MT2018-18: Sleeping Beauty Transposon-muokatut plasmablastit Hurlerin oireyhtymään Post Allo HSCT
keskiviikko 5. lokakuuta 2022 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Sleeping Beauty Transposon-muokatut plasmablastit alfa-L-iduronidaasin ilmentämiseen ja toimittamiseen potilailla, joilla on Hurler-oireyhtymä ja joille on aiemmin tehty allogeeninen transplantaatio
Tämä on yksikeskus, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa Hurler-oireyhtymää sairastavia potilaita, joille on aiemmin tehty allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto, hoidetaan autologisilla plasmablasteilla, jotka on suunniteltu ekspressoimaan α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty -transposonijärjestelmää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mukopolysakkaridoosityypin IH (MPS IH, Hurlerin oireyhtymä) diagnoosi
- Hänelle tehtiin aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto > 1 vuosi ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Ikä ≥3 vuotta ja ≤8 vuotta tutkimukseen ilmoittautumishetkellä
- ≥ 10 kiloa ruumiinpainoa
- Kreatiniini <1,5 normaalia sukupuoleen ja ikään nähden.
- Ejektiofraktio ≥ 40 % kaikukardiogrammin perusteella
- On sitouduttava matkustamaan Minnesotan yliopistoon tarvittavia seuranta-arviointeja varten
- Sinun on suostuttava oleskeluun Twin Cities -alueella (<45 minuutin ajomatkan päässä vapaamuurarien lastensairaalasta) vähintään 5 päivää jokaisen soluinfuusion jälkeen
- Vapaaehtoinen vanhempien kirjallinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi entsyymikorvaushoito 4 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- B-soluihin liittyvä syöpä, EBV-lymfoproliferatiivinen sairaus tai autoimmuunihäiriöt
- Todisteet aktiivisesta siirteen vs. isäntätaudista
- Vaatimus systeemiselle immuunisuppressiolle
- Jatkuvan lisähapen vaatimus
- Mikä tahansa sairaus, joka todennäköisesti häiritsee tutkimushoidon turvallisuuden tai tehokkuuden arviointia.
- Tutkijan arvion mukaan tutkittava ei todennäköisesti suorita kaikkia protokollan edellyttämiä opintokäyntejä tai toimenpiteitä, mukaan lukien seurantakäynnit, tai täytä osallistumisen tutkimusvaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Annoksen eskalointi
|
Autologiset plasmablastit, jotka on suunniteltu ilmentämään α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty -transposonijärjestelmää. Vaihe 1:
Vaihe 2: - Vaiheessa I määritetty enimmäisannos (MTD).
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2 – MTD:n laajennus
|
Autologiset plasmablastit, jotka on suunniteltu ilmentämään α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty -transposonijärjestelmää. Vaihe 1:
Vaihe 2: - Vaiheessa I määritetty enimmäisannos (MTD).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Suurin siedetty annos (MTD) autologisia plasmablasteja, jotka on suunniteltu ekspressoimaan suuria määriä α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty -transposonilähestymistapaa
|
1 vuosi
|
|
Kasvunopeus (cm/vuosi)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kasvunopeus senttimetreinä/vuosi yhden vuoden aikana istuma- ja seisomakorkeuden määrittämisellä lähtötilanteessa ja infuusion jälkeen
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys infuusion jälkeen: haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Z-pisteen kasvunopeus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Arvioi yhden vuoden Z-pisteen kasvuvauhti standardoituna iän ja sukupuolen mukaan
|
1 vuosi
|
|
Luovuttajien siirtäminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Arvioi myeloidisen luovuttajan kimerismin (CD33/66b) prosenttiosuus lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden kohdalla.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Verenkierrossa olevien vasta-aineiden (IgG, IgM, IgA ja IgE) tasot
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Määritä verenkierrossa olevien vasta-aineiden (IgG, IgM, IgA ja IgE) tasot lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2018LS094
- MT2018-18 (Muu tunniste: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .