MT2018-18 : Plasmablastes de la Belle au bois dormant conçus par transposon pour le syndrome de Hurler après allo HSCT
5 octobre 2022 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Plasmablastes de la Belle au bois dormant conçus par transposon pour l'expression et l'administration d'alpha-L-iduronidase chez les patients atteints du syndrome de Hurler ayant déjà subi une greffe allogénique
Il s'agit d'une étude monocentrique de phase 1/2 dans laquelle des patients atteints du syndrome de Hurler qui ont déjà subi une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques sont traités avec des plasmablastes autologues conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide du système de transposon Sleeping Beauty.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 8 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de Mucopolysaccharidose de type IH (MPS IH, syndrome de Hurler)
- A subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques antérieure> 1 an avant l'inscription à l'étude
- Âge ≥3 ans et ≤8 ans au moment de l'inscription à l'étude
- ≥ 10 kilogrammes de poids corporel
- Créatinine <1,5 normale pour le sexe et l'âge.
- Fraction d'éjection ≥ 40% par échocardiogramme
- Doit s'engager à se rendre à l'Université du Minnesota pour les évaluations de suivi nécessaires
- Doit accepter de rester dans la région des villes jumelles (<45 minutes en voiture de l'hôpital maçonnique pour enfants) pendant au moins 5 jours après chaque perfusion cellulaire
- Consentement parental écrit volontaire avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude
Critère d'exclusion:
- Traitement enzymatique de remplacement antérieur dans les 4 mois précédant l'inscription à l'étude
- Antécédents de cancer lié aux lymphocytes B, de maladie lymphoproliférative à EBV ou de troubles auto-immuns
- Preuve d'une maladie active du greffon contre l'hôte
- Nécessité d'une immunosuppression systémique
- Besoin d'oxygène supplémentaire continu
- Toute condition médicale susceptible d'interférer avec l'évaluation de la sécurité ou de l'efficacité du traitement à l'étude.
- De l'avis de l'investigateur, il est peu probable que le sujet effectue toutes les visites ou procédures d'étude requises par le protocole, y compris les visites de suivi, ou qu'il se conforme aux exigences de participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Phase 1 : Escalade de dose
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Plasmablastes autologues conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide du système de transposon Sleeping Beauty. La phase 1:
Phase 2: - Dose maximale tolérée (MTD) établie en phase I
Autres noms:
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Expérimental: Phase 2 - Agrandissement chez MTD
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Plasmablastes autologues conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide du système de transposon Sleeping Beauty. La phase 1:
Phase 2: - Dose maximale tolérée (MTD) établie en phase I
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Dose maximale tolérée (MTD)
Délai: 1 an
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Dose maximale tolérée (MTD) de plasmablastes autologues conçus pour exprimer de grandes quantités d'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide d'une approche de transposon Sleeping Beauty
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1 an
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Vitesse de croissance (cm/an)
Délai: 1 an
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Vitesse de croissance en centimètres/an sur une période d'un an grâce à la détermination de la taille assise et debout au départ et après la perfusion
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1 an
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Innocuité et tolérabilité après perfusion : incidence des événements indésirables
Délai: 1 an
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Incidence des événements indésirables
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de croissance du score Z
Délai: 1 an
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Estimer le taux de croissance du score Z sur 1 an standardisé pour l'âge et le sexe
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1 an
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Greffe de donneur
Délai: Baseline, 6 mois et 1 an
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Estimer le pourcentage de chimérisme du donneur myéloïde (CD33/66b) au départ et à 6 et 12 mois.
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Baseline, 6 mois et 1 an
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Niveaux d'anticorps circulants (IgG, IgM, IgA et IgE)
Délai: 1 an
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Déterminer les niveaux d'anticorps circulants (IgG, IgM, IgA et IgE) au départ et à des moments programmés après la perfusion.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
1 juin 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2020
Première publication (Réel)
25 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 octobre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 octobre 2022
Dernière vérification
1 octobre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2018LS094
- MT2018-18 (Autre identifiant: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .