MT2018-18: Doornroosje Transposon-ontworpen plasmablasten voor Hurler-syndroom Post Allo HSCT
5 oktober 2022 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Doornroosje Transposon-engineered plasmablasten voor expressie en afgifte van alfa-L-iduronidase bij patiënten met het syndroom van Hurler die eerder een allogene transplantatie hebben ondergaan
Dit is een fase 1/2-studie in één centrum waarin patiënten met het syndroom van Hurler die eerder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan, worden behandeld met autologe plasmablasten die zijn ontwikkeld om α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van het transposonsysteem van Doornroosje.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 8 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van Mucopolysaccharidose type IH (MPS IH, syndroom van Hurler)
- Onderging een eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie >1 jaar voorafgaand aan de studie-inschrijving
- Leeftijd ≥3 jaar en ≤8 jaar op het moment van studieregistratie
- ≥ 10 kilogram lichaamsgewicht
- Creatinine <1,5 normaal voor geslacht en leeftijd.
- Ejectiefractie ≥ 40% op echocardiogram
- Moet zich verplichten om naar de Universiteit van Minnesota te reizen voor de nodige vervolgevaluaties
- Moet ermee instemmen om minimaal 5 dagen na elke celinfusie in het Twin Cities-gebied te blijven (<45 minuten rijden van het Masonic Children's Hospital)
- Vrijwillige schriftelijke toestemming van de ouders voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande enzymvervangende therapie binnen 4 maanden voorafgaand aan inschrijving voor studie
- Geschiedenis van B-celgerelateerde kanker, EBV-lymfoproliferatieve ziekte of auto-immuunziekten
- Bewijs van actieve graft-versus-hostziekte
- Vereiste voor systemische immuunonderdrukking
- Vereiste voor continue aanvullende zuurstof
- Elke medische aandoening die waarschijnlijk de beoordeling van de veiligheid of werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling verstoort.
- Naar het oordeel van de onderzoeker is het onwaarschijnlijk dat de proefpersoon alle in het protocol vereiste onderzoeksbezoeken of -procedures zal voltooien, inclusief vervolgbezoeken, of zal voldoen aan de onderzoeksvereisten voor deelname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fase 1: dosisescalatie
|
Autologe plasmablasten die zijn ontworpen om α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van het Sleeping Beauty-transposonsysteem. Fase 1:
Fase 2: - Maximaal getolereerde dosis (MTD) vastgesteld in fase I
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Fase 2 - Uitbreiding bij MTD
|
Autologe plasmablasten die zijn ontworpen om α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van het Sleeping Beauty-transposonsysteem. Fase 1:
Fase 2: - Maximaal getolereerde dosis (MTD) vastgesteld in fase I
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Maximaal getolereerde dosis (MTD) van autologe plasmablasten die zijn ontworpen om grote hoeveelheden α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van een Doornroosje-transposonbenadering
|
1 jaar
|
|
Groeisnelheid (cm/jaar)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Groeisnelheid in centimeters/jaar over een periode van een jaar door bepaling van zit- en stahoogte bij baseline en na infusie
|
1 jaar
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid na infusie: incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Incidentie van bijwerkingen
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Z-score groeisnelheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Schat de 1-jarige Z-score groeisnelheid gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht
|
1 jaar
|
|
Donor enting
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden en 1 jaar
|
Schat het percentage myeloïde donorchimerisme (CD33/66b) bij baseline en na 6 en 12 maanden.
|
Basislijn, 6 maanden en 1 jaar
|
|
Niveaus van circulerende antilichamen (IgG, IgM, IgA en IgE)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Bepaal niveaus van circulerende antilichamen (IgG, IgM, IgA en IgE) bij baseline en op geplande tijdstippen na infusie.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 december 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juni 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 februari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 februari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2018LS094
- MT2018-18 (Andere identificatie: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .