MT2018-18: Hurler Syndrome Post Allo HSCT를 위한 잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 공학 원형질모세포
2022년 10월 5일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
이전에 동종이계 이식을 받은 헐러 증후군 환자에서 알파-L-이두로니다제의 발현 및 전달을 위한 잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 조작 형질모세포
이것은 이전에 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 헐러 증후군 환자를 잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 시스템을 사용하여 IDUA(α-L-iduronidase)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포로 치료하는 단일 센터의 1/2상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Mucopolysaccharidosis type IH (MPS IH, Hurler 증후군)의 진단
- 연구 등록 전 1년 이상 전에 조혈 줄기 세포 이식을 받은 경우
- 연구 등록 당시 연령 ≥3세 및 ≤8세
- ≥ 체중 10kg
- 크레아티닌 <1.5 성별 및 연령 정상.
- 심초음파에서 박출율 ≥ 40%
- 필요한 후속 평가를 위해 University of Minnesota를 방문해야 합니다.
- 각 세포 주입 후 최소 5일 동안 Twin Cities 지역(Masonic Children's Hospital에서 차로 45분 미만)에 머무르는 데 동의해야 합니다.
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 부모 동의
제외 기준:
- 연구에 등록하기 전 4개월 이내에 이전의 효소 대체 요법
- B 세포 관련 암, EBV 림프증식성 질환 또는 자가면역 질환의 병력
- 활성 이식편 대 숙주병의 증거
- 전신 면역 억제에 대한 요구 사항
- 지속적인 보충 산소에 대한 요구 사항
- 연구 치료의 안전성 또는 효능 평가를 방해할 가능성이 있는 모든 의학적 상태.
- 조사관의 판단에 따르면, 피험자는 후속 방문을 포함하여 프로토콜에 필요한 모든 연구 방문 또는 절차를 완료하거나 참여를 위한 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계: 용량 증량
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잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 시스템을 사용하여 IDUA(α-L-iduronidase)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포. 1단계:
2 단계: - 1상에서 설정된 최대 허용 용량(MTD)
다른 이름들:
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실험적: 2단계 - MTD에서의 확장
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잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 시스템을 사용하여 IDUA(α-L-iduronidase)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포. 1단계:
2 단계: - 1상에서 설정된 최대 허용 용량(MTD)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD)
기간: 일년
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Sleeping Beauty 트랜스포존 접근법을 사용하여 다량의 IDUA(α-L-iduronidase)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포의 최대 허용 용량(MTD)
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일년
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성장 속도(cm/년)
기간: 일년
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기준선 및 주입 후 앉은 키와 서 있는 키를 측정하여 1년 동안 성장 속도(센티미터/년)
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일년
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주입 후 안전성 및 내약성: 부작용 발생
기간: 일년
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부작용의 발생률
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Z 점수 증가율
기간: 일년
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연령 및 성별에 대해 표준화된 1년 Z-점수 증가율 추정
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일년
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기증자 생착
기간: 기준선, 6개월 및 1년
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기준선과 6개월 및 12개월에 골수 기증자 키메라증(CD33/66b) 백분율을 추정합니다.
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기준선, 6개월 및 1년
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순환 항체 수준(IgG, IgM, IgA 및 IgE)
기간: 일년
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기준선과 주입 후 예정된 시점에서 순환 항체(IgG, IgM, IgA 및 IgE)의 수준을 결정합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2022년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 5일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2018LS094
- MT2018-18 (기타 식별자: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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