SR-Exenatide(PT320), 초기 파킨슨병 환자의 효능 및 안전성 평가
초기 파킨슨병 환자에서 피하 SR-엑세나타이드(PT320)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 IIa상 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 초기 파킨슨병 환자의 치료에서 지속 방출(SR)-엑세나타이드(PT320)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행 비교, IIa상 임상 연구입니다. PD).
엑세나타이드(GLP-1)는 제2형 당뇨병(T2D) 및 비만 환자를 치료하기 위해 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 또한 여러 연구 그룹에서 Exenatide가 파킨슨병 환자의 신경 세포에서 신경 보호 효과로 인해 유익한 측면이 있음을 확인했습니다. Peptron은 서방형(SR)-Exenatide(PT320, Q1W 및 Q2W)를 개발했으며, 이 제품은 BBB(Blood-Brain Barrier) 투과율이 더 높고 환자 순응도가 더 나은 것으로 나타났습니다.
따라서 본 연구의 목적은 PT320이 초기 파킨슨병 환자의 치료에서 증상 개선 및 질병 진행 억제에 미치는 영향을 평가하는 것이다. 또한 혈중 뇌척수액(CSF) 내 PT320의 약동학적 분석과 엑세나타이드 관련 바이오마커의 엑소좀 분석이 탐색적 측정으로 시험될 예정이다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Seongnam-si, 대한민국
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, 대한민국
- Asan Medical Center
-
Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
-
Seoul, 대한민국
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 40-75세의 남녀로 파킨슨병으로 진단된 환자(Queen Square Brain Bank 기준)
- 파킨슨병 진단을 받은 지 24개월 미만인 환자
- 수정된 Hoehn 및 Yahr 병기 ≤ 2인 환자. 5
- 스크리닝 4주 전부터 L-dopa 안정용량을 600 mg/day 미만으로 복용하고 있거나 이전에 파킨슨병 치료를 위해 약물을 복용한 적이 없는 자.
- 본인 또는 보호자가 직접 시험용 제품을 주사할 수 있는 환자.
- 사전 동의서에 자발적으로 서명하고 모든 연구 절차를 준수할 수 있는 환자 또는 법적으로 허용되는 대리인
제외 기준:
- 파킨슨 플러스 증후군(예: 다계통 위축, 진행성 핵상 마비, 피질기저핵 변성, 미만성 루이소체병 등)으로 진단 또는 의심되는 환자
- 스크리닝 시 BMI < 18.5인 환자
- 프로토콜 준수 및/또는 PET 스캔에 영향을 줄 수 있는 CT 또는 MRI 뇌 영상에서 알려진 이상이 있는 환자
- MoCA-K ≤ 22인 치매 환자
- 스크리닝 전 1년 이내에 중증 심부전(NYHA 클래스 III 내지 IV), 뇌졸중, 뇌 허혈성 발작 또는 발작의 병력이 있는 환자; 또는 스크리닝 전 6개월 이내의 심근경색 또는 불안정 협심증 병력.
- 간질환이 중증이거나 스크리닝 시 AST 또는 ALT가 ULN의 3배 이상인 환자
- 임상적으로 유의한 우울증이 있는 환자 [Korean Beck Depression Inventory II score (K-BDI-II) > 18]
- 파킨슨병 치료를 위해 뇌 수술을 받은 병력이 있는 환자
- 스크리닝 전 3개월 이내에 파킨슨병 치료를 위한 임상시험에 참여한 적이 있는 자
- 무작위 배정 전 90일 이내에 엑세나타이드를 복용한 환자
- 시험약 투여 전 3개월 이내에 위십이지장 궤양 또는 위마비의 병력이 있거나 현재 급성 또는 만성 위염으로 투약 중인 환자
- 심각한 신장 기능 손상이 있는 환자(크레아티닌 청소율 < 30 ml/min)
- 췌장염 병력이 있는 환자
- 제1형 또는 제2형 당뇨병이 있거나 스크리닝 시 HbA1c ≥ 6.5%인 환자
- 갑상선암 또는 다발성내분비샘종증의 병력이 있거나 의심되는 자
- PET scan 또는 fluoropropyl-CIT (18F)에서 불내성을 알고 있거나 의심되는 환자
본 연구 동안 및 연구 제품의 마지막 주사 후 최대 24주 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법*을 사용하는 데 동의하지 않는 가임 여성
*의학적으로 허용되는 피임 방법: 경구 피임약, 자궁 내 피임 장치, 남성 파트너를 위한 정관 절제술, 차단 방법[콘돔, 살정제 폼/젤/필름/크림/밀봉된 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)이 있는 좌약].
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 시험약의 모든 성분에 대해 과민반응의 병력이 있는 환자
- 연구자의 재량에 따라 연구에 적합하지 않은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: PT320 2.0mg 위약
48주 동안 주 1회 피하주사
|
PT320 2.0mg 위약
|
|
실험적: PT320 2.0mg 트리트먼트 1
48주 동안 주 1회 피하주사
|
Exenatide 천천히 방출 제형
|
|
실험적: PT320 2.5mg 트리트먼트2
48주 동안 2주마다 피하주사한다.
(실제로 PT320 2.5mg과 위약을 주 1회 교대로 투여한다.)
|
Exenatide 천천히 방출 제형
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS 파트 3 점수 변경
기간: 48주
|
MDS-UPDRS(Movement Disorder Society - 통합 파킨슨병 등급 척도) 파트 3 점수의 기준선 대비 48주차의 변화. MDS-UPDRS는 1부(일상 생활의 비운동 경험), 2부(일상 생활의 운동 경험), 3부(운동 검사) 및 4부(운동 합병증)의 네 부분으로 구성됩니다. MDS-UPDRS는 각 항목에 따라 0(정상)~4(심함)의 5가지 척도로 구성되어 있으며 Part 1~4의 부분별 총점으로 평가한다. 점수가 높을수록 장애가 더 많이 반영됩니다. |
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
PET 스캔으로 확인된 SNBR(specific to non-specific binding ratio)
기간: 0주 및 48주
|
PET 스캔으로 확인된 48주 시점의 베이스라인 대비 SNBR(비특이적 결합 비율에 대한 특이성)의 변화
|
0주 및 48주
|
|
MDS-UPDRS 파트 3 점수
기간: 0주, 24주 및 60주
|
MDS-UPDRS(Movement Disorder Society - 통합 파킨슨병 평가 척도) 파트 3 점수의 기준선 대비 24주 및 60주 변화. MDS-UPDRS는 1부(일상 생활의 비운동 경험), 2부(일상 생활의 운동 경험), 3부(운동 검사) 및 4부(운동 합병증)의 네 부분으로 구성됩니다. MDS-UPDRS는 각 항목에 따라 0(정상)~4(심함)의 5가지 척도로 구성되어 있으며 Part 1~4의 부분별 총점으로 평가한다. 점수가 높을수록 장애가 더 많이 반영됩니다. |
0주, 24주 및 60주
|
|
MDS-UPDRS 파트 1, 2 및 4 점수
기간: 0, 24, 48, 60주
|
24주, 48주 및 60주에 MDS-UPDRS(Movement Disorder Society - 통합 파킨슨병 평가 척도) 파트 1, 2 및 4 점수의 기준선으로부터의 변화. MDS-UPDRS는 1부(일상 생활의 비운동 경험), 2부(일상 생활의 운동 경험), 3부(운동 검사) 및 4부(운동 합병증)의 네 부분으로 구성됩니다. MDS-UPDRS는 각 항목에 따라 0(정상)~4(심함)의 5가지 척도로 구성되어 있으며 Part 1~4의 부분별 총점으로 평가한다. 점수가 높을수록 장애가 더 많이 반영됩니다. |
0, 24, 48, 60주
|
|
K-PDQ-39 점수
기간: 0주, 48주 및 60주
|
K-PDQ-39(korean-The Parkinson's Disease Questionnaires-39) 점수의 기준선 대비 48주 및 60주 변화.
PDQ-39는 파킨슨병에 대한 평가이며 총 39개의 질문으로 구성됩니다.
지난 달의 경험을 바탕으로 각 항목은 0(전혀 없음) ~ 4(항상)의 5점 척도로 구성되며 피험자가 직접 확인합니다.
PDQ-39의 총점은 0~100%의 백분율로 평가되며 점수가 높을수록 증상이 심해집니다.
|
0주, 48주 및 60주
|
|
MoCA-K 점수
기간: 0, 24, 48, 60주
|
24주, 48주, 60주 시점에서 기준선 대비 MoCA-K(Montreal Cognitive Assessment-Korean) 점수의 변화. MoCA-K는 경미한 인지 장애를 평가하도록 설계되었습니다. 평가자는 주의력, 집중력, 기억력, 언어, 개념적 사고, 계산 및 방향성과 같은 인지 기능을 평가합니다. 수행 시간은 약 10분 정도 소요되며 각 항목의 점수를 합산하여 평가합니다. 30점 이상의 만점은 정상으로 간주됩니다. |
0, 24, 48, 60주
|
|
K-NMSS 점수
기간: 0, 24, 48, 60주
|
24주, 48주 및 60주 시점에서 K-NMSS(한국인-비운동 증상 척도) 점수의 기준선 대비 변화. K-NMSS는 파킨슨병의 비운동 증상을 평가합니다. 총 30개의 문항으로 구성되어 있으며, 심혈관 기능, 수면/피로, 성기능, 기타 비운동 증상 등 9가지 측면으로 구분되어 있습니다. 평가 기간은 지난 달의 경험을 바탕으로 평가됩니다. 각 측면에 대해 등급점수는 심각도(0~3단계)와 빈도(1~4)로 평가하고, 평가점수는 심각도와 빈도를 곱하여 구한다. K-NMSS의 범위는 0~360점이며 점수가 높을수록 증상이 심한 것으로 판단한다. |
0, 24, 48, 60주
|
|
수정된 Hoehn 및 Yahr 단계에서 피험자의 각 백분율 및 변화하는 패턴
기간: 0, 24, 48, 60주
|
24주, 48주 및 60주에 수정된 Hoehn 및 Yahr 단계당 피험자의 백분율 및 기준선에서 변화하는 패턴
|
0, 24, 48, 60주
|
|
피험자의 L-dopa 투여량 변화
기간: 0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 및 60주
|
L-도파 치료 시작 시간 및 방문할 때마다 L-도파 치료를 받은 피험자의 비율.
|
0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 및 60주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈액을 이용한 약동학 시험
기간: 0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
약동학 시험은 혈액 내 Cmax(최대 혈장 농도) 및 Tmax(최대 혈장 농도 시간)를 평가합니다(투약 전, 12, 24, 36, 48 및 60주).
|
0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
|
CSF를 이용한 약동학 시험
기간: 0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
약동학 시험은 뇌척수액(CSF; 투여 전 및 48주에만 해당)에서 Cmax(최대 혈장 농도) 및 Tmax(최대 혈장 농도 시간)를 평가합니다.
|
0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
|
혈액 내 항엑세나타이드 항체 검사
기간: 0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
Exenatide(PT320) 항체 생성 여부 확인
|
0, 12, 24, 36, 48, 60주
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Min Ho Ihm, Peptron, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .