Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MT2018-18: Śpiąca Królewna Plazmablasty inżynierii transpozonowej dla zespołu Hurlera Post Allo HSCT

5 października 2022 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śpiąca Królewna Plazmablasty inżynierii transpozonowej do ekspresji i dostarczania alfa-L-iduronidazy u pacjentów z zespołem Hurlera, którzy wcześniej przeszli przeszczep allogeniczny

Jest to jednoośrodkowe badanie fazy 1/2, w którym pacjenci z zespołem Hurlera, którzy wcześniej przeszli allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, są leczeni autologicznymi plazmablastami zmodyfikowanymi do ekspresji α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu systemu transpozonów Sleeping Beauty.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka mukopolisacharydozy typu IH (MPS IH, zespół Hurlera)
  • Przeszedł poprzedni przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych > 1 rok przed włączeniem do badania
  • Wiek ≥3 lata i ≤8 lat w momencie rejestracji do badania
  • ≥ 10 kilogramów masy ciała
  • Kreatynina <1,5 normy dla płci i wieku.
  • Frakcja wyrzutowa ≥ 40% w badaniu echokardiograficznym
  • Musi zobowiązać się do podróży na University of Minnesota w celu przeprowadzenia niezbędnych ocen uzupełniających
  • Musi wyrazić zgodę na pobyt w obszarze Miast Bliźniaczych (<45 minut jazdy od Masońskiego Szpitala Dziecięcego) przez co najmniej 5 dni po każdej infuzji komórek
  • Dobrowolna pisemna zgoda rodziców przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza enzymatyczna terapia zastępcza w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Historia raka związanego z limfocytami B, choroby limfoproliferacyjnej EBV lub chorób autoimmunologicznych
  • Dowody na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi
  • Wymóg ogólnoustrojowej supresji immunologicznej
  • Wymóg ciągłego dodatkowego tlenu
  • Każdy stan chorobowy, który może zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności badanego leczenia.
  • W ocenie badacza jest mało prawdopodobne, aby uczestnik ukończył wszystkie wizyty studyjne lub procedury wymagane w protokole, w tym wizyty kontrolne, lub spełnił wymagania dotyczące udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1: Zwiększanie dawki
Lek: Autologiczne plazmablasty

Autologiczne plazmablasty zmodyfikowane do ekspresji α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu systemu transpozonów Śpiącej Królewny.

Faza 1:

  • Poziom dawki 1: 5 x 10e7 komórek/kg w dniu 0
  • Poziom dawki 2: 1 x 10e8 komórek/kg w dniu 0
  • Poziom dawki 3: 1 x 10e8 komórek/kg x 2 dawki w dniu 0 i dniu 30 +/- 3 dni.

Faza 2:

- Maksymalna dawka tolerowana (MTD) ustalona w fazie I

Inne nazwy:
  • Śpiąca Królewna
Eksperymentalny: Faza 2 - Ekspansja w MTD
Lek: Autologiczne plazmablasty

Autologiczne plazmablasty zmodyfikowane do ekspresji α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu systemu transpozonów Śpiącej Królewny.

Faza 1:

  • Poziom dawki 1: 5 x 10e7 komórek/kg w dniu 0
  • Poziom dawki 2: 1 x 10e8 komórek/kg w dniu 0
  • Poziom dawki 3: 1 x 10e8 komórek/kg x 2 dawki w dniu 0 i dniu 30 +/- 3 dni.

Faza 2:

- Maksymalna dawka tolerowana (MTD) ustalona w fazie I

Inne nazwy:
  • Śpiąca Królewna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: 1 rok
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) autologicznych plazmablastów zaprojektowanych do ekspresji dużych ilości α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu podejścia transpozonowego Śpiącej Królewny
1 rok
Szybkość wzrostu (cm/rok)
Ramy czasowe: 1 rok
Szybkość wzrostu w centymetrach/rok w okresie jednego roku na podstawie określenia wzrostu w pozycji siedzącej i stojącej na początku badania i po infuzji
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja po infuzji: częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 rok
Występowanie zdarzeń niepożądanych
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tempo wzrostu Z-score
Ramy czasowe: 1 rok
Oszacuj roczną stopę wzrostu Z-score standaryzowaną dla wieku i płci
1 rok
Wszczepienie dawcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy i 1 rok
Oszacuj procent chimeryzmu dawcy szpiku (CD33/66b) na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach.
Wartość bazowa, 6 miesięcy i 1 rok
Poziomy krążących przeciwciał (IgG, IgM, IgA i IgE)
Ramy czasowe: 1 rok
Określ poziomy krążących przeciwciał (IgG, IgM, IgA i IgE) na początku iw zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2018LS094
  • MT2018-18 (Inny identyfikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj