SR-eksenatyd (PT320) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona
Badanie fazy IIa oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podskórnego podania SR-eksenatydu (PT320) u pacjentów z wczesną postacią choroby Parkinsona
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, równoległym badaniem porównawczym fazy IIa, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa eksenatydu o przedłużonym uwalnianiu (SR) (PT320) w leczeniu pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona ( PD).
Eksenatyd (GLP-1) został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia pacjentów z cukrzycą typu 2 (T2D) i otyłością. Ponadto kilka grup badawczych potwierdziło, że eksenatyd ma korzystne aspekty ze względu na działanie neuroprotekcyjne w komórkach nerwowych u pacjentów z PD. Firma Peptron opracowała eksenatyd o przedłużonym uwalnianiu (SR) (PT320, Q1W i Q2W), który wykazuje wyższy wskaźnik penetracji bariery krew-mózg (BBB) i lepszą zgodność pacjentów.
Zatem celem tego badania jest ocena wpływu PT320 na poprawę objawów i hamowanie postępu choroby w leczeniu pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona. Przetestowana zostanie również analiza farmakokinetyczna PT320 we krwi w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) oraz analiza egzosomów biomarkerów związanych z eksenatydem, jako pomiary eksploracyjne.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Seongnam-si, Republika Korei
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Asan Medical Center
-
Seoul, Republika Korei
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Republika Korei
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent, który jest mężczyzną lub kobietą w wieku 40-75 lat, u których zdiagnozowano chorobę Parkinsona (przy użyciu kryteriów Queen Square Brain Bank)
- Pacjent, u którego zdiagnozowano chorobę Parkinsona mniej niż 24 miesiące przed badaniem przesiewowym
- Pacjent ze zmodyfikowanym stadium Hoehna i Yahra ≤ 2. 5
- Pacjent, który przyjmował L-dopę w stałej dawce mniejszej niż 600 mg/dobę lub który nie przyjmował wcześniej żadnych leków w leczeniu choroby Parkinsona od 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Pacjent, który jest w stanie wstrzyknąć Produkt Badany samodzielnie lub przez swojego opiekuna.
- Pacjent lub prawnie akceptowany przedstawiciel, który dobrowolnie podpisuje formularz świadomej zgody i jest w stanie przestrzegać wszystkich procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent, u którego zdiagnozowano lub podejrzewa się zespół Parkinsona plus (np. zanik wielonarządowy, postępujące porażenie nadjądrowe, zwyrodnienie korowo-podstawne, rozlana choroba ciał Lewy'ego itp.)
- Pacjent z BMI < 18,5 w momencie badania przesiewowego
- Pacjent, u którego stwierdzono nieprawidłowości w obrazowaniu mózgu za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego, które mogą mieć wpływ na zgodność z protokołem i/lub badanie PET
- Pacjent z otępieniem z MoCA-K ≤ 22
- Pacjent z ciężką niewydolnością serca (klasa III do IV według NYHA), udarem mózgu, atakiem niedokrwiennym mózgu lub napadem padaczkowym w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym w wywiadzie; lub przebyty zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dusznica bolesna w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Pacjent z ciężką chorobą wątroby lub z poziomem AST lub ALT 3 razy wyższym niż GGN podczas badania przesiewowego
- Pacjent z klinicznie istotną depresją [> 18 punktów w koreańskim Inwentarzu Depresji Becka II (K-BDI-II)]
- Pacjent, który przeszedł operację mózgu w celu leczenia choroby Parkinsona
- Pacjent, który brał udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych dotyczących leczenia choroby Parkinsona w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Pacjent, który przyjmował eksenatyd w ciągu 90 dni przed randomizacją
- Pacjent z chorobą wrzodową żołądka i dwunastnicy lub gastroparezą w wywiadzie w ciągu 3 miesięcy przed podaniem badanego produktu lub obecnie przyjmujący leki na ostre lub przewlekłe zapalenie błony śluzowej żołądka
- Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (klirens kreatyniny < 30 ml/min)
- Pacjent z zapaleniem trzustki w wywiadzie
- Pacjent z cukrzycą typu 1 lub typu 2 lub HbA1c ≥ 6,5% podczas badania przesiewowego
- Pacjent z rozpoznaniem lub podejrzeniem raka tarczycy lub mnogiej gruczolakowatości gruczołów dokrewnych
- Pacjent, u którego stwierdzono lub podejrzewa się nietolerancję w badaniu PET lub fluoropropylo-CIT (18F)
Kobieta w wieku rozrodczym, która nie zgadza się na stosowanie medycznie dopuszczalnych metod antykoncepcji* podczas tego badania i do 24 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu badanego produktu
*Medycznie akceptowalne metody antykoncepcji: doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne, wazektomia dla partnera, metoda barierowa [prezerwatywa, plemnikobójcza pianka/żel/folia/krem/czopek z zamkniętą nasadką (diafragma lub szyjka macicy/zakrętka)].
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
- Pacjent, u którego w wywiadzie występowały reakcje nadwrażliwości na którykolwiek ze składników badanego produktu
- Pacjent, który nie kwalifikuje się do badania według uznania badacza
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: PT320 2,0 mg Placebo
będzie wstrzykiwany podskórnie raz w tygodniu przez 48 tygodni
|
PT320 2,0 mg Placebo
|
|
Eksperymentalny: Leczenie PT320 2,0 mg 1
będzie wstrzykiwany podskórnie raz w tygodniu przez 48 tygodni
|
Preparat o powolnym uwalnianiu eksenatydu
|
|
Eksperymentalny: Leczenie PT320 2,5 mg 2
będzie wstrzykiwany podskórnie co dwa tygodnie przez 48 tygodni.
(W rzeczywistości pacjentom będzie wstrzykiwany PT320 2,5 mg i placebo na przemian raz w tygodniu.)
|
Preparat o powolnym uwalnianiu eksenatydu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana punktacji części 3 MDS-UPDRS
Ramy czasowe: 48 tydzień
|
Zmiana wyniku MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Unified Parkinson's Disease Rating Scale) w części 3 od wartości wyjściowej po 48 tygodniach. MDS-UPDRS składa się z czterech części: Część I (pozamotoryczne doświadczenia życia codziennego), Część II (doświadczenia ruchowe życia codziennego), Część III (badanie motoryczne) i Część IV (powikłania motoryczne). MDS-UPDRS składa się z pięciu miar, od 0 (normalny) do 4 (poważny), w zależności od każdej pozycji i jest oceniany jako całkowity wynik dla części Części 1 do 4. 0 oznacza brak niepełnosprawności, a im wyższy punktacja, tym bardziej niepełnosprawność jest odzwierciedlona. |
48 tydzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
SNBR (stosunek wiązania swoistego do nieswoistego) potwierdzony przez skan PET
Ramy czasowe: 0 i 48 tygodni
|
Zmiana SNBR (stosunek wiązania swoistego do nieswoistego) od wartości wyjściowej po 48 tygodniach, potwierdzona badaniem PET
|
0 i 48 tygodni
|
|
Wynik części 3 MDS-UPDRS
Ramy czasowe: 0, 24 i 60 tygodni
|
Zmiana wyników MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Unified Parkinson's Disease Rating Scale) część 3 w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 60. tygodniu. MDS-UPDRS składa się z czterech części: Część I (pozamotoryczne doświadczenia życia codziennego), Część II (doświadczenia ruchowe życia codziennego), Część III (badanie motoryczne) i Część IV (powikłania motoryczne). MDS-UPDRS składa się z pięciu miar, od 0 (normalny) do 4 (poważny), w zależności od każdej pozycji i jest oceniany jako całkowity wynik dla części Części 1 do 4. 0 oznacza brak niepełnosprawności, a im wyższy punktacja, tym bardziej niepełnosprawność jest odzwierciedlona. |
0, 24 i 60 tygodni
|
|
MDS-UPDRS część 1, 2 i 4 wyniki
Ramy czasowe: 0, 24, 48 i 60 tygodni
|
Zmiany MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Unified Parkinson's Disease Rating Scale) część 1, 2 i 4 punktacji od wartości wyjściowych w 24, 48 i 60 tygodniu. MDS-UPDRS składa się z czterech części: Część I (pozamotoryczne doświadczenia życia codziennego), Część II (doświadczenia ruchowe życia codziennego), Część III (badanie motoryczne) i Część IV (powikłania motoryczne). MDS-UPDRS składa się z pięciu miar, od 0 (normalny) do 4 (poważny), w zależności od każdej pozycji i jest oceniany jako całkowity wynik dla części Części 1 do 4. 0 oznacza brak niepełnosprawności, a im wyższy punktacja, tym bardziej niepełnosprawność jest odzwierciedlona. |
0, 24, 48 i 60 tygodni
|
|
Wynik K-PDQ-39
Ramy czasowe: 0, 48 i 60 tygodni
|
Zmiana wyniku K-PDQ-39 (korean-The Parkinson's Disease Questionnaires-39) od wartości początkowej w 48 i 60 tygodniu.
PDQ-39 to ocena choroby Parkinsona i składa się w sumie z 39 pytań.
W oparciu o doświadczenie z ostatniego miesiąca, każda pozycja składa się z pięciostopniowej skali od 0 (nigdy) do 4 (zawsze) i jest sprawdzana przez samych badanych.
Całkowity wynik PDQ-39 jest oceniany jako procent 0-100%, a wraz ze wzrostem wyniku objaw staje się bardziej dotkliwy.
|
0, 48 i 60 tygodni
|
|
Wynik MoCA-K
Ramy czasowe: 0, 24, 48 i 60 tygodni
|
Zmiana wyniku MoCA-K (Montreal Cognitive Assessment-Korean) od wartości początkowej w 24, 48 i 60 tygodniu. MoCA-K jest przeznaczony do oceny łagodnych zaburzeń poznawczych. Oceniający oceniają funkcje poznawcze, takie jak uwaga i koncentracja, pamięć, język, myślenie koncepcyjne, obliczenia i orientacja. Czas wykonania zajmuje około 10 minut i jest oceniany na podstawie sumy punktów z każdego elementu. Doskonały wynik 30 punktów lub więcej jest uważany za normalny. |
0, 24, 48 i 60 tygodni
|
|
Wynik K-NMSS
Ramy czasowe: 0, 24, 48 i 60 tygodni
|
Zmiana wyniku K-NMSS (koreańska skala objawów pozaruchowych) w stosunku do wartości wyjściowych w 24, 48 i 60 tygodniu. K-NMSS ocenia niemotoryczne objawy choroby Parkinsona. Składa się w sumie z 30 pytań podzielonych na dziewięć aspektów: czynność układu krążenia, sen/zmęczenie, funkcje seksualne i inne objawy niemotoryczne. Okres ewaluacyjny oceniany jest na podstawie doświadczeń z ostatniego miesiąca. Dla każdego aspektu ocena jest oceniana jako stopień dotkliwości (poziom 0-3) i częstość (1-4), a wynik oceny uzyskuje się przez pomnożenie stopnia i częstotliwości dotkliwości. Skala K-NMSS ma zakres od 0 do 360 punktów, a im wyższy wynik, tym cięższe są objawy. |
0, 24, 48 i 60 tygodni
|
|
Każdy procent badanych i zmieniające się wzorce w zmodyfikowanym stadium Hoehna i Yahra
Ramy czasowe: 0, 24, 48 i 60 tygodni
|
Odsetek pacjentów na zmodyfikowany etap Hoehna i Yahra oraz zmieniające się wzorce od wartości wyjściowych w 24, 48 i 60 tygodniu
|
0, 24, 48 i 60 tygodni
|
|
Zmiana dawki L-dopy u badanych
Ramy czasowe: 0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Czas rozpoczęcia leczenia L-dopą i odsetek osób, u których zastosowano L-dopę na każdej wizycie.
|
0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie farmakokinetyczne z krwią
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Test farmakokinetyczny oceni Cmax (maksymalne stężenie w osoczu) i Tmax (czas osiągania maksymalnego stężenia w osoczu) we krwi (przed podaniem dawki, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni)
|
0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
|
Test farmakokinetyczny z CSF
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Test farmakokinetyczny oceni Cmax (maksymalne stężenie w osoczu) i Tmax (czas maksymalnego stężenia w osoczu) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF; tylko przed podaniem dawki i 48 tygodni)
|
0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
|
Badanie przeciwciał przeciwko eksenatydowi we krwi
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Sprawdź, czy powstaje przeciwciało eksenatydu (PT320).
|
0, 12, 24, 36, 48 i 60 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Min Ho Ihm, Peptron, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PT320-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .