曲美替尼治疗复杂性颅外动静脉畸形

纳入标准：

• 患者必须≥ 12 岁且≤ 60 岁
• 由熟悉这种情况的医生做出的复杂颅外 AVM 的确诊。
• 对 MAP2K1 或剩余 RAS/MAPK 通路内的突变进行基因检测是首选，但不是强制性的
• 患者能够通过 G 管吞咽和/或保留口服药物
• 除非另有说明，否则所有确定资格的临床和实验室研究将在注册前六周内进行。
• 接受过 AVM 手术切除或介入放射学手术（硬化疗法）的患者如果在这些手术后符合所有纳入标准，则符合资格
• 接受任何大手术后至少 4 周
• 如有必要，允许患有内分泌缺陷的患者接受生理或应激剂量的类固醇。
• 骨髓抑制性化学疗法：进入本研究后 4 周内没有。
• 完成生物制剂治疗后至少 14 天。 对于在给药后 14 天后发生已知不良事件的药物，该期限必须延长到已知不良事件发生的时间之后。 这些患者必须在 PI 和其他研究者之间逐案讨论。
• 患者不得在之前 4 周内接受过研究药物。
• 如果 AVM 在辐射范围内，则不得在进入研究前 6 个月内

排除标准：

• 由于种系突变引起的 AVM，例如 PTEN
• 既往 MEK 抑制剂治疗或对 MEK 抑制剂过敏或禁忌
• 无法吞咽 PO 药物或通过 G 管给药
• 在开始研究治疗前 ≤ 4 周内接受过大手术或尚未从此类手术的副作用中恢复的患者
• 有心血管风险证据或病史的患者
• 有视网膜静脉阻塞、出血或有此类病史的患者。
• 目前正在服用其他免疫抑制药物的患者
• 感染不受控制的患者
• 不稳定的健康状况可能会影响完成研究
• 无法按要求前往诊所
• 不愿或不能遵守方案的患者，或研究者认为可能无法遵守研究安全监测要求的患者。
• 有生育能力的女性必须愿意采用可接受的节育方法。
• 此外，有生育能力的女性必须在开始用药前 7 天至末次用药后 3 个月期间的血清妊娠试验结果为阴性。 具有生殖潜能的男性或女性不得参加，除非他们同意在接受研究药物期间和之后的 3 个月内使用有效的避孕方法。