SR-Exenatide (PT320) para evaluar la eficacia y seguridad en pacientes con enfermedad de Parkinson temprana
Estudio de fase IIa para evaluar la eficacia y seguridad de SR-Exenatida subcutánea (PT320) en pacientes con enfermedad de Parkinson temprana
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio clínico de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de comparación paralela para evaluar la eficacia y seguridad de exenatida de liberación sostenida (SR) (PT320) en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson temprana ( PD).
La exenatida (GLP-1) ha sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el tratamiento de pacientes con diabetes tipo 2 (T2D) y obesidad. Además, varios grupos de investigación han confirmado que Exenatide tiene aspectos beneficiosos debido a los efectos neuroprotectores de las células neuronales en pacientes con EP. Peptron ha desarrollado una exenatida de liberación sostenida (SR), (PT320, Q1W y Q2W), que ha demostrado una mayor tasa de penetración de la barrera hematoencefálica (BBB) y un mejor cumplimiento del paciente.
Por lo tanto, el objetivo de este estudio es evaluar el efecto de PT320 sobre la mejora de los síntomas y la inhibición de la progresión de la enfermedad en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson temprana. Además, se probarán análisis farmacocinéticos de PT320 en líquido cefalorraquídeo (LCR) sanguíneo y análisis de exosomas de biomarcadores relacionados con Exenatide, como mediciones exploratorias.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Seongnam-si, Corea, república de
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul, Corea, república de
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, república de
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, república de
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea, república de
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente hombre o mujer de 40 a 75 años con diagnóstico de enfermedad de Parkinson (utilizando los criterios del Queen Square Brain Bank)
- Paciente a quien se le diagnostica la enfermedad de Parkinson menos de 24 meses antes de la selección
- Paciente que tiene un estadio de Hoehn y Yahr modificado ≤ 2. 5
- Paciente que haya estado tomando dosis estables de L-dopa inferiores a 600 mg/día o que no haya tomado previamente ningún medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson desde las 4 semanas previas a la selección.
- Paciente que puede inyectarse un Producto en investigación por sí mismo o por su tutor.
- Paciente o representante legalmente aceptable que firma el formulario de consentimiento informado voluntariamente y puede cumplir con todos los procedimientos del estudio
Criterio de exclusión:
- Paciente a quien se le diagnostica o se sospecha que tiene síndromes de Parkinson plus (p. ej., atrofia multisistémica, parálisis supranuclear progresiva, degeneración corticobasal, enfermedad difusa de cuerpos de Lewy, etc.)
- Paciente que tiene un IMC < 18,5 en la selección
- Paciente que tiene anomalías conocidas en la tomografía computarizada o la resonancia magnética del cerebro que pueden tener un impacto en el cumplimiento del protocolo y/o en la exploración PET
- Paciente que tiene demencia con MoCA-K ≤ 22
- Paciente que tiene antecedentes de insuficiencia cardíaca grave (clase III a IV de la NYHA), accidente cerebrovascular, ataque isquémico cerebral o convulsiones en el año anterior a la selección; o antecedentes de infarto de miocardio o angina inestable en los 6 meses anteriores a la selección.
- Paciente que tiene una enfermedad hepática grave o tiene un nivel de AST o ALT 3 veces superior al ULN en la selección
- Paciente que tiene depresión clínicamente significativa [> 18 de la puntuación del Inventario de Depresión Coreano de Beck II (K-BDI-II)]
- Paciente que tiene antecedentes de cirugía cerebral para cualquier tratamiento de la enfermedad de Parkinson
- Paciente que haya participado en algún ensayo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson en los 3 meses anteriores a la selección
- Paciente que tomó exenatida dentro de los 90 días previos a la aleatorización
- Paciente que tiene antecedentes de úlcera gastroduodenal o gastroparesia en los 3 meses anteriores a la administración del producto en investigación o que actualmente recibe medicación para la gastritis aguda o crónica
- Paciente con insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min)
- Paciente que tiene antecedentes de pancreatitis.
- Paciente que tiene diabetes tipo 1 o tipo 2 o HbA1c ≥ 6,5% en la selección
- Paciente con antecedentes o sospecha de cáncer de tiroides o adenomatosis endocrina múltiple
- Paciente con intolerancia conocida o sospechada en PET o fluoropropil-CIT (18F)
Mujer en edad fértil que no acepta usar los métodos anticonceptivos médicamente aceptables* durante este estudio y hasta 24 semanas después de la última inyección del producto en investigación
*Métodos anticonceptivos médicamente aceptables: anticonceptivos orales, dispositivos anticonceptivos intrauterinos, vasectomía para la pareja masculina, método de barrera [condón, espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida con tapa sellada (diafragma o cuello uterino/tapa de perno)].
- Mujer que está embarazada o amamantando
- Paciente que tiene antecedentes de reacciones de hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes del producto en investigación
- Paciente que no es elegible para el estudio a criterio del investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: PT320 2,0 mg Placebo
se inyectará por vía subcutánea una vez a la semana durante 48 semanas
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PT320 2,0 mg Placebo
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Experimental: PT320 2,0 mg tratamiento 1
se inyectará por vía subcutánea una vez a la semana durante 48 semanas
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Formulación de exenatida de liberación lenta
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Experimental: PT320 2,5 mg tratamiento2
se inyectará por vía subcutánea cada dos semanas durante 48 semanas.
(En realidad, a los pacientes se les inyectará PT320 2,5 mg y placebo alternativamente una vez a la semana).
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Formulación de exenatida de liberación lenta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de puntuación de la parte 3 de MDS-UPDRS
Periodo de tiempo: 48 semana
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Cambio en la puntuación de la parte 3 de la MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) desde el inicio a las 48 semanas. El MDS-UPDRS tiene cuatro partes: Parte I (experiencias no motoras de la vida diaria), Parte II (experiencias motoras de la vida diaria), Parte III (examen motor) y Parte IV (complicaciones motoras). El MDS-UPDRS consta de cinco medidas, de 0 (normal) a 4 (grave), según cada ítem, y se evalúa como la puntuación total por parte de la Parte 1 a la 4. Un 0 significa que no hay discapacidad, y el más alto la puntuación, más se refleja la discapacidad. |
48 semana
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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SNBR (relación de unión específica a no específica) confirmada por exploración PET
Periodo de tiempo: 0 y 48 semanas
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Cambio de SNBR (relación de unión específica a no específica) desde el inicio a las 48 semanas, confirmado por exploración PET
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0 y 48 semanas
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Puntuación de la parte 3 de MDS-UPDRS
Periodo de tiempo: 0, 24 y 60 semanas
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Cambio de las puntuaciones de la parte 3 de la MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) desde el inicio a las 24 y 60 semanas. El MDS-UPDRS tiene cuatro partes: Parte I (experiencias no motoras de la vida diaria), Parte II (experiencias motoras de la vida diaria), Parte III (examen motor) y Parte IV (complicaciones motoras). El MDS-UPDRS consta de cinco medidas, de 0 (normal) a 4 (grave), según cada ítem, y se evalúa como la puntuación total por parte de la Parte 1 a la 4. Un 0 significa que no hay discapacidad, y el más alto la puntuación, más se refleja la discapacidad. |
0, 24 y 60 semanas
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MDS-UPDRS parte 1, 2 y 4 puntajes
Periodo de tiempo: 0, 24, 48 y 60 semanas
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Cambios en las puntuaciones de las partes 1, 2 y 4 de la MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) desde el inicio a las 24, 48 y 60 semanas. El MDS-UPDRS tiene cuatro partes: Parte I (experiencias no motoras de la vida diaria), Parte II (experiencias motoras de la vida diaria), Parte III (examen motor) y Parte IV (complicaciones motoras). El MDS-UPDRS consta de cinco medidas, de 0 (normal) a 4 (grave), según cada ítem, y se evalúa como la puntuación total por parte de la Parte 1 a la 4. Un 0 significa que no hay discapacidad, y el más alto la puntuación, más se refleja la discapacidad. |
0, 24, 48 y 60 semanas
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Puntuación K-PDQ-39
Periodo de tiempo: 0, 48 y 60 semanas
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Cambio en la puntuación del K-PDQ-39 (coreano: The Parkinson's Disease Questionnaires-39) desde el inicio a las 48 y 60 semanas.
PDQ-39 es una evaluación de la enfermedad de Parkinson y comprende un total de 39 preguntas.
Basado en la experiencia del último mes, cada ítem consta de una escala de cinco puntos de 0 (nunca) a 4 (siempre) y es verificado por los propios sujetos de prueba.
La puntuación total del PDQ-39 se evalúa como un porcentaje de 0 a 100 % y, a medida que aumenta la puntuación, el síntoma se vuelve más grave.
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0, 48 y 60 semanas
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Puntaje MoCA-K
Periodo de tiempo: 0, 24, 48 y 60 semanas
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Cambio en la puntuación de MoCA-K (Evaluación cognitiva de Montreal-coreano) desde el inicio a las 24, 48 y 60 semanas. MoCA-K está diseñado para evaluar trastornos cognitivos leves. Los evaluadores evalúan funciones cognitivas como la atención y la concentración, la memoria, el lenguaje, el pensamiento conceptual, los cálculos y la orientación. El tiempo de ejecución es de unos 10 minutos y se evalúa por la suma de las puntuaciones de cada ítem. Una puntuación perfecta de 30 puntos o más se considera normal. |
0, 24, 48 y 60 semanas
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Puntuación K-NMSS
Periodo de tiempo: 0, 24, 48 y 60 semanas
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Cambio en la puntuación de K-NMSS (escala coreana de síntomas no motores) desde el inicio a las 24, 48 y 60 semanas. K-NMSS evalúa los síntomas no motores de la enfermedad de Parkinson. Consta de un total de 30 preguntas, separadas por nueve aspectos: función cardiovascular, sueño/fatiga, función sexual y otros síntomas no motores. El período de evaluación se evalúa en base a la experiencia del último mes. Para cada aspecto, el punto de calificación se evalúa como el grado de severidad (nivel 0-3) y la frecuencia (1-4), y el puntaje de la evaluación se obtiene multiplicando el grado y la frecuencia de la severidad. El K-NMSS tiene un rango de 0 a 360 puntos, y cuanto más alta es la puntuación, más graves se juzgan los síntomas. |
0, 24, 48 y 60 semanas
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Cada porcentaje de sujetos y patrones cambiantes en la etapa modificada de Hoehn y Yahr
Periodo de tiempo: 0, 24, 48 y 60 semanas
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Porcentaje de sujetos por etapa modificada de Hoehn y Yahr y los patrones cambiantes desde el inicio a las 24, 48 y 60 semanas
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0, 24, 48 y 60 semanas
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Cambio de la dosis de L-dopa de los sujetos
Periodo de tiempo: 0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Hora de inicio del tratamiento con L-dopa y porcentaje de sujetos que reciben tratamiento con L-dopa en cada visita.
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0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de farmacocinética con sangre
Periodo de tiempo: 0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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La prueba de farmacocinética evaluará Cmax (Concentración plasmática máxima) y Tmax (Tiempo de concentración plasmática máxima) en sangre (antes de la dosis, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas)
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0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Prueba de farmacocinética con LCR
Periodo de tiempo: 0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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La prueba de farmacocinética evaluará Cmax (Concentración plasmática máxima) y Tmax (Tiempo de concentración plasmática máxima) en líquido cefalorraquídeo (LCR; antes de la dosis y 48 semanas solamente)
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0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Prueba de anticuerpos anti-exenatida en sangre
Periodo de tiempo: 0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Comprobar si se crea el anticuerpo de exenatida (PT320)
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0, 12, 24, 36, 48 y 60 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Min Ho Ihm, Peptron, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PT320-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Parkinson temprana
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Western University, CanadaAún no reclutandoeTRE (Early Time Restricted Eating) con BCAA | eTRE (Early Time Restricted Eating)Canadá
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Western University, CanadaDesconocidoeTRE (Early Time Restricted Eating) | lTRE (Late Time Restricted Eating)Canadá
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Mathematica Policy Research, Inc.Boston Children's Hospital; Department of Health and Human ServicesAún no reclutandoIntervención temprana, educativa (Acceso y participación en Head Start y Early Head Start)Estados Unidos
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Mathematica Policy Research, Inc.Department of Health and Human Services; Office of Planning, Research & EvaluationActivo, no reclutandoParticipación en Early Head StartEstados Unidos
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Western University, CanadaAún no reclutandoeTRE (Early Time Restricted Eating) | eTRE con BISC (Subida de Escaleras Breve e Intensa)Canadá