MT2018-18: Tornerose Transposon-utviklede plasmablaster for Hurler-syndrom Post Allo HSCT
5. oktober 2022 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Tornerose Transposon-konstruerte plasmablaster for uttrykk og levering av alfa-L-iduronidase hos pasienter med Hurler syndrom som tidligere har gjennomgått allogen transplantasjon
Dette er et enkelt senter, fase 1/2-studie der pasienter med Hurler syndrom som tidligere har gjennomgått allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon behandles med autologe plasmablaster konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjelp av Tornerose-transposonsystemet.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av mukopolysakkaridose type IH (MPS IH, Hurler syndrom)
- Gjennomgikk en tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon >1 år før studieregistrering
- Alder ≥3 år og ≤8 år ved studieregistrering
- ≥ 10 kilo kroppsvekt
- Kreatinin <1,5 normalt for kjønn og alder.
- Ejeksjonsfraksjon ≥ 40 % ved ekkokardiogram
- Må forplikte seg til å reise til University of Minnesota for de nødvendige oppfølgingsevalueringene
- Må godta å bo i Twin Cities-området (<45 minutters kjøretur fra Masonic Children's Hospital) i minimum 5 dager etter hver celleinfusjon
- Frivillig skriftlig samtykke fra foreldre før gjennomføring av studierelaterte prosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere enzymerstatningsterapi innen 4 måneder før påmelding til studien
- Anamnese med B-cellerelatert kreft, EBV lymfoproliferativ sykdom eller autoimmune lidelser
- Bevis for aktiv graft vs. vertssykdom
- Krav til systemisk immunsuppresjon
- Krav til kontinuerlig tilleggsoksygen
- Enhver medisinsk tilstand som sannsynligvis vil forstyrre vurderingen av sikkerheten eller effekten av studiebehandlingen.
- Etter etterforskerens vurdering er det usannsynlig at forsøkspersonen fullfører alle protokollkrevde studiebesøk eller prosedyrer, inkludert oppfølgingsbesøk, eller overholder studiekravene for deltakelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fase 1: Doseeskalering
|
Autologe plasmablaster konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjelp av Tornerose-transposonsystemet. Fase 1:
Fase 2: - Maksimal tolerert dose (MTD) etablert i fase I
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Fase 2 - Utvidelse ved MTD
|
Autologe plasmablaster konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjelp av Tornerose-transposonsystemet. Fase 1:
Fase 2: - Maksimal tolerert dose (MTD) etablert i fase I
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: 1 år
|
Maksimal tolerert dose (MTD) av autologe plasmablaster konstruert for å uttrykke store mengder α-L-iduronidase (IDUA) ved hjelp av en Tornerose-transposon-tilnærming
|
1 år
|
|
Veksthastighet (cm/år)
Tidsramme: 1 år
|
Veksthastighet i centimeter/år over en ettårsperiode gjennom bestemmelse av sitte- og ståhøyde ved baseline og etter infusjon
|
1 år
|
|
Sikkerhet og toleranse etter infusjon: Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst av uønskede hendelser
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Z-score Veksthastighet
Tidsramme: 1 år
|
Estimer 1-års Z-score vekstraten standardisert for alder og kjønn
|
1 år
|
|
Donorengraftment
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 1 år
|
Estimer prosent myeloid donorkimerisme (CD33/66b) ved baseline og ved 6 og 12 måneder.
|
Baseline, 6 måneder og 1 år
|
|
Nivåer av sirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE)
Tidsramme: 1 år
|
Bestem nivåer av sirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE) ved baseline og på planlagte tidspunkter etter infusjon.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. desember 2022
Primær fullføring (Forventet)
1. juni 2023
Studiet fullført (Forventet)
1. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
25. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2018LS094
- MT2018-18 (Annen identifikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .