Carglumic Acid 在有机酸血症中的长期疗效。
2020年2月25日 更新者：National Taiwan University Hospital
评估在丙酸血症 (PA) 或甲基丙二酸血症 (MMA) 患者中使用 Carglumic Acid (Carbaglu®) 的长期有效性和安全性。
评估在丙酸血症 (PA) 或甲基丙二酸血症 (MMA) 患者中使用 Carglumic Acid (Carbaglu®) 的长期有效性和安全性。
研究概览
详细说明
学习程序：
A、学习期限：24个月；疗程：12个月。
B. 除标准疗法（蛋白质限制饮食、左旋肉碱、甲硝唑和维生素 B12）外，患者还将接受 50 mg/kg/天的 Carglumic Acid (Carbaglu®)。
C. 患者需要在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 12 个月定期回来进行随访检查。
D. 患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。
E.治疗期间记录患者因高氨血症急诊次数、血氨水平、酰基肉碱、尿有机酸分析、血浆氨基酸分析。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
5
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾、10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
使用以下标准确认 PA 或 MMA：
- PA 通过测定酰基肉碱、尿液有机酸、测定白细胞或培养的成纤维细胞中的丙酰辅酶 A 羧化酶或通过 PCCA（丙酰辅酶 A 羧化酶，α 多肽）或 PCCB（丙酰辅酶 A 羧化酶，β 多肽）的 DNA 分子检测来确认基因
- MMA 通过测定酰基肉碱概况、尿液有机酸、测定培养成纤维细胞中甲基丙二酰辅酶 A 变位酶或突变基因的 DNA 分子检测来确认。
- 18 岁或以下的男性或女性儿童。
- 曾有过高氨血症(NH3≧100 uM)。
- 过去 30 天内未参加任何其他临床试验
排除标准：
- 患有其他有机酸血症或任何其他高氨血症原因的患者
- 接受其他 PA 或 MMA 研究性治疗的患者
- 患有 PA 或 MMA 以及其他遗传病或先天性异常的患者
- 过去对 Carbaglu® 过敏或药物过敏史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：接收氨基甲酸
实验案例_氨基甲酸
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A、学习期限：24个月；疗程：12个月。 B. 除标准疗法（限制蛋白质饮食、左旋肉碱、甲硝唑和维生素 B12）外，患者还将接受 Carglumic Acid (Carbaglu®) 50 mg/kg/天 C. 患者需要在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 12 个月定期回来进行随访检查。（检查血浆氨基酸分析、氨、酰基肉碱概况、尿液有机酸分析。） D. 患者应报告治疗期间发生的任何不良事件。 E.治疗期间记录患者因高氨血症急诊次数、血氨水平、酰基肉碱、尿有机酸分析、血浆氨基酸分析。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 个月内因高氨血症急诊次数
大体时间：12个月
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不良事件
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从开始治疗到因高氨血症第一次去急诊室的时间
大体时间：12个月
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不良事件
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12个月
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血浆氨水平的评估
大体时间：接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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研究治疗期间的血浆氨水平。
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接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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住院天数
大体时间：12个月
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研究治疗期间的住院天数。
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12个月
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评估酰基肉碱水平
大体时间：接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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所有患者的酰基肉碱水平
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接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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评估尿液有机酸水平
大体时间：接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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测量两种疾病的尿液有机酸水平。
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接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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血浆氨基酸水平的评估
大体时间：接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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测量两种疾病的血浆氨基酸水平。
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接受 Carbaglu 后的基线、3、6、9 和 12 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月28日
初级完成 (预期的)
2021年12月1日
研究完成 (预期的)
2021年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年2月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月25日
首次发布 (实际的)
2020年2月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月25日
最后验证
2019年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 201810033MIPB
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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