Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trametinibi komplisoituneen ekstrakraniaalisen valtimon laskimoepämuodostuksen hoidossa

perjantai 9. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Joyce Teng, Stanford University

Vaiheen II kliininen tutkimus MEK-estäjän trametinibistä komplisoituneen ekstrakraniaalisen valtimon laskimoepämuodostuksen (VM) hoidossa

Arteriovenoosinen epämuodostuma (AVM) on synnynnäinen verisuonihäiriö, joka etenee läpi elämän ja aiheuttaa komplikaatioita, kuten kudosten tuhoutumista nopean liikakasvun, verenvuodon, toimintahäiriöiden, vakavien epämuodostumien ja sydämen vajaatoiminnan vuoksi. Valitettavasti perinteisillä hoidoilla on ohimeneviä etuja, joiden toistuvuus on yli 90 vuodessa. Siksi on olemassa merkittävä tyydyttämätön lääketieteellinen tarve. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida trametinibin turvallisuutta ja tehoa lapsilla ja aikuisilla, joilla on ekstrakraniaalinen valtimolaskimovirhe (AVM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tulee olla ≥ 12 vuotta ja ≤ 60 vuotta
  • Vahvistettu diagnoosi monimutkaisista ekstrakraniaalisista AVM:istä, jonka on tehnyt lääkäri, joka tuntee tämän tilan.
  • Geneettinen testaus MAP2K1:n tai jäljellä olevan RAS/MAPK-reitin sisältämien mutaatioiden varalta on edullista, mutta ei pakollista
  • Potilas pystyy nielemään ja/tai säilyttämään suun kautta otettavan lääkkeen G-putken kautta
  • Kaikki kliiniset ja laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi suoritetaan kuuden viikon kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita.
  • Potilaat, joille on tehty AVM:n kirurginen resektio tai interventioradiologiset toimenpiteet (skleroterapia), ovat kelpoisia, jos he täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit näiden toimenpiteiden jälkeen
  • Vähintään 4 viikkoa suuresta leikkauksesta
  • Potilaat, joilla on hormonaalisia puutteita, voivat saada tarvittaessa fysiologisia tai stressiannoksia steroideja.
  • Myelosuppressiivinen kemoterapia: Ei mitään 4 viikon kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisesta.
  • Vähintään 14 päivää biologisen lääkkeen hoidon päättymisestä. Lääkkeillä, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 14 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän. Näistä potilaista on keskusteltava PI:n ja muiden tutkijoiden kanssa tapauskohtaisesti.
  • Potilaat eivät saa olla saaneet tutkimuslääkettä edellisten 4 viikon aikana.
  • Ei 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen siirtymistä, jos AVM on säteilykentän sisällä

Poissulkemiskriteerit:

  • AVM johtuu ituradan mutaatiosta, kuten PTEN
  • Aiempi MEK-inhibiittorihoito tai sinulla on allergia tai vasta-aihe MEK-estäjälle
  • Ei pysty nielemään PO-lääkkeitä tai antamaan lääkettä G-putken kautta
  • Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus ≤ 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista tai jotka eivät ole toipuneet tällaisen toimenpiteen sivuvaikutuksista
  • Potilaat, joilla on näyttöä sydän- ja verisuonisairauksista tai joilla on ollut sydän- ja verisuoniriskin riski
  • Potilaat, joilla on verkkokalvon laskimotukos, verenvuoto tai joilla on ollut tällaisia ​​sairauksia.
  • Potilaat, jotka käyttävät parhaillaan muita immunosuppressiivisia lääkkeitä
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio
  • Epävakaa terveydentila, joka voi häiritä tutkimuksen loppuun saattamista
  • Ei voi matkustaa klinikalle pyynnöstä
  • Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa tai jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla halukkaita käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
  • Lisäksi hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustestin tulos 7 vuorokautta ennen lääkityksen aloittamista 3 kuukauteen lääkkeen viimeisen annon jälkeen. Lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen saamisen aikana ja 3 kuukauden ajan sen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava trametinibi
Potilaat saavat suun kautta annettavaa trametinibia kerran päivässä
Lääke: Trametinibi tabletti
Lääke toimitetaan 0,5 mg:n ja 2 mg:n tabletteina

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin vasteprosentti tutkijan arvion mukaan kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Yhdistetään radiografisia, kliinisiä, toimintahäiriöitä ja elämänlaatua mittaavia mittareita.
Kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kohdennetun sairausalueen MRI-volumetrisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Kuukausi 6
Muutos lähtötilanteesta kohdennetun sairausalueen MRI-volumetrisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Taudin vasteprosentti tutkijan arvioiden mukaan 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Yhdistetään radiografisia, kliinisiä, toimintahäiriöitä ja elämänlaatua mittaavia mittareita.
Kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Yhteistyökumppanit

Boston Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Joyce Teng, MD, PhD, FAAD, Stanford University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 53105

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Valtimotauti

Kliiniset tutkimukset Trametinibi tabletti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa