SR-eksenatidi (PT320) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on varhainen Parkinsonin tauti
Vaiheen IIa tutkimus ihonalaisen SR-eksenatidin (PT320) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on varhainen Parkinsonin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisvertailu, vaiheen IIa kliininen tutkimus, jossa arvioidaan pitkävaikutteisen (SR)-eksenatidin (PT320) tehoa ja turvallisuutta varhaisen Parkinsonin taudin ( PD).
Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt eksenatidin (GLP-1) tyypin 2 diabeteksen (T2D) ja liikalihavuuden hoitoon. Lisäksi useat tutkimusryhmät ovat vahvistaneet, että eksenatidilla on hyödyllisiä ominaisuuksia johtuen neuroprotektiivisista vaikutuksista PD-potilaiden hermosoluissa. Peptron on kehittänyt pitkävaikutteisen (SR)-eksenatidin (PT320, Q1W ja Q2W), joka on osoittanut korkeamman veri-aivoesteen (BBB) läpäisynopeuden ja parempaa potilaan hoitomyöntyvyyttä.
Siten tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida PT320:n vaikutusta oireiden paranemiseen ja taudin etenemisen estämiseen varhaisen Parkinsonin taudin hoidossa. Tutkimusmittauksina testataan myös PT320:n farmakokineettistä analyysiä veren aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja eksenatidiin liittyvien biomarkkerien eksosomianalyysiä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Seongnam-si, Korean tasavalta
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, joka on 40–75-vuotias mies tai nainen ja jolla on diagnosoitu Parkinsonin tauti (Queen Square Brain Bankin kriteerein)
- Potilas, jolla on diagnosoitu Parkinsonin tauti alle 24 kuukautta ennen seulontaa
- Potilas, jolla on muunnettu Hoehn- ja Yahr-vaihe ≤ 2. 5
- Potilas, joka on käyttänyt L-dopaa vakaana annoksena alle 600 mg/vrk tai joka ei ole aiemmin käyttänyt Parkinsonin taudin hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä 4 viikkoa ennen seulontaa.
- Potilas, joka pystyy itse tai huoltajansa pistämään tutkimustuotteen.
- Potilas tai laillisesti hyväksyttävä edustaja, joka allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen vapaaehtoisesti ja pystyy noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla on diagnosoitu Parkinson-plus-syndrooma tai jolla epäillään olevan Parkinson-plus-syndrooma (esim. monijärjestelmän atrofia, progressiivinen supranukleaarinen halvaus, kortikobasaalinen rappeuma, diffuusi Lewyn kehon tauti jne.)
- Potilas, jonka BMI on tarkastuksessa < 18,5
- Potilas, jolla on tiedossa poikkeavuuksia aivojen TT- tai MRI-kuvauksessa, jotka voivat vaikuttaa protokollan noudattamiseen ja/tai PET-skannaukseen
- Potilas, jolla on dementia ja MoCA-K ≤ 22
- Potilas, jolla on ollut vaikea sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokat III–IV), aivohalvaus, aivoiskemiakohtaus tai kohtaus vuoden sisällä ennen seulontaa; tai sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Potilas, jolla on vaikea maksasairaus tai AST- tai ALAT-taso on 3 kertaa korkeampi kuin ULN seulonnassa
- Potilas, jolla on kliinisesti merkittävä masennus [> 18 Korean Beck Depression Inventory II -pistemäärästä (K-BDI-II)]
- Potilas, jolle on tehty aivoleikkaus minkä tahansa Parkinsonin taudin hoidon vuoksi
- Potilas, joka on osallistunut Parkinsonin taudin hoitoa koskeviin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Potilas, joka otti eksenatidia 90 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Potilas, jolla on ollut maha- pohjukaissuolihaava tai gastropareesi 3 kuukauden aikana ennen tutkimusvalmisteen antamista tai jolla on parhaillaan lääkitystä akuuttiin tai krooniseen gastriittiin
- Potilas, jolla on vakava munuaisten toimintahäiriö (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min)
- Potilas, jolla on ollut haimatulehdus
- Potilas, jolla on tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes tai HbA1c ≥ 6,5 % seulonnassa
- Potilas, jolla on kilpirauhassyöpä tai multippeli endokriininen adenomatoosi tai epäillään sitä
- Potilas, joka on tuntenut tai epäilee intoleranssia PET-skannauksessa tai fluoripropyyli-CIT:ssä (18F)
Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei suostu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä* tämän tutkimuksen aikana ja enintään 24 viikkoa viimeisen tutkimusvalmisteen injektion jälkeen
*Lääketieteellisesti hyväksyttävät ehkäisymenetelmät: suun kautta otettavat ehkäisyvälineet, kohdunsisäiset ehkäisyvälineet, vasektomia mieskumppanille, estemenetelmä [kondomi, siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko suljetulla korkilla (kalvo tai kohdunkaula/pulttikorkki)].
- Nainen, joka on raskaana tai imettää
- Potilas, jolla on ollut yliherkkyysreaktioita jollekin tutkimustuotteen aineosalle
- Potilas, joka ei ole oikeutettu tutkimukseen tutkijan harkinnan mukaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: PT320 2,0 mg lumelääkettä
pistetään ihon alle kerran viikossa 48 viikon ajan
|
PT320 2,0 mg lumelääkettä
|
|
Kokeellinen: PT320 2,0 mg hoito 1
pistetään ihon alle kerran viikossa 48 viikon ajan
|
Eksenatidi hitaasti vapautuva formulaatio
|
|
Kokeellinen: PT320 2,5 mg hoito2
pistetään ihon alle kahden viikon välein 48 viikon ajan.
(Itse asiassa potilaille ruiskutetaan PT320 2,5 mg ja lumelääke vuorotellen kerran viikossa.)
|
Eksenatidi hitaasti vapautuva formulaatio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS osan 3 tuloksen muutos
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) osan 3 pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 48. MDS-UPDRS:ssä on neljä osaa: osa I (ei-motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa II (motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa III (motorinen tutkimus) ja osa IV (motoriset komplikaatiot). MDS-UPDRS koostuu viidestä mittauksesta, 0 (normaali) - 4 (vakava) kunkin kohdan mukaan, ja se arvioidaan kokonaispistemääränä osien 1–4 osissa. A 0 tarkoittaa, ettei vammaisuutta ole, ja sitä korkeampi. pistemäärä, sitä enemmän vamma näkyy. |
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SNBR (spesifinen ja epäspesifinen sitoutumissuhde) vahvistettu PET-skannauksella
Aikaikkuna: 0 ja 48 viikkoa
|
SNBR:n muutos (spesifinen sitoutumissuhde epäspesifiseen sitoutumissuhteeseen) lähtötasosta 48 viikon kohdalla, vahvistettu PET-skannauksella
|
0 ja 48 viikkoa
|
|
MDS-UPDRS osan 3 pisteet
Aikaikkuna: 0, 24 ja 60 viikkoa
|
MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) osan 3 pisteiden muutos lähtötasosta viikolla 24 ja 60. MDS-UPDRS:ssä on neljä osaa: osa I (ei-motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa II (motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa III (motorinen tutkimus) ja osa IV (motoriset komplikaatiot). MDS-UPDRS koostuu viidestä mittauksesta, 0 (normaali) - 4 (vakava) kunkin kohdan mukaan, ja se arvioidaan kokonaispistemääränä osien 1–4 osissa. A 0 tarkoittaa, ettei vammaisuutta ole, ja sitä korkeampi. pistemäärä, sitä enemmän vamma näkyy. |
0, 24 ja 60 viikkoa
|
|
MDS-UPDRS osan 1, 2 ja 4 tulokset
Aikaikkuna: 0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
MDS-UPDRS (Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale) osien 1, 2 ja 4 pisteiden muutokset lähtötasosta viikolla 24, 48 ja 60. MDS-UPDRS:ssä on neljä osaa: osa I (ei-motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa II (motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä), osa III (motorinen tutkimus) ja osa IV (motoriset komplikaatiot). MDS-UPDRS koostuu viidestä mittauksesta, 0 (normaali) - 4 (vakava) kunkin kohdan mukaan, ja se arvioidaan kokonaispistemääränä osien 1–4 osissa. A 0 tarkoittaa, ettei vammaisuutta ole, ja sitä korkeampi. pistemäärä, sitä enemmän vamma näkyy. |
0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
|
K-PDQ-39 pisteet
Aikaikkuna: 0, 48 ja 60 viikkoa
|
K-PDQ-39 (Korean-The Parkinson's Disease Questionnaires-39) pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 48 ja 60.
PDQ-39 on Parkinsonin taudin arvio ja sisältää yhteensä 39 kysymystä.
Viimeisen kuukauden kokemuksen perusteella jokainen kohta koostuu viiden pisteen asteikosta 0 (ei koskaan) - 4 (aina), ja koehenkilöt itse tarkistavat sen.
PDQ-39:n kokonaispistemäärä arvioidaan prosentteina 0-100 %, ja pistemäärän kasvaessa oireesta tulee vakavampi.
|
0, 48 ja 60 viikkoa
|
|
MoCA-K pisteet
Aikaikkuna: 0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
MoCA-K-pisteiden (Montreal Cognitive Assessment-Korean) muutos lähtötasosta viikolla 24, 48 ja 60. MoCA-K on suunniteltu arvioimaan lieviä kognitiivisia häiriöitä. Arvioijat arvioivat kognitiivisia toimintoja, kuten huomiota ja keskittymistä, muistia, kieltä, käsitteellistä ajattelua, laskelmia ja suuntautumista. Suoritusaika kestää noin 10 minuuttia ja se arvioidaan kunkin kohteen pisteiden summalla. Täydellinen pistemäärä 30 pistettä tai enemmän katsotaan normaaliksi. |
0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
|
K-NMSS pisteet
Aikaikkuna: 0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
K-NMSS (Korean-Non Motor Symptoms Scale) -pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 24, 48 ja 60. K-NMSS arvioi Parkinsonin taudin ei-motoratiivisia oireita. Se koostuu yhteensä 30 kysymyksestä, jotka on erotettu yhdeksästä näkökulmasta: sydän- ja verisuonitoiminta, uni/väsymys, seksuaalinen toiminta ja muut ei-motoriset oireet. Arviointijakso on arvioitu viimeisen kuukauden kokemusten perusteella. Jokaisen näkökohdan osalta arvosana arvioidaan vakavuusasteena (taso 0-3) ja esiintymistiheyteenä (1-4), ja arviointipisteet saadaan kertomalla vakavuuden aste ja esiintymistiheys. K-NMSS:n vaihteluväli on 0–360 pistettä, ja mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavammiksi oireet arvioidaan. |
0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
|
Jokainen prosenttiosuus aiheista ja muuttuvista kuvioista modifioidussa Hoehn- ja Yahr-vaiheessa
Aikaikkuna: 0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
Tutkittavien prosenttiosuus modifioitua Hoehn- ja Yahr-vaihetta kohti ja muuttuvat kuviot lähtötasosta viikkojen 24, 48 ja 60 kohdalla
|
0, 24, 48 ja 60 viikkoa
|
|
Koehenkilöiden L-dopa-annoksen muutos
Aikaikkuna: 0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
L-dopa-hoidon aloitusaika ja L-dopa-hoidon saaneiden henkilöiden prosenttiosuus kullakin käynnillä.
|
0, 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka testi verellä
Aikaikkuna: 0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
Farmakokinetiikkatesti arvioi Cmax-arvon (maksimi plasmakonsentraatio) ja Tmax-arvon (maksimiplasman pitoisuuden aika) veressä (ennen annosta, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa)
|
0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikkatesti CSF:llä
Aikaikkuna: 0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
Farmakokinetiikkatesti arvioi Cmax:n (plasman maksimipitoisuus) ja Tmax:n (plasman maksimipitoisuuden aika) aivo-selkäydinnesteessä (CSF; ennen annosta ja vain 48 viikkoa)
|
0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
|
Eksenatidivasta-aineiden testi verestä
Aikaikkuna: 0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
Tarkista, syntyykö eksenatidin (PT320) vasta-ainetta
|
0, 12, 24, 36, 48 ja 60 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Min Ho Ihm, Peptron, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PT320-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .