MT2018-18: Dornröschen Transposon-Engineered Plasmablasts für Hurler-Syndrom Post Allo HSCT
5. Oktober 2022 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Transposon-konstruierte Dornröschen-Plasmablasten zur Expression und Abgabe von Alpha-L-Iduronidase bei Patienten mit Hurler-Syndrom, die sich zuvor einer allogenen Transplantation unterzogen haben
Dies ist eine Phase-1/2-Studie an einem einzigen Zentrum, in der Patienten mit Hurler-Syndrom, die sich zuvor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen haben, mit autologen Plasmablasten behandelt werden, die so verändert wurden, dass sie α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung des Dornröschen-Transposonsystems exprimieren.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 8 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS IH, Hurler-Syndrom)
- Unterzog sich einer früheren hämatopoetischen Stammzelltransplantation > 1 Jahr vor Studieneinschluss
- Alter ≥3 Jahre und ≤8 Jahre zum Zeitpunkt der Studienregistrierung
- ≥ 10 kg Körpergewicht
- Kreatinin <1,5 normal für Geschlecht und Alter.
- Ejektionsfraktion ≥ 40 % laut Echokardiogramm
- Muss sich verpflichten, für die erforderlichen Nachuntersuchungen an die University of Minnesota zu reisen
- Muss zustimmen, nach jeder Zellinfusion mindestens 5 Tage im Gebiet der Twin Cities (<45 Autominuten vom Masonic Children's Hospital entfernt) zu bleiben
- Freiwillige schriftliche Zustimmung der Eltern vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Enzymersatztherapie innerhalb von 4 Monaten vor Aufnahme in die Studie
- Vorgeschichte von B-Zell-bedingtem Krebs, lymphoproliferativer EBV-Erkrankung oder Autoimmunerkrankungen
- Nachweis einer aktiven Graft-versus-Host-Krankheit
- Voraussetzung für systemische Immunsuppression
- Bedarf an kontinuierlichem zusätzlichem Sauerstoff
- Jeglicher medizinischer Zustand, der wahrscheinlich die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigt.
- Nach Einschätzung des Prüfarztes ist es unwahrscheinlich, dass der Proband alle im Protokoll vorgeschriebenen Studienbesuche oder Verfahren, einschließlich Nachsorgebesuche, abschließt oder die Studienanforderungen für die Teilnahme erfüllt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Phase 1: Dosissteigerung
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Autologe Plasmablasten, die zur Expression von α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung des Dornröschen-Transposonsystems entwickelt wurden. Phase 1:
Phase 2: - Maximal tolerierte Dosis (MTD) in Phase I festgelegt
Andere Namen:
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Experimental: Phase 2 - Expansion bei MTD
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Autologe Plasmablasten, die zur Expression von α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung des Dornröschen-Transposonsystems entwickelt wurden. Phase 1:
Phase 2: - Maximal tolerierte Dosis (MTD) in Phase I festgelegt
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Maximal tolerierte Dosis (MTD)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Maximal tolerierte Dosis (MTD) von autologen Plasmablasten, die entwickelt wurden, um große Mengen an α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung eines Dornröschen-Transposon-Ansatzes zu exprimieren
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1 Jahr
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Wachstumsgeschwindigkeit (cm/Jahr)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Wachstumsgeschwindigkeit in Zentimetern/Jahr über einen Zeitraum von einem Jahr durch Bestimmung der Sitz- und Stehhöhe zu Studienbeginn und nach der Infusion
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1 Jahr
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Sicherheit und Verträglichkeit nach der Infusion: Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 1 Jahr
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Auftreten von unerwünschten Ereignissen
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Z-Score-Wachstumsrate
Zeitfenster: 1 Jahr
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Schätzen Sie die für Alter und Geschlecht standardisierte 1-Jahres-Wachstumsrate des Z-Scores
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1 Jahr
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Spender-Engraftment
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate und 1 Jahr
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Schätzen Sie den Prozentsatz des myeloiden Spenderchimärismus (CD33/66b) zu Studienbeginn und nach 6 und 12 Monaten.
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Baseline, 6 Monate und 1 Jahr
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Spiegel zirkulierender Antikörper (IgG, IgM, IgA und IgE)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Bestimmen Sie die Spiegel zirkulierender Antikörper (IgG, IgM, IgA und IgE) zu Studienbeginn und zu geplanten Zeitpunkten nach der Infusion.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. Dezember 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Juni 2023
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Juni 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. November 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Februar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. Februar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Oktober 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2018LS094
- MT2018-18 (Andere Kennung: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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