有機酸血症におけるカルグルミン酸の長期有効性。
プロピオン酸血症 (PA) またはメチルマロン酸血症 (MMA) の患者におけるカルグルミン酸 (Carbaglu®) の使用の長期的な有効性と安全性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
研究手順:
A. 学習期間: 24 か月;治療期間：12ヶ月。
B. 患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾールおよびビタミン B12）に加えて、カルグルミン酸（Carbaglu®）50 mg/kg/日を受け取ります。
C. 患者は、0 日目、3 か月目、6 か月目、12 か月目に定期的にフォローアップ検査を受ける必要があります。
D. 患者は、治療期間中に発生した有害事象を報告する必要があります。
E. 高アンモニア血症、アンモニア濃度、アシルカルニチン、尿中有機酸分析、血漿アミノ酸分析による患者の緊急来院回数は、治療期間中に記録されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Taipei、台湾、10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
PA または MMA は、次の基準を使用して確認されました。
- アシルカルニチンプロファイル、尿有機酸、白血球または培養線維芽細胞におけるプロピオニルCo-Aカルボキシラーゼの測定、またはPCCA（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、アルファポリペプチド）またはPCCB（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、ベータポリペプチド）のDNA分子検査によって確認されたPA遺伝子
- MMAは、アシルカルニチンプロファイル、尿中有機酸の測定、培養線維芽細胞におけるメチルマロニルCo-Aムターゼの測定、または変異遺伝子のDNA分子検査によって確認されました。
- 18歳以下の男女のお子様。
- 以前に高アンモニア血症（NH3≧100uM）を経験したことがあります。
- -過去30日間に他の臨床試験に参加していない
除外基準:
- -他の有機酸血症または高アンモニア血症の他の原因の患者
- -PAまたはMMAの他の治験療法を受けている患者
- PAまたはMMAおよびその他の遺伝性疾患または先天異常のある患者
- カーバグル®に対する過敏症または薬物アレルギーの既往歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：カルグルミン酸を摂取する
実験事例_カルグルミン酸
|
A.研究期間：36か月。治療期間：12か月。 B.患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビタミンB12）に加えて、カルルム酸（Carbaglu®）50 mg/kg/日を投与されます。 C.患者は、0日目、3か月目、6か月目、および12か月目のフォローアップ試験のために定期的に戻ってくる必要があります。 D.患者は、治療期間中に発生する有害事象を報告する必要があります。 E.患者の高アンモン血症、アンモニアレベル、アシルカルニチン、尿中有機酸分析、血漿アミノ酸分析、メチルマロン酸による緊急訪問数は、治療期間中に記録されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12ヶ月間の高アンモニア血症による緊急来院回数
時間枠：12ヶ月
|
有害事象
|
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療開始から高アンモニア血症による初診までの時間
時間枠：12ヶ月
|
有害事象
|
12ヶ月
|
|
血漿アンモニア濃度の評価
時間枠：ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
研究治療期間中の血漿アンモニアレベル。
|
ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
|
入院日数
時間枠：12ヶ月
|
研究治療期間中の入院日数。
|
12ヶ月
|
|
アシルカルニチンレベルの評価
時間枠：ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
全患者のアシルカルニチン値
|
ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
|
尿有機酸値の評価
時間枠：ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
両疾患の尿有機酸値を測定。
|
ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
|
血漿アミノ酸レベルの評価
時間枠：ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
両方の疾患に対する血漿アミノ酸レベルの測定。
|
ベースライン、カーバグル投与後 3、6、9、12 か月。
|
|
メチルマロン酸レベルの評価
時間枠：ベースライン、3,6、9および12、カルバグルを受け取ってから数ヶ月後。
|
両方の疾患のメチルマロン酸レベルの測定。
|
ベースライン、3,6、9および12、カルバグルを受け取ってから数ヶ月後。
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D、National Taiwan University Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201810033MIPB
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。