MT2018-18: Plasmablastos de Transposon da Bela Adormecida para Síndrome de Hurler Pós Allo HSCT
5 de outubro de 2022 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Plasmablastos da Bela Adormecida Transposon-Engenheirados para Expressão e Distribuição de Alfa-L-iduronidase em Pacientes com Síndrome de Hurler que Passaram Anteriormente por Transplante Alogênico
Este é um estudo de Fase 1/2 de um único centro, no qual pacientes com síndrome de Hurler que foram previamente submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas são tratados com plasmablastos autólogos modificados para expressar α-L-iduronidase (IDUA) usando o sistema de transposon da Bela Adormecida.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 8 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de mucopolissacaridose tipo IH (MPS IH, síndrome de Hurler)
- Foi submetido a um transplante anterior de células-tronco hematopoiéticas > 1 ano antes da inscrição no estudo
- Idade ≥3 anos e ≤8 anos no momento do registro no estudo
- ≥ 10 kg de peso corporal
- Creatinina <1,5 normal para sexo e idade.
- Fração de ejeção ≥ 40% por ecocardiograma
- Deve comprometer-se a viajar para a Universidade de Minnesota para as avaliações de acompanhamento necessárias
- Deve concordar em permanecer na área de Twin Cities (<45 minutos de carro do Masonic Children's Hospital) por no mínimo 5 dias após cada infusão de células
- Consentimento parental voluntário por escrito antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
Critério de exclusão:
- Terapia de reposição enzimática anterior dentro de 4 meses antes da inscrição no estudo
- Histórico de câncer relacionado a células B, doença linfoproliferativa por EBV ou distúrbios autoimunes
- Evidência de enxerto ativo versus doença do hospedeiro
- Requisito para imunossupressão sistêmica
- Requisito para oxigênio suplementar contínuo
- Qualquer condição médica que possa interferir na avaliação da segurança ou eficácia do tratamento do estudo.
- No julgamento do investigador, é improvável que o sujeito conclua todas as visitas ou procedimentos do estudo exigidos pelo protocolo, incluindo visitas de acompanhamento, ou cumpra os requisitos do estudo para participação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fase 1: Escalonamento de Dose
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Plasmablasts autólogos projetados para expressar α-L-iduronidase (IDUA) usando o sistema de transposon da Bela Adormecida. Fase 1:
Fase 2: - Dose Máxima Tolerada (MTD) estabelecida na Fase I
Outros nomes:
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Experimental: Fase 2 - Expansão na MTD
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Plasmablasts autólogos projetados para expressar α-L-iduronidase (IDUA) usando o sistema de transposon da Bela Adormecida. Fase 1:
Fase 2: - Dose Máxima Tolerada (MTD) estabelecida na Fase I
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose Máxima Tolerada (MTD)
Prazo: 1 ano
|
Dose máxima tolerada (MTD) de plasmablastos autólogos projetados para expressar grandes quantidades de α-L-iduronidase (IDUA) usando uma abordagem de transposon da Bela Adormecida
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1 ano
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Velocidade de crescimento (cm/ano)
Prazo: 1 ano
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Velocidade de crescimento em centímetros/ano durante um período de um ano por meio de determinações da altura sentada e em pé na linha de base e após a infusão
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1 ano
|
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Segurança e tolerabilidade após infusão: incidência de eventos adversos
Prazo: 1 ano
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Incidência de Eventos Adversos
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de crescimento de pontuação Z
Prazo: 1 ano
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Estime a taxa de crescimento do Z-score de 1 ano padronizada para idade e sexo
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1 ano
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Enxerto de doador
Prazo: Linha de base, 6 meses e 1 ano
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Estimar a porcentagem de quimerismo do doador mielóide (CD33/66b) na linha de base e aos 6 e 12 meses.
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Linha de base, 6 meses e 1 ano
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Níveis de anticorpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE)
Prazo: 1 ano
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Determine os níveis de anticorpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE) na linha de base e nos pontos de tempo programados após a infusão.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
25 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2018LS094
- MT2018-18 (Outro identificador: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .