MT2018-18: 同種HSCT後のハーラー症候群のためのスリーピングビューティートランスポゾン操作形質芽細胞
2022年10月5日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
以前に同種移植を受けたハーラー症候群患者におけるα-L-イズロニダーゼの発現および送達のためのスリーピング ビューティー トランスポゾン操作形質芽細胞
これは、同種造血幹細胞移植を受けたことのあるハーラー症候群の患者を、Sleeping Beauty トランスポゾン システムを使用して α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように設計された自家形質芽細胞で治療する、単一センターの第 1/2 相研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ムコ多糖症IH型（MPS IH、ハーラー症候群）の診断
- -以前に造血幹細胞移植を受けた 研究登録の1年以上前
- -研究登録時の年齢が3歳以上8歳以下
- ≥ 体重 10 キログラム
- 性別および年齢のクレアチニンが 1.5 未満の場合。
- -心エコー図による駆出率≥40％
- 必要なフォローアップ評価のためにミネソタ大学への旅行を約束する必要があります
- -各細胞注入後、最低5日間、ツインシティーズエリア（フリーメーソン小児病院から車で45分以内）に滞在することに同意する必要があります
- 研究に関連する手順を実施する前に、書面による保護者の自発的な同意
除外基準:
- -研究に登録する前の4か月以内の以前の酵素補充療法
- -B細胞関連癌、EBVリンパ増殖性疾患または自己免疫疾患の病歴
- 活発な移植片対宿主病の証拠
- 全身性免疫抑制の要件
- 継続的な酸素補給の必要性
- -安全性の評価または研究治療の有効性を妨げる可能性のある病状。
- 治験責任医師の判断では、被験者は、フォローアップ訪問を含む、プロトコルに必要なすべての研究訪問または手順を完了する可能性が低いか、参加のための研究要件を順守する可能性は低い.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：フェーズ 1: 用量漸増
|
Sleeping Beauty トランスポゾン システムを使用して α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように操作された自家形質芽細胞。 フェーズ 1:
フェーズ2： - フェーズ I で確立された最大耐量 (MTD)
他の名前：
|
|
実験的：フェーズ 2 - MTD での拡大
|
Sleeping Beauty トランスポゾン システムを使用して α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように操作された自家形質芽細胞。 フェーズ 1:
フェーズ2： - フェーズ I で確立された最大耐量 (MTD)
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最大耐量 (MTD)
時間枠：1年
|
Sleeping Beauty トランスポゾン アプローチを使用して大量の α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように操作された自家形質芽細胞の最大耐用量 (MTD)
|
1年
|
|
成長速度 (cm/年)
時間枠：1年
|
ベースライン時および注入後の座位および立位の高さの測定による、1 年間のセンチメートル/年の成長速度
|
1年
|
|
注入後の安全性と忍容性：有害事象の発生率
時間枠：1年
|
有害事象の発生率
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Z スコアの成長率
時間枠：1年
|
年齢と性別で標準化された 1 年間の Z スコアの成長率を推定する
|
1年
|
|
ドナー移植
時間枠：ベースライン、6 か月および 1 年
|
ベースライン時と 6 か月および 12 か月での骨髄性ドナー キメリズム (CD33/66b) の割合を推定します。
|
ベースライン、6 か月および 1 年
|
|
循環抗体（IgG、IgM、IgA、IgE）のレベル
時間枠：1年
|
ベースライン時および注入後のスケジュールされた時点での循環抗体 (IgG、IgM、IgA、および IgE) のレベルを決定します。
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Paul Orchard, MD、University of Minnesota, Department of Pediatrics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2022年12月1日
一次修了 (予想される)
2023年6月1日
研究の完了 (予想される)
2023年6月1日
試験登録日
最初に提出
2019年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月24日
最初の投稿 (実際)
2020年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月5日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2018LS094
- MT2018-18 (その他の識別子：University of Minnesota Masonic Cancer Center)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。