Dlouhodobá účinnost kyseliny karglumové u organické acidémie.
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost a bezpečnost použití kyseliny karglumové (Carbaglu®) u pacientů s propionovou acidemií (PA) nebo methylmalonovou acidemií (MMA).
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studijní postupy:
A. Doba studia: 24 měsíců; doba léčby: 12 měsíců.
B. Pacienti budou dostávat kyselinu karglumovou (Carbaglu®) 50 mg/kg/den navíc ke standardní terapii (dieta s omezeným obsahem bílkovin, L-karnitin, metronidazol a vitamín B12).
C. Pacienti se musí pravidelně vracet na kontrolní vyšetření v den 0, měsíc 3, měsíc 6 a měsíc 12.
D. Pacienti by měli hlásit jakékoli nežádoucí účinky, které se vyskytnou během období léčby.
E. Během období léčby bude zaznamenáván počet pohotovostních návštěv pacientů kvůli hyperamonémii, hladině amoniaku, acylkarnitinu, analýze organických kyselin v moči a analýze aminokyselin v plazmě.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
PA nebo MMA potvrzené pomocí následujících kritérií:
- PA potvrzená měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením propionyl Co-A karboxylázy v leukocytech nebo kultivovaných fibroblastech nebo DNA molekulárním testováním PCCA (propionyl CoA karboxyláza, alfa polypeptid) nebo PCCB (propionyl CoA karboxyláza, beta polypeptid) gen
- MMA potvrzeno měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením methymalonyl Co-A mutázy v kultuře fibroblastů nebo DNA molekulárním testováním mutgenu.
- Muž nebo žena Děti do 18 let.
- Dříve měl hyperamonémii (NH3 ≧ 100 uM).
- Neúčastnit se žádné jiné klinické studie v předchozích 30 dnech
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s jinou organickou acidémií nebo jinou příčinou hyperamonémie
- Pacient, který dostává jinou hodnocenou terapii PA nebo MMA
- Pacient s PA nebo MMA a jinými dědičnými genetickými stavy nebo vrozenými anomáliemi
- Minulá anamnéza přecitlivělosti nebo lékové alergie na Carbaglu®
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Přijměte kyselinu karglumovou
Experimentální případ_ Kyselina karglumová
|
A. Doba studia: 24 měsíců; doba léčby: 12 měsíců. B. Pacienti budou dostávat kyselinu karglumovou (Carbaglu®) 50 mg/kg/den navíc ke standardní léčbě (dieta s omezeným obsahem bílkovin, L-karnitin, metronidazol a vitamín B12) C. Pacienti se musí pravidelně vracet na kontrolní vyšetření v den 0, měsíc 3, měsíc 6 a měsíc 12. (Zkontrolujte analýzu plazmatických aminokyselin, amoniak, profil acylkarnitinu, analýzu organických kyselin v moči.) D. Pacienti by měli hlásit jakékoli nežádoucí účinky, které se vyskytnou během období léčby. E. Během období léčby bude zaznamenáván počet pohotovostních návštěv pacientů kvůli hyperamonémii, hladině amoniaku, acylkarnitinu, analýze organických kyselin v moči a analýze aminokyselin v plazmě. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pohotovostních návštěv z důvodu hyperamonémie během období 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
Nežádoucí příhody
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do první návštěvy pohotovosti z důvodu hyperamonémie od zahájení léčby
Časové okno: 12 měsíců
|
Nežádoucí příhody
|
12 měsíců
|
|
Stanovení hladiny plazmového amoniaku
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
Hladina amoniaku v plazmě během studijního léčebného období.
|
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
|
Počet dní hospitalizace
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet dní hospitalizace během studijního léčebného období.
|
12 měsíců
|
|
Stanovení hladiny acylkarnitinu
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
Hladina acylkarnitinu pro všechny pacienty
|
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
|
Stanovení hladiny organických kyselin v moči
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
Měření hladiny organických kyselin v moči pro obě onemocnění.
|
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
|
Stanovení hladiny plazmatických aminokyselin
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
Měření hladiny plazmatických aminokyselin pro obě onemocnění.
|
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 201810033MIPB
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Kyselina karglumová (Carbaglu®)
-
Dr. August Wolff GmbH & Co. KG ArzneimittelBremer Pharmacovigilance Service GmbH; PHARMALOG Institute for Clinical ResearchDokončenoBezpečnost, snášenlivost a účinnost vaginálního čípku W03191 při následné léčbě bakteriální vaginózyVaginóza, bakteriálníNěmecko
-
McGuff Pharmaceuticals, Inc.Dokončeno
-
Actavis Inc.Dokončeno