初期のパーキンソン病患者における有効性と安全性を評価するための SR-エクセナチド (PT320)
早期パーキンソン病患者における皮下SR-エクセナチド（PT320）の有効性と安全性を評価する第IIa相試験
調査の概要
詳細な説明
この試験は、早期パーキンソン病患者の治療における徐放性（SR）エクセナチド（PT320）の有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照並行比較第IIa相臨床試験です（ PD）。
エクセナチド (GLP-1) は、食品医薬品局 (FDA) によって 2 型糖尿病 (T2D) および肥満患者の治療に承認されています。 さらに、いくつかの研究グループは、エクセナチドがPD患者の神経細胞の神経保護効果により有益な側面を持っていることを確認しています. ペプトロンは、徐放性 (SR) エクセナチド (PT320、Q1W および Q2W) を開発しました。これは、より高い血液脳関門 (BBB) 浸透率とより優れた患者コンプライアンスを示しています。
したがって、この研究の目的は、早期パーキンソン病患者の治療における症状の改善と疾患進行の抑制に対する PT320 の効果を評価することです。 また、探索的測定として、血中脳脊髄液（CSF）中の PT320 の薬物動態解析や、エクセナチドに関連するバイオマーカーのエクソソーム解析が試験されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Seongnam-si、大韓民国
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国
- Asan Medical Center
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Seoul、大韓民国
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韓民国
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -40〜75歳の男性または女性で、パーキンソン病と診断されている患者（Queen Square Brain Bankの基準を使用）
- -パーキンソン病と診断された患者 スクリーニング前の24か月未満
- -変更されたHoehn and Yahrステージ≤2.5の患者
- -L-ドーパ安定用量を600 mg /日未満で服用している患者、またはスクリーニングの4週間前からパーキンソン病の治療のために以前に投薬を受けていない患者。
- 本人または保護者が治験薬を注射できる患者。
- -インフォームドコンセントフォームに自発的に署名し、すべての研究手順を順守できる患者または法的に許容される代理人
除外基準:
- -パーキンソンプラス症候群（多系統萎縮症、進行性核上性麻痺、皮質基底膜変性症、びまん性レビー小体病など）と診断されている、または疑われている患者
- -スクリーニングでBMIが18.5未満の患者
- -CTまたはMRI脳画像で既知の異常があり、プロトコルの遵守および/またはPETスキャンに影響を与える可能性がある患者
- MoCA-K≦22の認知症患者
- -重度の心不全（NYHAクラスIII〜IV）、脳卒中、脳虚血発作、または発作の病歴がある患者 スクリーニング前の1年以内;またはスクリーニング前6か月以内の心筋梗塞または不安定狭心症の病歴。
- -重度の肝疾患があるか、スクリーニング時にASTまたはALTレベルがULNの3倍以上の患者
- -臨床的に重大なうつ病を患っている患者[韓国のベックうつ病インベントリーIIスコア（K-BDI-II）の> 18]
- -パーキンソン病の治療のための脳手術の既往がある患者
- -スクリーニング前の3か月以内にパーキンソン病の治療に関する臨床試験に参加した患者
- 無作為化前90日以内にエクセナチドを服用した患者
- 治験薬投与前3ヶ月以内に胃十二指腸潰瘍または胃不全麻痺の既往がある、または現在急性または慢性胃炎の治療を受けている患者
- 重度の腎機能障害のある患者 (クレアチニンクリアランス < 30 ml/分)
- 膵炎の既往歴のある患者
- -スクリーニング時に1型または2型糖尿病またはHbA1c≧6.5％の患者
- 甲状腺がんまたは多発性内分泌腺腫症の既往または疑いのある患者
- -PETスキャンまたはフルオロプロピル-CIT（18F）で不耐性を知っている、または疑われる患者
-この研究中および治験薬の最後の注射から24週間後まで、医学的に許容される避妊方法*の使用に同意しない女性の出産の可能性
*医学的に許容される避妊方法: 経口避妊薬、子宮内避妊器具、男性パートナーの精管切除、バリア法 [コンドーム、殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/密閉キャップ付き座薬 (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボルト キャップ)]。
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験薬の成分に対する過敏症反応の病歴がある患者
- -研究者の裁量で研究に適格でない患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：PT320 2.0mg プラセボ
48週間、週に1回皮下注射されます
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PT320 2.0mg プラセボ
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実験的：PT320 2.0mg 治療 1
48週間、週に1回皮下注射されます
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エクセナチド徐放製剤
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実験的：PT320 2.5mg 治療2
48週間、2週間ごとに皮下注射されます。
（実際には、患者はPT320 2.5 mgとプラセボを週に1回交互に注射されます。）
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エクセナチド徐放製剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MDS-UPDRS パート 3 スコアの変更
時間枠：48週
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MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) パート 3 スコアの 48 週でのベースラインからの変化。 MDS-UPDRS には、パート I (日常生活の非運動経験)、パート II (日常生活の運動経験)、パート III (運動検査)、およびパート IV (運動合併症) の 4 つのパートがあります。 MDS-UPDRSは、各項目に応じて0(正常)～4(重度)の5段階で構成され、パート1～4のパートごとの合計点で評価されます。スコアが高いほど障害が反映されます。 |
48週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PETスキャンで確認されたSNBR（特異的非特異的結合比）
時間枠：0週と48週
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PETスキャンで確認された、48週でのベースラインからのSNBR（特異的非特異的結合比）の変化
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0週と48週
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MDS-UPDRS パート 3 スコア
時間枠：0、24、60週
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MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) パート 3 スコアの 24 週および 60 週でのベースラインからの変化。 MDS-UPDRS には、パート I (日常生活の非運動経験)、パート II (日常生活の運動経験)、パート III (運動検査)、およびパート IV (運動合併症) の 4 つのパートがあります。 MDS-UPDRSは、各項目に応じて0(正常)～4(重度)の5段階で構成され、パート1～4のパートごとの合計点で評価されます。スコアが高いほど障害が反映されます。 |
0、24、60週
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MDS-UPDRS パート 1、2、および 4 のスコア
時間枠：0、24、48、60週
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MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) パート 1、2、および 4 スコアの、24、48、および 60 週でのベースラインからの変化。 MDS-UPDRS には、パート I (日常生活の非運動経験)、パート II (日常生活の運動経験)、パート III (運動検査)、およびパート IV (運動合併症) の 4 つのパートがあります。 MDS-UPDRSは、各項目に応じて0(正常)～4(重度)の5段階で構成され、パート1～4のパートごとの合計点で評価されます。スコアが高いほど障害が反映されます。 |
0、24、48、60週
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K-PDQ-39 スコア
時間枠：0週、48週、60週
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K-PDQ-39 (韓国語-The Parkinson's Disease Questionnaires-39) スコアのベースラインからの変化 (48 週および 60 週)。
PDQ-39 はパーキンソン病の評価であり、合計 39 の質問で構成されています。
各項目は、過去1か月の経験に基づいて、0（まったくない）から4（常にある）の5段階評価で構成され、被験者自身がチェックします。
PDQ-39の合計スコアを0～100%の割合で評価し、スコアが高いほど症状が重くなります。
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0週、48週、60週
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MoCA-Kスコア
時間枠：0、24、48、60週
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24、48、および 60 週でのベースラインからの MoCA-K (Montreal Cognitive Assessment-Korean) スコアの変化。 MoCA-K は、軽度の認知障害を評価するように設計されています。 評価者は、注意力、集中力、記憶、言語、概念的思考、計算、向きなどの認知機能を評価します。 実行時間は約10分で、各項目の点数の合計で評価されます。 30 点以上の満点が正常と見なされます。 |
0、24、48、60週
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K-NMSS スコア
時間枠：0、24、48、60週
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24、48、および 60 週でのベースラインからの K-NMSS (韓国非運動症状尺度) スコアの変化。 K-NMSS は、パーキンソン病の非運動症状を評価します。 心血管機能、睡眠/疲労、性機能、その他の非運動症状の 9 つの側面に分かれた合計 30 の質問で構成されています。 評価期間は、前月の経験に基づいて評価されます。 各側面について、重症度（レベル0～3）と度数（1～4）で点数を評価し、度数と度数を乗じて評価点を求めます。 K-NMSSは0～360点の範囲があり、点数が高いほど症状が重いと判断されます。 |
0、24、48、60週
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修正Hoehn and Yahr段階における被験者の各割合と変化パターン
時間枠：0、24、48、60週
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変更された Hoehn and Yahr 段階ごとの被験者の割合と、24、48、および 60 週でのベースラインからの変化パターン
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0、24、48、60週
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被験者のL-ドーパ投与量の変化
時間枠：0、2、4、8、12、24、36、48、60週
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L-ドーパ治療の開始時間と、各来院時に L-ドーパ治療を受けた被験者の割合。
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0、2、4、8、12、24、36、48、60週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液による薬物動態試験
時間枠：0、12、24、36、48、60週
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薬物動態試験では、血中の Cmax (最大血漿濃度) および Tmax (最大血漿濃度の時間) を評価します (投与前、12、24、36、48、および 60 週)。
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0、12、24、36、48、60週
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CSFによる薬物動態試験
時間枠：0、12、24、36、48、60週
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薬物動態試験では、脳脊髄液 (CSF; 投与前および 48 週間のみ) の Cmax (最大血漿濃度) および Tmax (最大血漿濃度の時間) を評価します。
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0、12、24、36、48、60週
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血液中の抗エクセナチド抗体検査
時間枠：0、12、24、36、48、60週
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エクセナチド（PT320）の抗体ができているか確認
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0、12、24、36、48、60週
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Min Ho Ihm、Peptron, Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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