Werkzaamheid op lange termijn van carglumaatzuur bij organische acidemie.
Evalueer de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van het gebruik van carglumaatzuur (Carbaglu®) bij patiënten met propionzuuracidemie (PA) of methylmalonzuuracidemie (MMA).
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studieprocedures:
A. Studieperiode: 24 maanden; behandelingsduur: 12 maanden.
B. Patiënten krijgen carglumaatzuur (Carbaglu®) 50 mg/kg/dag naast de standaardtherapie (eiwitbeperkt dieet, L-carnitine, metronidazol en vitamine B12).
C. Patiënten moeten regelmatig terugkomen voor vervolgonderzoek op dag 0, maand 3, maand 6 en maand 12.
D. Patiënten moeten elke bijwerking die tijdens de behandelingsperiode optreedt, melden.
E. Het aantal spoedbezoeken van patiënten als gevolg van hyperammoniëmie, ammoniakgehalte, acylcarnitine, analyse van organisch zuur in de urine, analyse van plasma-aminozuren zal tijdens de behandelingsperiode worden geregistreerd.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
PA of MMA bevestigd met behulp van de volgende criteria:
- PA bevestigd door meting van acylcarnitineprofiel, urine organisch zuur, meting van propionyl-Co-A-carboxylase in leukocyten of gekweekte fibroblasten of door DNA-moleculaire testen van PCCA (propionyl-CoA-carboxylase, alfa-polypeptide) of PCCB (propionyl-CoA-carboxylase, bèta-polypeptide) gen
- MMA bevestigd door de meting van het acylcarnitineprofiel, organisch urinezuur, meting van methymalonyl-Co-A-mutase in kweekfibroblasten of moleculaire DNA-testen van mutgeen.
- Man of vrouw Kinderen van 18 jaar of jonger.
- Had eerder hyperammoniëmie (NH3 ≧100 uM) ervaren.
- Niet deelnemen aan enig ander klinisch onderzoek in de afgelopen 30 dagen
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met andere organische acidemie of een andere oorzaak van hyperammoniëmie
- Patiënt die andere onderzoekstherapie krijgt voor PA of MMA
- Patiënt met PA of MMA en andere erfelijke genetische aandoeningen of aangeboren afwijkingen
- Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of medicijnallergie voor Carbaglu®
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Carglumaatzuur ontvangen
Experimenteel geval Carglumaatzuur
|
A. Studieperiode: 36 maanden; Behandelingsperiode: 12 maanden. B. Patiënten ontvangen Cargluminezuur (Carbaglu®) 50 mg/kg/dag naast standaardtherapie (eiwitbeperkte dieet, L-carnitine, metronidazol en vitamine B12). C. Patiënten moeten regelmatig terugkomen voor follow -up onderzoek op dag 0, maand 3, maand 6 en maand 12. D. Patiënten moeten elke bijwerkingen melden die optreden tijdens de behandelingsperiode. E. Het aantal noodbezoeken van patiënten als gevolg van hyperammonemie, ammoniakniveau, acylcarnitine, analyse van urineorganisatie, plasmaaminozuuranalyse en methylmalonzuur zal worden geregistreerd tijdens de behandelingsperiode. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal spoedbezoeken vanwege hyperammoniëmie binnen een periode van 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Bijwerkingen
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste bezoek aan de SEH vanwege hyperammoniëmie vanaf het begin van de behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Bijwerkingen
|
12 maanden
|
|
Beoordeling van het plasma-ammoniakgehalte
Tijdsspanne: Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
Plasma-ammoniakgehalte tijdens de studiebehandelingsperiode.
|
Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
|
Aantal dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal dagen ziekenhuisopname tijdens de studiebehandelingsperiode.
|
12 maanden
|
|
Beoordeling van het acylcarnitinegehalte
Tijdsspanne: Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
Acylcarnitine-niveau voor alle patiënten
|
Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
|
Beoordeling van het niveau van organisch zuur in de urine
Tijdsspanne: Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
Het meten van het organische zuurgehalte in de urine voor beide ziekten.
|
Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
|
Beoordeling van het niveau van plasma-aminozuren
Tijdsspanne: Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
Het niveau van plasma-aminozuren meten voor beide ziekten.
|
Basislijn, 3,6,9 en 12 maanden na ontvangst van Carbaglu.
|
|
Beoordeling van methylmalonzuurniveau
Tijdsspanne: Baseline, 3,6,9 en 12, maanden na het ontvangen van carbaglu.
|
Het meten van methylmalonzuurniveau voor beide ziekten.
|
Baseline, 3,6,9 en 12, maanden na het ontvangen van carbaglu.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 201810033MIPB
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .