Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá účinnost kyseliny karglumové u organické acidémie.

16. března 2025 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost a bezpečnost použití kyseliny karglumové (Carbaglu®) u pacientů s propionovou acidemií (PA) nebo methylmalonovou acidemií (MMA).

Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost a bezpečnost používání kyseliny karglumové (Carbaglu®) u pacientů s propionovou acidemií (PA) nebo methylmalonovou acidemií (MMA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studijní postupy:

A. Doba studia: 24 měsíců; doba léčby: 12 měsíců.

B. Pacienti budou dostávat kyselinu karglumovou (Carbaglu®) 50 mg/kg/den navíc ke standardní terapii (dieta s omezeným obsahem bílkovin, L-karnitin, metronidazol a vitamín B12).

C. Pacienti se musí pravidelně vracet na kontrolní vyšetření v den 0, měsíc 3, měsíc 6 a měsíc 12.

D. Pacienti by měli hlásit jakékoli nežádoucí účinky, které se vyskytnou během období léčby.

E. Během období léčby bude zaznamenáván počet pohotovostních návštěv pacientů kvůli hyperamonémii, hladině amoniaku, acylkarnitinu, analýze organických kyselin v moči a analýze aminokyselin v plazmě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. PA nebo MMA potvrzené pomocí následujících kritérií:

    • PA potvrzená měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením propionyl Co-A karboxylázy v leukocytech nebo kultivovaných fibroblastech nebo DNA molekulárním testováním PCCA (propionyl CoA karboxyláza, alfa polypeptid) nebo PCCB (propionyl CoA karboxyláza, beta polypeptid) gen
    • MMA potvrzeno měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením methymalonyl Co-A mutázy v kultuře fibroblastů nebo DNA molekulárním testováním mutgenu.
  2. Muž nebo žena Děti do 18 let.
  3. Dříve měl hyperamonémii (NH3 ≧ 100 uM).
  4. Neúčastnit se žádné jiné klinické studie v předchozích 30 dnech

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s jinou organickou acidémií nebo jinou příčinou hyperamonémie
  2. Pacient, který dostává jinou hodnocenou terapii PA nebo MMA
  3. Pacient s PA nebo MMA a jinými dědičnými genetickými stavy nebo vrozenými anomáliemi
  4. Minulá anamnéza přecitlivělosti nebo lékové alergie na Carbaglu®

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Přijměte kyselinu karglumovou
Experimentální případ_ Kyselina karglumová
Lék: Kyselina kargluminová (Carbaglu®)

A. Období studia: 36 měsíců; Doba léčby: 12 měsíců.

B. Pacienti budou kromě standardní terapie dostávat kyselinu Carglumickou (Carbaglu®) 50 mg/kg/den (proteinová dieta, L-karnitin, metronidazol a vitamin B12).

C. Pacienti se musí pravidelně vrátit k následné zkoušce v den 0, 3, měsíc, 6 a 12. měsíce.

D. Pacienti by měli hlásit jakoukoli nežádou nepříznivou událost, která se vyskytuje během období léčby.

E. Počet nouzových návštěv pacientů v důsledku hyperammonemie, hladiny amoniaku, acylkarnitinu, analýzy organických kyselin moči, analýzou aminokyselin v plazmě a kyseliny methylmalonové bude zaznamenáno během léčebného období.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pohotovostních návštěv z důvodu hyperamonémie během období 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
Nežádoucí příhody
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do první návštěvy pohotovosti z důvodu hyperamonémie od zahájení léčby
Časové okno: 12 měsíců
Nežádoucí příhody
12 měsíců
Stanovení hladiny plazmového amoniaku
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Hladina amoniaku v plazmě během studijního léčebného období.
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Počet dní hospitalizace
Časové okno: 12 měsíců
Počet dní hospitalizace během studijního léčebného období.
12 měsíců
Stanovení hladiny acylkarnitinu
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Hladina acylkarnitinu pro všechny pacienty
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Stanovení hladiny organických kyselin v moči
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Měření hladiny organických kyselin v moči pro obě onemocnění.
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Stanovení hladiny plazmatických aminokyselin
Časové okno: Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Měření hladiny plazmatických aminokyselin pro obě onemocnění.
Výchozí stav 3, 6, 9 a 12 měsíců po podání přípravku Carbaglu.
Hodnocení hladiny kyseliny methylmalonové
Časové okno: Základní linie, 3,6,9 a 12, měsíce po obdržení Carbaglu.
Měření hladiny kyseliny methylmalonové pro obě choroby.
Základní linie, 3,6,9 a 12, měsíce po obdržení Carbaglu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201810033MIPB

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina kargluminová (Carbaglu®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit