複雑な頭蓋外動静脈奇形の治療におけるトラメチニブ

包含基準:

• -患者は12歳以上60歳以下でなければなりません
• この状態に精通した医師による複雑な頭蓋外 AVM の確定診断。
• MAP2K1 または残りの RAS/MAPK 経路内の変異の遺伝子検査が推奨されますが、必須ではありません
• -患者はGチューブを介して経口薬を飲み込むおよび/または保持することができます
• 適格性を判断するためのすべての臨床研究および実験室研究は、特に明記されていない限り、登録前の6週間以内に実施されます。
• AVM の外科的切除またはインターベンショナル放射線処置（硬化療法）を受けた患者は、これらの処置後にすべての選択基準を満たしている場合に適格です。
• 大手術を受けてから少なくとも4週間
• 内分泌不全の患者は、必要に応じて生理学的用量またはストレス用量のステロイドを投与することが許可されています。
• 骨髄抑制化学療法：この研究への参加から4週間以内になし。
• -生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも14日。 投与後 14 日を超えて有害事象が発生したことがわかっている薬剤については、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 これらの患者については、ケースバイケースで PI と他の研究者の間で話し合う必要があります。
• -患者は、過去4週間以内に治験薬を受け取ってはなりません。
• -AVMが放射線のフィールド内にある場合、研究に入る前の6か月以内ではない

除外基準:

• PTENなどの生殖細胞変異によるAVM
• -以前のMEK阻害剤療法、またはMEK阻害剤に対するアレルギーまたは禁忌がある
• PO薬を飲み込めない、またはGチューブを介して薬を投与できない
• -研究治療を開始する4週間前までに大手術を受けた患者、またはそのような処置の副作用から回復していない患者
• -心血管リスクの証拠または病歴のある患者
• 網膜静脈閉塞症、出血、またはそのような状態の病歴がある患者。
• -現在、他の免疫抑制薬を服用している患者
• コントロールされていない感染症にかかっている患者
• 研究の完了を妨げる可能性のある不安定な健康状態
• 要求されたクリニックへの移動ができない
• -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者、または治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を遵守できない可能性がある患者。
• 出産の可能性のある女性は、容認できる避妊法を進んで実践する必要があります。
• さらに、出産の可能性のある女性は、投薬開始の7日前から投薬の最終投与後3か月までの血清妊娠検査結果が陰性でなければなりません。 生殖能力のある男性または女性は、治験薬の投与期間中およびその後 3 か月間、効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、参加できません。