- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04258046
Trametynib w leczeniu powikłanej malformacji żył tętniczych pozaczaszkowych
9 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Joyce Teng, Stanford University
II faza badania klinicznego inhibitora MEK trametynibu w leczeniu powikłanej malformacji żył tętniczych pozaczaszkowych (VM)
Malformacja tętniczo-żylna (ang. arteriovenous malformation, AVM) jest wrodzoną anomalią naczyniową, która rozwija się przez całe życie i powoduje powikłania, w tym zniszczenie tkanek w wyniku szybkiego przerostu, krwawienia, deficyty czynnościowe, ciężkie deformacje i niewydolność serca.
Niestety, tradycyjne postępowanie przynosi przejściowe korzyści z ponad 90 nawrotami w ciągu roku.
W związku z tym istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba medyczna.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności trametynibu u dzieci i dorosłych z pozaczaszkową malformacją tętniczo-żylną (AVM).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
30
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
-
Kontakt:
- Karima Belhocine
- Numer telefonu: 650-723-0636
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Kontakt:
- Elidia V Tafoya, MPH
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Główny śledczy:
- Joyce M Teng, MD, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent musi mieć ≥ 12 lat i ≤ 60 lat
- Potwierdzone rozpoznanie skomplikowanych pozaczaszkowych AVM postawione przez lekarza zaznajomionego z tym schorzeniem.
- Preferowane, ale nieobowiązkowe, jest badanie genetyczne w kierunku mutacji w obrębie MAP2K1 lub pozostałych szlaków RAS/MAPK
- Pacjent jest w stanie połknąć i/lub zatrzymać lek doustny przez rurkę G
- Wszystkie badania kliniczne i laboratoryjne w celu określenia uprawnień zostaną przeprowadzone w ciągu sześciu tygodni przed włączeniem, chyba że wskazano inaczej.
- Pacjenci, którzy przeszli chirurgiczną resekcję lub zabiegi radiologii interwencyjnej (skleroterapię) AVM, kwalifikują się, jeśli spełniają wszystkie kryteria włączenia po tych zabiegach
- Co najmniej 4 tygodnie od poddania się jakiejkolwiek większej operacji
- Pacjenci z niedoborami endokrynologicznymi mogą w razie potrzeby otrzymywać fizjologiczne lub stresowe dawki steroidów.
- Chemioterapia mielosupresyjna: Brak w ciągu 4 tygodni od włączenia do tego badania.
- Co najmniej 14 dni od zakończenia terapii lekiem biologicznym. W przypadku środków, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 14 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane. Pacjenci ci muszą być indywidualnie omawiani przez PI i innych badaczy.
- Pacjenci nie mogli otrzymywać badanego leku w ciągu ostatnich 4 tygodni.
- Nie w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania, jeśli AVM znajduje się w polu promieniowania
Kryteria wyłączenia:
- AVM z powodu mutacji germinalnej, takiej jak PTEN
- Wcześniejsza terapia inhibitorem MEK lub alergia lub przeciwwskazania do inhibitora MEK
- Nie można połykać leków PO ani podawać leku przez rurkę G
- Pacjenci, którzy przeszli poważną operację ≤ 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania lub którzy nie ustąpili po skutkach ubocznych takiej procedury
- Pacjenci z dowodami lub historią ryzyka sercowo-naczyniowego
- Pacjenci z niedrożnością żyły siatkówki, krwotokiem lub takimi stanami w przeszłości.
- Pacjenci przyjmujący obecnie inne leki immunosupresyjne
- Pacjenci z niekontrolowaną infekcją
- Niestabilny stan zdrowia, który może przeszkodzić w ukończeniu studiów
- Nie można podróżować do kliniki zgodnie z prośbą
- Pacjenci, którzy nie chcą lub nie są w stanie zastosować się do protokołu, lub którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymogów dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania akceptowalnych metod kontroli urodzeń.
- Ponadto kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w okresie od 7 dni przed rozpoczęciem leczenia do 3 miesięcy po ostatnim podaniu leku. Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że zgodzili się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w okresie przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po jego zakończeniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Doustny trametynib
Pacjenci będą otrzymywać doustnie trametynib raz na dobę
|
Lek jest dostarczany w tabletkach 0,5 mg i 2 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Wskaźnik odpowiedzi choroby według oceny badacza w miesiącu 6
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Łączenie złożonych pomiarów radiograficznych, klinicznych, upośledzenia czynnościowego i jakości życia.
|
Miesiąc 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana od wartości początkowej w pomiarze skanu wolumetrycznego MRI docelowego obszaru chorobowego
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Miesiąc 6
|
|
Zmiana od wartości początkowej w pomiarze skanu wolumetrycznego MRI docelowego obszaru chorobowego
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Miesiąc 12
|
|
Wskaźnik odpowiedzi choroby według oceny badacza w miesiącu 12
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Łączenie złożonych pomiarów radiograficznych, klinicznych, upośledzenia czynnościowego i jakości życia.
|
Miesiąc 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Joyce Teng, MD, PhD, FAAD, Stanford University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Liu AS, Mulliken JB, Zurakowski D, Fishman SJ, Greene AK. Extracranial arteriovenous malformations: natural progression and recurrence after treatment. Plast Reconstr Surg. 2010 Apr;125(4):1185-1194. doi: 10.1097/PRS.0b013e3181d18070.
- Couto JA, Huang AY, Konczyk DJ, Goss JA, Fishman SJ, Mulliken JB, Warman ML, Greene AK. Somatic MAP2K1 Mutations Are Associated with Extracranial Arteriovenous Malformation. Am J Hum Genet. 2017 Mar 2;100(3):546-554. doi: 10.1016/j.ajhg.2017.01.018. Epub 2017 Feb 9.
- Goss JA, Konczyk DJ, Smits PJ, Kozakewich HPW, Alomari AI, Al-Ibraheemi A, Taghinia AH, Dickie BH, Adams DM, Fishman SJ, Mulliken JB, Warman ML, Greene AK. Intramuscular fast-flow vascular anomaly contains somatic MAP2K1 and KRAS mutations. Angiogenesis. 2019 Nov;22(4):547-552. doi: 10.1007/s10456-019-09678-w. Epub 2019 Sep 5.
- Zeiser R, Andrlova H, Meiss F. Trametinib (GSK1120212). Recent Results Cancer Res. 2018;211:91-100. doi: 10.1007/978-3-319-91442-8_7.
- Hashemzadeh S, Ramezani F, Rafii-Tabar H. Study of Molecular Mechanism of the Interaction Between MEK1/2 and Trametinib with Docking and Molecular Dynamic Simulation. Interdiscip Sci. 2019 Mar;11(1):115-124. doi: 10.1007/s12539-018-0305-4. Epub 2018 Nov 21.
- Wright CJ, McCormack PL. Trametinib: first global approval. Drugs. 2013 Jul;73(11):1245-54. doi: 10.1007/s40265-013-0096-1.
- Green JS, Norris DA, Wisell J. Novel cutaneous effects of combination chemotherapy with BRAF and MEK inhibitors: a report of two cases. Br J Dermatol. 2013 Jul;169(1):172-6. doi: 10.1111/bjd.12279.
- Lekwuttikarn R, Lim YH, Admani S, Choate KA, Teng JMC. Genotype-Guided Medical Treatment of an Arteriovenous Malformation in a Child. JAMA Dermatol. 2019 Feb 1;155(2):256-257. doi: 10.1001/jamadermatol.2018.4653.
- Adams DM, Trenor CC 3rd, Hammill AM, Vinks AA, Patel MN, Chaudry G, Wentzel MS, Mobberley-Schuman PS, Campbell LM, Brookbank C, Gupta A, Chute C, Eile J, McKenna J, Merrow AC, Fei L, Hornung L, Seid M, Dasgupta AR, Dickie BH, Elluru RG, Lucky AW, Weiss B, Azizkhan RG. Efficacy and Safety of Sirolimus in the Treatment of Complicated Vascular Anomalies. Pediatrics. 2016 Feb;137(2):e20153257. doi: 10.1542/peds.2015-3257. Epub 2016 Jan 18.
- Steiner JE, Drolet BA. Classification of Vascular Anomalies: An Update. Semin Intervent Radiol. 2017 Sep;34(3):225-232. doi: 10.1055/s-0037-1604295. Epub 2017 Sep 11.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 czerwca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 53105
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba tętnic
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Tabletka trametynibu
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Aktywny, nie rekrutujący
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.NieznanyZdrowyRepublika Korei
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.NieznanyZdrowyRepublika Korei
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.NieznanyZdrowyRepublika Korei
-
Columbia UniversityNational Library of Medicine (NLM); Agency for Healthcare Research and Quality...ZakończonyNiecierpliwyStany Zjednoczone
-
Nanjing Sanhome Pharmaceutical, Co., Ltd.Jeszcze nie rekrutacjaZaawansowany nowotwór złośliwyChiny
-
Beijing Tide Pharmaceutical Co., LtdJeszcze nie rekrutacjaOporny przewlekły kaszel
-
Beijing Tide Pharmaceutical Co., LtdRekrutacyjnyPacjenci z zaawansowanymi guzami litymiChiny
-
Shenzhen Yangli Pharmaceutical Technology Co., LtdRekrutacyjnyRak piersi z przerzutami | ER+, HER2- zaawansowany rak piersiChiny
-
Centre Hospitalier Eure-SeineJeszcze nie rekrutacjaChoroba zakrzepowo-zatorowa