Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MT2018-18: Törnrosa Transposon-konstruerade plasmablaster för Hurlers syndrom Post Allo HSCT

5 oktober 2022 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Törnrosa Transposonkonstruerade plasmablaster för uttryck och leverans av alfa-L-iduronidas hos patienter med Hurlers syndrom som tidigare har genomgått allogen transplantation

Detta är en enda center, fas 1/2-studie där patienter med Hurlers syndrom som tidigare har genomgått allogen hematopoetisk stamcellstransplantation behandlas med autologa plasmablaster konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av Törnrosas transposonsystem.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av mukopolysackaridos typ IH (MPS IH, Hurlers syndrom)
  • Genomgick en tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation >1 år innan studieregistreringen
  • Ålder ≥3 år och ≤8 år vid tidpunkten för studieregistrering
  • ≥ 10 kg kroppsvikt
  • Kreatinin <1,5 normalt för kön och ålder.
  • Ejektionsfraktion ≥ 40 % med ekokardiogram
  • Måste åta sig att resa till University of Minnesota för nödvändiga uppföljningsutvärderingar
  • Måste gå med på att stanna i Twin Cities-området (<45 minuters bilresa från Masonic Children's Hospital) i minst 5 dagar efter varje cellinfusion
  • Frivilligt skriftligt förälders samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs

Exklusions kriterier:

  • Föregående enzymersättningsterapi inom 4 månader före inskrivning till studien
  • Historik av B-cellsrelaterad cancer, EBV-lymfoproliferativ sjukdom eller autoimmuna sjukdomar
  • Bevis på aktiv transplantat vs. värdsjukdom
  • Krav på systemisk immunsuppression
  • Krav på kontinuerligt tillskott av syre
  • Alla medicinska tillstånd som sannolikt kan störa bedömningen av säkerheten eller effekten av studiebehandlingen.
  • Enligt utredarens bedömning är det osannolikt att försökspersonen fullföljer alla studiebesök eller procedurer som krävs enligt protokoll, inklusive uppföljningsbesök, eller uppfyller studiekraven för deltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1: Doseskalering
Läkemedel: Autologa plasmablaster

Autologa plasmablaster konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av Törnrosas transposonsystem.

Fas 1:

  • Dosnivå 1: 5 x 10e7 celler/kg på dag 0
  • Dosnivå 2: 1 x 10e8 celler/kg på dag 0
  • Dosnivå 3: 1 x 10e8 celler/kg x 2 doser på dag 0 och dag 30 +/-3 dagar.

Fas 2:

- Maximal Tolered Dos (MTD) fastställd i Fas I

Andra namn:
  • Sovande skönhet
Experimentell: Fas 2 - Expansion vid MTD
Läkemedel: Autologa plasmablaster

Autologa plasmablaster konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av Törnrosas transposonsystem.

Fas 1:

  • Dosnivå 1: 5 x 10e7 celler/kg på dag 0
  • Dosnivå 2: 1 x 10e8 celler/kg på dag 0
  • Dosnivå 3: 1 x 10e8 celler/kg x 2 doser på dag 0 och dag 30 +/-3 dagar.

Fas 2:

- Maximal Tolered Dos (MTD) fastställd i Fas I

Andra namn:
  • Sovande skönhet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal tolererad dos (MTD)
Tidsram: 1 år
Maximal tolered dos (MTD) av autologa plasmablaster konstruerade för att uttrycka stora mängder α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av en Törnrosa-transposonmetod
1 år
Tillväxthastighet (cm/år)
Tidsram: 1 år
Tillväxthastighet i centimeter/år under en ettårsperiod genom bestämning av sitt- och ståhöjd vid baslinjen och efter infusion
1 år
Säkerhet och tolerabilitet efter infusion: Förekomst av biverkningar
Tidsram: 1 år
Förekomst av negativa händelser
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Z-poäng tillväxttakt
Tidsram: 1 år
Uppskatta den 1-åriga tillväxttakten för Z-poäng standardiserad för ålder och kön
1 år
Donatorengraftment
Tidsram: Baslinje, 6 månader och 1 år
Uppskatta procent myeloid donatorchimerism (CD33/66b) vid baslinjen och vid 6 och 12 månader.
Baslinje, 6 månader och 1 år
Nivåer av cirkulerande antikroppar (IgG, IgM, IgA och IgE)
Tidsram: 1 år
Bestäm nivåer av cirkulerande antikroppar (IgG, IgM, IgA och IgE) vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 december 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 februari 2020

Första postat (Faktisk)

25 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2018LS094
  • MT2018-18 (Annan identifierare: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos typ IH

Kliniska prövningar på Autologa plasmablaster

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera