MT2018-18：用于 Hurler 综合征后 Allo HSCT 的睡美人转座子工程浆母细胞
2022年10月5日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
睡美人转座子工程浆母细胞表达和传递 alpha-L-艾杜糖醛酸酶在先前接受过同种异体移植的 Hurler 综合征患者中
这是一项单中心的 1/2 期研究，其中使用睡美人转座子系统，使用经过改造以表达 α-L-艾杜糖醛酸酶 (IDUA) 的自体浆母细胞治疗先前接受过同种异体造血干细胞移植的 Hurler 综合征患者。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 粘多糖贮积症 IH 型（MPS IH，Hurler 综合征）的诊断
- 在参加研究前 1 年以上接受过造血干细胞移植
- 学习注册时年龄≥3岁且≤8岁
- ≥10公斤体重
- 肌酐 <1.5 正常性别和年龄。
- 超声心动图射血分数≥40%
- 必须承诺前往明尼苏达大学进行必要的后续评估
- 必须同意在每次细胞输注后至少在双城地区（距共济会儿童医院 45 分钟车程）停留至少 5 天
- 在执行任何与研究相关的程序之前获得家长的自愿书面同意
排除标准：
- 参加研究前 4 个月内接受过酶替代疗法
- B 细胞相关癌症、EBV 淋巴增生性疾病或自身免疫性疾病的病史
- 活动性移植物抗宿主病的证据
- 全身免疫抑制的要求
- 连续补充氧气的要求
- 可能干扰研究治疗的安全性或有效性评估的任何医疗状况。
- 根据研究者的判断，受试者不太可能完成所有协议要求的研究访问或程序，包括后续访问，或遵守参与研究的要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 阶段：剂量递增
|
使用睡美人转座子系统设计表达 α-L-艾杜糖醛酸酶 (IDUA) 的自体浆母细胞。 阶段1：
阶段2： - 第一阶段建立的最大耐受剂量（MTD）
其他名称：
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|
实验性的：第 2 阶段 - MTD 扩建
|
使用睡美人转座子系统设计表达 α-L-艾杜糖醛酸酶 (IDUA) 的自体浆母细胞。 阶段1：
阶段2： - 第一阶段建立的最大耐受剂量（MTD）
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
最大耐受剂量 (MTD)
大体时间：1年
|
使用睡美人转座子方法设计表达大量 α-L-艾杜糖苷酶 (IDUA) 的自体浆母细胞的最大耐受剂量 (MTD)
|
1年
|
|
生长速度（厘米/年）
大体时间：1年
|
通过确定基线和输注后的坐姿和站立高度，一年内的生长速度（以厘米/年为单位）
|
1年
|
|
输注后的安全性和耐受性：不良事件的发生率
大体时间：1年
|
不良事件发生率
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Z 分数增长率
大体时间：1年
|
估计针对年龄和性别标准化的 1 年 Z 分数增长率
|
1年
|
|
供体植入
大体时间：基线、6 个月和 1 年
|
估计基线以及 6 个月和 12 个月时骨髓供体嵌合体 (CD33/66b) 百分比。
|
基线、6 个月和 1 年
|
|
循环抗体水平（IgG、IgM、IgA 和 IgE）
大体时间：1年
|
确定基线和输注后预定时间点的循环抗体（IgG、IgM、IgA 和 IgE）水平。
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Paul Orchard, MD、University of Minnesota, Department of Pediatrics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年12月1日
初级完成 (预期的)
2023年6月1日
研究完成 (预期的)
2023年6月1日
研究注册日期
首次提交
2019年11月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月24日
首次发布 (实际的)
2020年2月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月5日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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