Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet virkning af carglumic syre i organisk acidæmi.

16. marts 2025 opdateret af: National Taiwan University Hospital

Evaluer den langsigtede effektivitet og sikkerhed ved brugen af ​​Carglumic Acid (Carbaglu®) hos patienter med propionsyreacidæmi (PA) eller methylmalonsyreacidæmi (MMA).

Evaluer den langsigtede effektivitet og sikkerhed ved brugen af ​​Carglumic Acid (Carbaglu®) hos patienter med propionsyreacidæmi (PA) eller methylmalonsyreacidæmi (MMA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studieprocedurer:

A. Studieperiode: 24 måneder; behandlingstid: 12 måneder.

B. Patienter vil modtage Carglumic Acid (Carbaglu®) 50 mg/kg/dag ud over standardbehandling (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og vitamin B12).

C. Patienter skal regelmæssigt komme tilbage til opfølgende undersøgelse på dag 0, måned 3, måned 6 og måned 12.

D. Patienter skal rapportere alle uønskede hændelser, der opstår i behandlingsperioden.

E. Patienternes antal akutbesøg på grund af hyperammonæmi, ammoniakniveau, acylcarnitin, urin organisk syreanalyse, plasma aminosyreanalyse vil blive registreret i behandlingsperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. PA eller MMA bekræftet ved hjælp af følgende kriterier:

    • PA bekræftet ved måling af acylcarnitinprofil, urin organisk syre, måling af propionyl Co-A carboxylase i leukocytter eller dyrkede fibroblaster eller ved DNA molekylær test af PCCA (Propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) eller PCCB (propionyl CoA carboxylase, beta polypeptid) gen
    • MMA bekræftet ved måling af acylcarnitinprofil, urin organisk syre, måling af methymalonyl Co-A mutase i kulturfibroblaster eller DNA molekylær testning af mutgen.
  2. Mand eller kvinde Børn på 18 år eller derunder.
  3. Havde tidligere oplevet hyperammonæmi (NH3 ≧100 uM).
  4. Har ikke deltaget i andre kliniske forsøg i de foregående 30 dage

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med anden organisk acidæmi eller enhver anden årsag til hyperammonæmi
  2. Patient, der modtager anden undersøgelsesterapi for PA eller MMA
  3. Patient med PA eller MMA og andre arvelige genetiske tilstande eller medfødte anomalier
  4. Tidligere overfølsomhed eller lægemiddelallergi over for Carbaglu®

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Modtag Carglumic Acid
Eksperimentel Case_ Carglumic Acid
Medicin: Cargluminsyre (Carbaglu®)

A. Undersøgelsesperiode: 36 måneder; Behandlingsperiode: 12 måneder.

B. Patienter vil modtage cargluminsyre (Carbaglu®) 50 mg/kg/dag ud over standardterapi (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og vitamin B12).

C. Patienter skal regelmæssigt komme tilbage til opfølgningsundersøgelse på dag 0, måned 3, måned 6 og måned 12.

D. Patienter skal rapportere enhver bivirkning, der forekommer i behandlingsperioden.

E. Patientenes antal nødbesøg på grund af hyperammonæmi, ammoniakniveau, acylcarnitin, urin organisk syreanalyse, plasma -aminosyreanalyse og methylmalonsyre registreres i behandlingsperioden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutbesøg på grund af hyperammonæmi inden for 12 måneders periode
Tidsramme: 12 måneder
Uønskede hændelser
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første besøg på skadestuen på grund af hyperammonæmi fra start af behandlingen
Tidsramme: 12 måneder
Uønskede hændelser
12 måneder
Vurdering af ammoniakniveau i plasma
Tidsramme: Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Plasmaammoniakniveau over undersøgelsesbehandlingsperioden.
Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Antal dages indlæggelse
Tidsramme: 12 måneder
Antal dages indlæggelse i studiebehandlingsperioden.
12 måneder
Vurdering af acylcarnitin niveau
Tidsramme: Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Acylcarnitin niveau for alle patienter
Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Vurdering af urinens organiske syreniveau
Tidsramme: Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Måling af urinens organiske syreniveau for begge sygdomme.
Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Vurdering af plasmaaminosyreniveau
Tidsramme: Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Måling af plasmaaminosyrers niveau for begge sygdomme.
Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af Carbaglu.
Vurdering af methylmalonsyreniveau
Tidsramme: Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af carbaglu.
Måling af methylmalonsyreniveau for begge sygdomme.
Baseline, 3,6,9 og 12, måneder efter modtagelse af carbaglu.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

26. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201810033MIPB

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cargluminsyre (Carbaglu®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner