SR-Exenatid (PT320) a hatékonyság és a biztonság értékelésére korai Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
IIa fázisú vizsgálat a szubkután SR-Exenatid (PT320) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére korai Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos összehasonlító, IIa fázisú klinikai vizsgálat, melynek célja az elnyújtott felszabadulású (SR)-Exenatid (PT320) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése korai Parkinson-kórban szenvedő betegek kezelésében. PD).
Az exenatidot (GLP-1) a Food and Drug Administration (FDA) hagyta jóvá 2-es típusú cukorbetegségben (T2D) és elhízással küzdő betegek kezelésére. Ezenkívül számos kutatócsoport megerősítette, hogy az Exenatidnak jótékony hatásai vannak a PD-ben szenvedő betegek idegsejtjeiben kifejtett neuroprotektív hatása miatt. A Peptron kifejlesztett egy elnyújtott felszabadulású (SR)-Exenatidot (PT320, Q1W és Q2W), amely magasabb vér-agy gát (BBB) penetrációs rátát és jobb betegek együttműködését mutatta.
Így ennek a vizsgálatnak a célja az, hogy értékelje a PT320 hatását a tünetek javulására és a betegség progressziójának gátlására a korai Parkinson-kórban szenvedő betegek kezelésében. Feltáró mérésként a PT320 farmakokinetikai analízisét a vér cerebrospinális folyadékában (CSF) és az Exenatiddal kapcsolatos biomarkerek exoszómaelemzését is tesztelik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Seongnam-si, Koreai Köztársaság
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Asan Medical Center
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 40-75 éves férfi vagy nő, akinél Parkinson-kórt diagnosztizáltak (a Queen Square Brain Bank kritériumai alapján)
- Olyan beteg, akinél Parkinson-kórt diagnosztizáltak kevesebb mint 24 hónappal a szűrés előtt
- Beteg, akinek módosult Hoehn és Yahr stádiuma ≤ 2. 5
- Az a beteg, aki napi 600 mg-nál kisebb stabil dózisú L-dopát szed, vagy aki korábban nem szedett Parkinson-kór kezelésére gyógyszert a szűrést megelőző 4 hétben.
- Az a beteg, aki képes saját maga vagy gyámja beadni egy vizsgálati készítményt.
- Beteg vagy jogilag elfogadható képviselő, aki önkéntesen aláírja a beleegyező nyilatkozatot, és képes megfelelni az összes vizsgálati eljárásnak
Kizárási kritériumok:
- Beteg, akinél Parkinson-plus-szindrómát diagnosztizálnak vagy gyanítanak (pl. többszörös rendszeres atrófia, progresszív szupranukleáris bénulás, corticobasalis degeneráció, diffúz Lewy-testbetegség stb.)
- Olyan beteg, akinek a BMI-je < 18,5 a szűréskor
- Beteg, akinek ismert eltérései vannak a CT vagy MRI agyi képalkotás során, amelyek hatással lehetnek a protokollnak való megfelelésre és/vagy a PET-vizsgálatra
- Olyan demenciában szenvedő beteg, akinek MoCA-K ≤ 22
- olyan beteg, akinek a kórelőzményében súlyos szívelégtelenség (NYHA III–IV. osztály), stroke, agyi ischaemiás roham vagy görcsroham szerepel a szűrést megelőző 1 éven belül; vagy szívizominfarktus vagy instabil angina a kórtörténetben a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
- Olyan beteg, akinek súlyos májbetegsége van, vagy akinek az AST- vagy ALT-szintje háromszor magasabb, mint a felső határérték a szűréskor
- Klinikailag szignifikáns depresszióban szenvedő beteg [> 18 a koreai Beck Depression Inventory II pontszám (K-BDI-II)]
- Beteg, akinek a kórelőzményében Parkinson-kór bármely kezelése miatt végzett agyműtét szerepel
- Beteg, aki a szűrést megelőző 3 hónapon belül részt vett a Parkinson-kór kezelésére irányuló klinikai vizsgálatokban
- Az a beteg, aki a randomizálást megelőző 90 napon belül exenatidot vett be
- Beteg, akinek a kórelőzményében gastroduodenális fekély vagy gastroparesis szerepel a vizsgálati készítmény beadását megelőző 3 hónapon belül, vagy jelenleg akut vagy krónikus gyomorhurut kezelésére kap gyógyszert.
- Súlyos vesekárosodásban szenvedő beteg (kreatinin-clearance < 30 ml/perc)
- Beteg, akinek kórtörténetében hasnyálmirigy-gyulladás szerepel
- Olyan beteg, akinek 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegsége van, vagy a HbA1c ≥ 6,5% a szűréskor
- Beteg, akinek a kórelőzményében pajzsmirigyrák vagy többszörös endokrin adenomatosis szerepel, vagy annak gyanúja áll fenn
- PET-vizsgálat vagy fluoropropil-CIT (18F) intoleranciája ismert vagy gyaníthatóan
Fogamzóképes nő, aki nem járul hozzá az orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszerek* használatához a vizsgálat során és a vizsgálati készítmény utolsó injekcióját követő 24 hétig
*Orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszerek: orális fogamzásgátlók, méhen belüli fogamzásgátló eszközök, vazektómia férfi partnernél, barrier módszer [óvszer, spermicid hab/gél/film/krém/kúp zárt kupakkal (membrán vagy méhnyak/csavarsapka)].
- Terhes vagy szoptató nő
- Olyan beteg, akinek a kórtörténetében túlérzékenységi reakciók fordultak elő a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével szemben
- Az a beteg, aki nem jogosult a vizsgálatra a vizsgáló döntése alapján
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: PT320 2,0 mg placebo
hetente egyszer szubkután injekciót kapnak 48 héten keresztül
|
PT320 2,0 mg placebo
|
|
Kísérleti: PT320 2,0 mg-os kezelés 1
hetente egyszer szubkután injekciót kapnak 48 héten keresztül
|
Az exenatid lassan felszabaduló készítmény
|
|
Kísérleti: PT320 2,5 mg-os kezelés2
kéthetente szubkután injekciózzák 48 héten keresztül.
(Valójában a betegek 2,5 mg PT320-at és placebót kapnak felváltva hetente egyszer.)
|
Az exenatid lassan felszabaduló készítmény
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS 3. rész pontszámának változása
Időkeret: 48 hét
|
Az MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Egységes Parkinson-kór értékelési skála) 3. része pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten. Az MDS-UPDRS négy részből áll: I. rész (a mindennapi élet nem motoros élményei), II. rész (a mindennapi élet motoros tapasztalatai), III. rész (motoros vizsgálat) és IV. rész (motoros szövődmények). Az MDS-UPDRS öt mérésből áll, 0-tól (normál) 4-ig (súlyos) az egyes tételek szerint, és az 1–4. rész teljes pontszámaként kerül értékelésre. A 0 azt jelenti, hogy nincs fogyatékosság, és a magasabb. a pontszám, annál inkább tükröződik a fogyatékosság. |
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
SNBR (specifikus és nem specifikus kötési arány) PET-vizsgálattal igazolva
Időkeret: 0 és 48 hét
|
Az SNBR változása (specifikus és nem specifikus kötődési arány) a kiindulási értékhez képest a 48. héten, PET-vizsgálattal megerősítve
|
0 és 48 hét
|
|
MDS-UPDRS 3. rész pontszáma
Időkeret: 0, 24 és 60 hét
|
Az MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Egységes Parkinson-kór értékelési skála) 3. része pontszámainak változása a kiindulási értékhez képest a 24. és a 60. héten. Az MDS-UPDRS négy részből áll: I. rész (a mindennapi élet nem motoros élményei), II. rész (a mindennapi élet motoros tapasztalatai), III. rész (motoros vizsgálat) és IV. rész (motoros szövődmények). Az MDS-UPDRS öt mérésből áll, 0-tól (normál) 4-ig (súlyos) az egyes tételek szerint, és az 1–4. rész teljes pontszámaként kerül értékelésre. A 0 azt jelenti, hogy nincs fogyatékosság, és a magasabb. a pontszám, annál inkább tükröződik a fogyatékosság. |
0, 24 és 60 hét
|
|
MDS-UPDRS 1., 2. és 4. rész pontszámai
Időkeret: 0, 24, 48 és 60 hét
|
Az MDS-UPDRS (Movement Disorder Society – Egységes Parkinson-kór értékelési skála) 1., 2. és 4. része pontszámainak változása a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 60. héten. Az MDS-UPDRS négy részből áll: I. rész (a mindennapi élet nem motoros élményei), II. rész (a mindennapi élet motoros tapasztalatai), III. rész (motoros vizsgálat) és IV. rész (motoros szövődmények). Az MDS-UPDRS öt mérésből áll, 0-tól (normál) 4-ig (súlyos) az egyes tételek szerint, és az 1–4. rész teljes pontszámaként kerül értékelésre. A 0 azt jelenti, hogy nincs fogyatékosság, és a magasabb. a pontszám, annál inkább tükröződik a fogyatékosság. |
0, 24, 48 és 60 hét
|
|
K-PDQ-39 pontszám
Időkeret: 0, 48 és 60 hét
|
A K-PDQ-39 (koreai-The Parkinson's Disease Questionnaires-39) pontszám változása a kiindulási értékhez képest a 48. és a 60. héten.
A PDQ-39 a Parkinson-kór felmérése, és összesen 39 kérdést tartalmaz.
Az elmúlt hónap tapasztalatai alapján minden tétel egy 0-tól (soha) 4-ig (mindig) terjedő ötfokú skálából áll, és maguk a tesztalanyok ellenőrzik.
A PDQ-39 összpontszámát 0-100% százalékban értékelik, és a pontszám növekedésével a tünet súlyosabbá válik.
|
0, 48 és 60 hét
|
|
MoCA-K pontszám
Időkeret: 0, 24, 48 és 60 hét
|
A MoCA-K (Montreal Cognitive Assessment-Korean) pontszám változása a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 60. héten. A MoCA-K enyhe kognitív zavarok értékelésére szolgál. Az értékelők olyan kognitív funkciókat értékelnek, mint a figyelem és koncentráció, a memória, a nyelv, a fogalmi gondolkodás, a számítások és a tájékozódás. A végrehajtási idő körülbelül 10 percet vesz igénybe, és az egyes tételek pontszámainak összegével értékelik. A 30 vagy több pont tökéletes pontszám normálisnak tekinthető. |
0, 24, 48 és 60 hét
|
|
K-NMSS pontszám
Időkeret: 0, 24, 48 és 60 hét
|
A K-NMSS (koreai-nem motoros tünetek skála) pontszámának változása az alapvonalhoz képest a 24., 48. és 60. héten. A K-NMSS a Parkinson-kór nem motoros tüneteit értékeli. Összesen 30 kérdésből áll, amelyeket kilenc szempont választ el egymástól: kardiovaszkuláris funkció, alvás/fáradtság, szexuális funkció és egyéb nem-motoros tünetek. Az értékelési időszak értékelése az elmúlt hónap tapasztalatai alapján történik. Minden szempontnál az érdemjegyet a súlyosság mértékeként (0-3. szint) és gyakoriságaként (1-4) értékelik, az értékelési pontszámot pedig a súlyosság mértékének és gyakoriságának szorzatával kapják. A K-NMSS tartománya 0-360 pont, és minél magasabb a pontszám, annál súlyosabbak a tünetek. |
0, 24, 48 és 60 hét
|
|
Az alanyok és a változó minták minden százaléka módosított Hoehn és Yahr szakaszban
Időkeret: 0, 24, 48 és 60 hét
|
Az alanyok százalékos aránya módosított Hoehn és Yahr stádiumonként, valamint a kiindulási állapothoz képest változó minták a 24., 48. és 60. héten
|
0, 24, 48 és 60 hét
|
|
Az alanyok L-dopa dózisának megváltoztatása
Időkeret: 0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
Az L-dopa kezelés kezdő időpontja és azon alanyok százalékos aránya, akik L-dopa kezelést kaptak minden egyes látogatás alkalmával.
|
0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikai vizsgálat vérrel
Időkeret: 0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
A farmakokinetikai teszt értékeli a Cmax-ot (maximális plazmakoncentráció) és a Tmax-ot (a maximális plazmakoncentráció ideje) a vérben (adagolás előtt, 12, 24, 36, 48 és 60 hét).
|
0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
|
Farmakokinetikai teszt CSF-vel
Időkeret: 0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
A farmakokinetikai teszt értékeli a Cmax-ot (maximális plazmakoncentráció) és a Tmax-ot (a maximális plazmakoncentráció ideje) a cerebrospinális folyadékban (CSF; csak az adagolás előtt és 48 hét).
|
0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
|
Az anti-exenatid antitestek vérvizsgálata
Időkeret: 0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
Ellenőrizze, hogy létrejött-e az exenatid (PT320) antitest
|
0, 12, 24, 36, 48 és 60 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Min Ho Ihm, Peptron, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PT320-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Korai Parkinson-kór
-
Western University, CanadaMég nincs toborzáseTRE (Early Time Restricted Eating) BCAA-val | eTRE (Early Time Restricted Eating)Kanada
-
Western University, CanadaIsmeretleneTRE (Early Time Restricted Eating) | lTRE (Late Time Restricted Eating)Kanada
-
Leiden University Medical CenterMedtronic; ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development; Maag Lever Darm Stichting és más munkatársakBefejezveHCC | Early Stage HCCHollandia
-
Western University, CanadaMég nincs toborzáseTRE (Early Time Restricted Eating) | eTRE BISC-vel (rövid intenzív lépcsőzés)Kanada