유기산혈증에서 Carglumic Acid의 장기 효능.
프로피온산혈증(PA) 또는 메틸말론산혈증(MMA) 환자에서 카르글루민산(Carbaglu®) 사용의 장기적 효과 및 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 절차:
가. 연구기간 : 24개월 나. 치료 기간: 12개월.
B. 환자는 표준 요법(단백질 제한 식이요법, L-카르니틴, 메트로니다졸 및 비타민 B12)에 더하여 Carglumic Acid(Carbaglu®) 50mg/kg/일을 투여받습니다.
C. 환자는 0일, 3개월, 6개월 및 12개월에 추적 검사를 위해 정기적으로 내원해야 합니다.
D. 환자는 치료 기간 동안 발생한 모든 이상 반응을 보고해야 합니다.
E. 고암모니아혈증, 암모니아 수치, 아실카르니틴, 요중 유기산 분석, 혈장 아미노산 분석으로 인한 환자의 응급 방문 횟수가 치료 기간 동안 기록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Taipei, 대만, 10041
- National Taiwan University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
다음 기준을 사용하여 확인된 PA 또는 MMA:
- PA는 아실카르니틴 프로필, 소변 유기산, 백혈구 또는 배양된 섬유아세포의 프로피오닐 Co-A 카르복실라아제 측정 또는 PCCA(프로피오닐 CoA 카르복실라아제, 알파 폴리펩티드) 또는 PCCB(프로피오닐 CoA 카르복실라아제, 베타 폴리펩티드)의 DNA 분자 테스트로 확인되었습니다. 유전자
- MMA는 아실카르니틴 프로필, 소변 유기산 측정, 배양 섬유아세포에서 메틸말로닐 Co-A 뮤타아제 측정 또는 돌연변이유전자의 DNA 분자 테스트로 확인되었습니다.
- 18세 이하의 남녀 어린이.
- 이전에 고암모니아혈증(NH3 ≥100 uM)을 경험했습니다.
- 지난 30일 동안 다른 임상시험에 참여하지 않음
제외 기준:
- 기타 유기산혈증 또는 기타 고암모니아혈증의 원인이 있는 환자
- PA 또는 MMA에 대한 다른 연구 요법을 받는 환자
- PA 또는 MMA 및 기타 유전적 유전적 조건 또는 선천적 이상이 있는 환자
- Carbaglu®에 대한 과민증 또는 약물 알레르기의 과거력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Carglumic Acid 받기
실험사례_ 카르글루민산
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A. 학습 기간 : 36 개월; 치료 기간 : 12 개월. B. 환자는 표준 요법 (단백질 제한식이 요법, L- 카르니틴, 메트로니 다졸 및 비타민 B12) 외에도 Carglumic acid (Carbaglu®) 50 mg/kg/day를 받게됩니다. C. 환자는 정기적으로 0 일, 3 개월, 6 개월 및 12 월 12 일에 후속 검사를 위해 돌아와야합니다. D. 환자는 치료 기간 동안 발생하는 부작용을보고해야합니다. E. 고 암모 혈증, 암모니아 수준, 아실 카르니틴, 소변 유기산 분석, 혈장 아미노산 분석 및 메틸 말 론산으로 인한 환자의 응급 방문 수는 치료 기간 동안 기록 될 것입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월 이내에 고암모니아혈증으로 인한 응급 방문 횟수
기간: 12 개월
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부작용
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 시작 후 고암모니아혈증으로 응급실에 처음 방문하는 시간
기간: 12 개월
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부작용
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12 개월
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혈장 암모니아 수준 평가
기간: 기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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연구 치료 기간 동안의 혈장 암모니아 수준.
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기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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입원 일수
기간: 12 개월
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연구 치료 기간 동안의 입원 일수.
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12 개월
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Acylcarnitine 수준의 평가
기간: 기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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모든 환자의 아실카르니틴 수치
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기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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소변 유기산 수치 평가
기간: 기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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두 질병에 대한 소변 유기산 수치를 측정합니다.
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기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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혈장 아미노산 수준 평가
기간: 기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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두 질병에 대한 혈장 아미노산 수준을 측정합니다.
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기준선, Carbaglu를 받은 후 3,6,9 및 12개월.
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메틸 말 론산 수준의 평가
기간: Carbaglu를받은 후 기준선, 3,6,9 및 12 개월.
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두 질병 모두에 대한 메틸 말 론산 수준을 측정합니다.
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Carbaglu를받은 후 기준선, 3,6,9 및 12 개월.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201810033MIPB
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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