Kargluumihapon pitkäaikainen teho orgaanisessa asidemiassa.
Arvioi kargluumihapon (Carbaglu®) käytön pitkän aikavälin tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on propionihapposidemia (PA) tai metyylimalonihappohappo (MMA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opiskelumenettelyt:
A. Opintojakso: 24 kuukautta; hoitojakso: 12 kuukautta.
B. Potilaat saavat kargluumihappoa (Carbaglu®) 50 mg/kg/vrk tavanomaisen hoidon (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja B12-vitamiini) lisäksi.
C. Potilaiden on palattava säännöllisesti seurantatutkimukseen päivänä 0, kuukaudella 3, kuukaudella 6 ja kuukaudella 12.
D. Potilaiden tulee raportoida kaikista hoitojakson aikana ilmenneistä haittatapahtumista.
E. Potilaiden hätäkäyntien määrä hyperammonemiasta, ammoniakkitasosta, asyylikarnitiinista, virtsan orgaanisten happojen analyysistä, plasman aminohappoanalyysistä kirjataan hoitojakson aikana.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
PA tai MMA vahvistettu seuraavilla kriteereillä:
- PA vahvistettu asyylikarnitiiniprofiilin, virtsan orgaanisen hapon mittauksella, propionyyli-Co-A-karboksylaasin mittauksella leukosyyteissä tai viljellyissä fibroblasteissa tai PCCA- (propionyyli-CoA-karboksylaasi, alfa-polypeptidi) tai PCCB- (propionyyli-CoA-karboksylaasi, beeta-polypeptidi) DNA-molekyylitesteillä geeni
- MMA varmistettu asyylikarnitiiniprofiilin, virtsan orgaanisen hapon mittauksella, metymalonyyli-Co-A-mutaasin mittauksella viljelmän fibroblasteissa tai DNA-molekyylitestauksella mutgeenilla.
- Mies tai nainen Alle 18-vuotiaat lapset.
- Oli kokenut hyperammonemiaa (NH3 ≧100 uM) aiemmin.
- Ei osallistunut mihinkään muuhun kliiniseen tutkimukseen edellisten 30 päivän aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on muu orgaaninen asidemia tai mikä tahansa muu hyperammonemian syy
- Potilas, joka saa muuta PA- tai MMA-tutkimushoitoa
- Potilas, jolla on PA tai MMA ja muut perinnölliset geneettiset sairaudet tai synnynnäiset poikkeavuudet
- Aiempi yliherkkyys tai lääkeallergia Carbaglu®:lle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ota vastaan Carglumic Acid
Kokeellinen tapaus - Carglumic Acid
|
A. Opintojakso: 36 kuukautta; Hoitokausi: 12 kuukautta. B. Potilaat saavat Carglum-happoa (Carbaglu®) 50 mg/kg/päivä tavanomaisen hoidon lisäksi (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja B12-vitamiini). C. Potilaiden on palattava säännöllisesti seurantatutkimukseen päivänä 0, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 12. D. Potilaiden tulisi ilmoittaa haittavaikutukset, jotka tapahtuvat hoitojakson aikana. E. Potilaiden lukumäärä hyperammonemian, ammoniakkitason, asyylikarnitiinin, virtsa -orgaanisen happoanalyysin, plasman aminohappoanalyysin ja metyylimalonihapon aiheuttamista hyperammonemiasta, ammoniakkitasosta ja metyylimalonihapoista. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyperammonemiasta johtuvien hätäkäyntien määrä 12 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vastoinkäymiset
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäiseen ensiapuun käyntiin hyperammonemian vuoksi hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vastoinkäymiset
|
12 kuukautta
|
|
Plasman ammoniakkitason arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
Plasman ammoniakkitaso tutkimushoitojakson aikana.
|
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
|
Sairaalapäivien lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Sairaalapäivien lukumäärä tutkimushoitojakson aikana.
|
12 kuukautta
|
|
Asyylikarnitiinitason arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
Asyylikarnitiinitaso kaikille potilaille
|
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
|
Virtsan orgaanisen hapon tason arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
Virtsan orgaanisen hapon tason mittaus molemmille sairauksille.
|
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
|
Plasman aminohappotason arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
Plasman aminohappotason mittaaminen molemmissa sairauksissa.
|
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta Carbaglun saamisen jälkeen.
|
|
Metyylimalonihappotason arviointi
Aikaikkuna: Perustaso, 3,6,9 ja 12, kuukausia Carbaglun vastaanottamisen jälkeen.
|
Metyylimalonihappotason mittaaminen molemmille sairauksille.
|
Perustaso, 3,6,9 ja 12, kuukausia Carbaglun vastaanottamisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201810033MIPB
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .