MT2018-18: Plasmablastos diseñados por transposones de la Bella Durmiente para el síndrome de Hurler después de Allo HSCT
5 de octubre de 2022 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Plasmablastos modificados con transposones de la Bella Durmiente para la expresión y administración de alfa-L-iduronidasa en pacientes con síndrome de Hurler que se han sometido previamente a un trasplante alogénico
Este es un estudio de fase 1/2 de un solo centro en el que los pacientes con síndrome de Hurler que se han sometido previamente a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas se tratan con plasmablastos autólogos diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando el sistema de transposones Sleeping Beauty.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Mucopolisacaridosis tipo IH (MPS IH, Síndrome de Hurler)
- Se sometió a un trasplante anterior de células madre hematopoyéticas > 1 año antes de la inscripción en el estudio
- Edad ≥3 años y ≤8 años al momento del registro del estudio
- ≥ 10 kilogramos de peso corporal
- Creatinina <1,5 normal para sexo y edad.
- Fracción de eyección ≥ 40% por ecocardiograma
- Debe comprometerse a viajar a la Universidad de Minnesota para las evaluaciones de seguimiento necesarias
- Debe aceptar permanecer en el área de Twin Cities (<45 minutos en auto desde Masonic Children's Hospital) durante un mínimo de 5 días después de cada infusión de células
- Consentimiento voluntario por escrito de los padres antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio
Criterio de exclusión:
- Terapia de reemplazo de enzimas previa dentro de los 4 meses anteriores a la inscripción en el estudio
- Antecedentes de cáncer relacionado con células B, enfermedad linfoproliferativa por EBV o trastornos autoinmunes
- Evidencia de enfermedad activa de injerto contra huésped
- Requisito para la inmunosupresión sistémica
- Requerimiento de oxígeno suplementario continuo
- Cualquier condición médica que pueda interferir con la evaluación de la seguridad o eficacia del tratamiento del estudio.
- A juicio del investigador, es poco probable que el sujeto complete todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo, incluidas las visitas de seguimiento, o que cumpla con los requisitos del estudio para participar.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fase 1: escalada de dosis
|
Plasmablastos autólogos diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando el sistema de transposones Sleeping Beauty. Fase 1:
Fase 2: - Dosis Máxima Tolerada (MTD) establecida en la Fase I
Otros nombres:
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Experimental: Fase 2 - Expansión en MTD
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Plasmablastos autólogos diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando el sistema de transposones Sleeping Beauty. Fase 1:
Fase 2: - Dosis Máxima Tolerada (MTD) establecida en la Fase I
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis máxima tolerada (MTD)
Periodo de tiempo: 1 año
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Dosis máxima tolerada (MTD) de plasmablastos autólogos diseñados para expresar grandes cantidades de α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando un enfoque de transposón de la Bella Durmiente
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1 año
|
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Velocidad de crecimiento (cm/año)
Periodo de tiempo: 1 año
|
Velocidad de crecimiento en centímetros/año durante un período de un año a través de determinaciones de la altura sentada y de pie al inicio y después de la infusión
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1 año
|
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Seguridad y tolerabilidad después de la infusión: incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 año
|
Incidencia de eventos adversos
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1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de crecimiento de la puntuación Z
Periodo de tiempo: 1 año
|
Estimar la tasa de crecimiento de la puntuación Z de 1 año estandarizada por edad y sexo
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1 año
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Injerto de donante
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses y 1 año
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Estime el porcentaje de quimerismo de donantes mieloides (CD33/66b) al inicio y a los 6 y 12 meses.
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Línea base, 6 meses y 1 año
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Niveles de anticuerpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE)
Periodo de tiempo: 1 año
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Determine los niveles de anticuerpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE) al inicio y en los puntos de tiempo programados después de la infusión.
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
25 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
Otros números de identificación del estudio
- 2018LS094
- MT2018-18 (Otro identificador: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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