MT2018-18: Tornerose Transposon-konstruerede plasmablaster for Hurler Syndrome Post Allo HSCT
5. oktober 2022 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Tornerose Transposon-konstruerede plasmablaster til ekspression og levering af alfa-L-iduronidase hos patienter med Hurler syndrom, der tidligere har gennemgået allogen transplantation
Dette er et enkelt center, fase 1/2-studie, hvor patienter med Hurler syndrom, som tidligere har gennemgået allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation, behandles med autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose-transposonsystemet.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 8 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Mucopolysaccharidosis type IH (MPS IH, Hurler syndrom)
- Gennemgik en tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation >1 år før studieindskrivning
- Alder ≥3 år og ≤8 år på tidspunktet for studieregistrering
- ≥ 10 kg kropsvægt
- Kreatinin <1,5 normalt for køn og alder.
- Udstødningsfraktion ≥ 40 % ved ekkokardiogram
- Skal forpligte sig til at rejse til University of Minnesota for de nødvendige opfølgende evalueringer
- Skal acceptere at blive i Twin Cities-området (<45 minutters kørsel fra Masonic Children's Hospital) i minimum 5 dage efter hver celleinfusion
- Frivilligt skriftligt forældresamtykke forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående enzymerstatningsbehandling inden for 4 måneder før tilmelding til studiet
- Anamnese med B-celle-relateret cancer, EBV lymfoproliferativ sygdom eller autoimmune lidelser
- Bevis på aktiv graft vs. værtssygdom
- Krav til systemisk immunsuppression
- Krav til kontinuerlig supplerende ilt
- Enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre vurderingen af sikkerheden eller effektiviteten af undersøgelsesbehandlingen.
- Efter investigatorens vurdering er det usandsynligt, at forsøgspersonen gennemfører alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer, herunder opfølgningsbesøg, eller overholder undersøgelseskravene for deltagelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Fase 1: Dosiseskalering
|
Autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose-transposonsystemet. Fase 1:
Fase 2: - Maksimal tolereret dosis (MTD) fastsat i fase I
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Fase 2 - Udvidelse ved MTD
|
Autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose-transposonsystemet. Fase 1:
Fase 2: - Maksimal tolereret dosis (MTD) fastsat i fase I
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolereret dosis (MTD)
Tidsramme: 1 år
|
Maksimal tolereret dosis (MTD) af autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke store mængder α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af en Tornerose-transposontilgang
|
1 år
|
|
Væksthastighed (cm/år)
Tidsramme: 1 år
|
Væksthastighed i centimeter/år over en etårig periode gennem bestemmelse af sidde- og ståhøjde ved baseline og efter infusion
|
1 år
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet efter infusion: Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst af uønskede hændelser
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Z-score vækstrate
Tidsramme: 1 år
|
Estimer den 1-årige Z-score vækstrate standardiseret for alder og køn
|
1 år
|
|
Donorindplantning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 1 år
|
Estimer procent myeloid donorkimerisme (CD33/66b) ved baseline og ved 6 og 12 måneder.
|
Baseline, 6 måneder og 1 år
|
|
Niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE)
Tidsramme: 1 år
|
Bestem niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE) ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. december 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. juni 2023
Studieafslutning (Forventet)
1. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. februar 2020
Først opslået (Faktiske)
25. februar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2018LS094
- MT2018-18 (Anden identifikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .