. -治験薬または医療機器の別の臨床試験に参加した 30日またはインフォームドコンセントの日付から5半減期のいずれか長い方、または現在治験薬または医療機器の別の試験に参加している
  15. -治験責任医師/施設スタッフによって決定された不十分な静脈アクセス
  16. -治験責任医師の意見では、安全な参加を妨げたり、研究の解釈を混乱させたり、コンプライアンスを妨げたり、インフォームドコンセントを妨げたりする可能性がある、医学的、心理的、または行動的状態
  17. -ICFに署名してから28日以内にエリスロポエチンまたは他の造血成長因子治療を受けたか、研究中にそのような薬剤が必要になると予想される
  18. 継続中または最近（2年以内）の薬物乱用
  19. -ボクセレーターに対する既知のアレルギー
  20. 漢方薬（セントジョンズワートなど）、治療指数が狭い敏感なシトクロム P450（CYP）3A4 基質、強力な CYP3A4 阻害剤、フルコナゾール、中等度または強力な CYP3A4 誘導剤の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：期間 1
1日あたり1500mg
薬：ボクセロトール
500mgの錠剤として供給される合成低分子
実験的：ピリオド2
1日あたり2000mg
薬：ボクセロトール
500mgの錠剤として供給される合成低分子
実験的：ピリオド3
1日あたり2500mg
薬：ボクセロトール
500mgの錠剤として供給される合成低分子
実験的：ピリオド4
1日あたり3000mg
薬：ボクセロトール
500mgの錠剤として供給される合成低分子

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（AE）
時間枠：約300日
SAEを含む出現したAEの治療
約300日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Hb、非抱合型ビリルビン、%網赤血球、絶対網状赤血球、および乳酸デヒドロゲナーゼに臨床的に重大な異常がある参加者の数[LDH]
時間枠：約200日
約200日
ベースラインと比較して Hb が 1 g/dL 以上増加した参加者の数
時間枠：約200日
Hb値がベースラインと比較して1 g/dL以上増加した参加者。
約200日
VOC発生率
時間枠：約200日
血管閉塞クリーゼの発生率
約200日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月9日

一次修了 (実際)

2021年6月8日

研究の完了 (実際)

2021年6月8日

試験登録日

最初に提出

2020年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月28日

最初の投稿 (実際)

2020年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月1日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT440-029
  • C5341042 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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