MT2018-18: Plasmablasti ingegnerizzati con trasposone della bella addormentata per la sindrome di Hurler Post Allo HSCT
5 ottobre 2022 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Plasmablasti ingegnerizzati con trasposone della Bella Addormentata per l'espressione e la consegna di alfa-L-iduronidasi in pazienti con sindrome di Hurler che sono stati precedentemente sottoposti a trapianto allogenico
Si tratta di un singolo centro, studio di fase 1/2 in cui i pazienti con sindrome di Hurler che sono stati precedentemente sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche sono trattati con plasmablasti autologhi ingegnerizzati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema del trasposone della Bella Addormentata.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di Mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS IH, sindrome di Hurler)
- - Ha subito un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche> 1 anno prima dell'arruolamento nello studio
- Età ≥3 anni e ≤8 anni al momento della registrazione allo studio
- ≥ 10 chilogrammi di peso corporeo
- Creatinina <1,5 normale per sesso ed età.
- Frazione di eiezione ≥ 40% all'ecocardiogramma
- Deve impegnarsi a recarsi all'Università del Minnesota per le necessarie valutazioni di follow-up
- Deve accettare di rimanere nell'area di Twin Cities (<45 minuti di auto dal Masonic Children's Hospital) per un minimo di 5 giorni dopo ogni infusione cellulare
- Consenso scritto volontario dei genitori prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
Criteri di esclusione:
- Precedente terapia enzimatica sostitutiva entro 4 mesi prima dell'arruolamento nello studio
- Storia di cancro correlato alle cellule B, malattia linfoproliferativa da EBV o malattie autoimmuni
- Evidenza di malattia attiva del trapianto contro l'ospite
- Requisito per la soppressione immunitaria sistemica
- Richiesta di ossigeno supplementare continuo
- Qualsiasi condizione medica che possa interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del trattamento in studio.
- A giudizio dello sperimentatore, è improbabile che il soggetto completi tutte le visite o le procedure di studio richieste dal protocollo, incluse le visite di follow-up, o soddisfi i requisiti dello studio per la partecipazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fase 1: aumento della dose
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Plasmablasti autologhi progettati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema di trasposoni della Bella Addormentata. Fase 1:
Fase 2: - Dose massima tollerata (MTD) stabilita nella Fase I
Altri nomi:
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Sperimentale: Fase 2 - Espansione a MTD
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Plasmablasti autologhi progettati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema di trasposoni della Bella Addormentata. Fase 1:
Fase 2: - Dose massima tollerata (MTD) stabilita nella Fase I
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 1 anno
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Dose massima tollerata (MTD) di plasmablasti autologhi progettati per esprimere grandi quantità di α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando un approccio trasposone della Bella Addormentata
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1 anno
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Velocità di crescita (cm/anno)
Lasso di tempo: 1 anno
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Velocità di crescita in centimetri/anno per un periodo di un anno attraverso la determinazione dell'altezza da seduti e in piedi al basale e dopo l'infusione
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1 anno
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Sicurezza e tollerabilità dopo l'infusione: incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
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Incidenza di eventi avversi
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di crescita del punteggio Z
Lasso di tempo: 1 anno
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Stimare il tasso di crescita del punteggio Z a 1 anno standardizzato per età e sesso
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1 anno
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Attecchimento da donatore
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi e 1 anno
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Stima della percentuale di chimerismo del donatore mieloide (CD33/66b) al basale ea 6 e 12 mesi.
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Basale, 6 mesi e 1 anno
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Livelli di anticorpi circolanti (IgG, IgM, IgA e IgE)
Lasso di tempo: 1 anno
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Determinare i livelli di anticorpi circolanti (IgG, IgM, IgA e IgE) al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 dicembre 2022
Completamento primario (Anticipato)
1 giugno 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
1 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 febbraio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
25 febbraio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2018LS094
- MT2018-18 (Altro identificatore: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .