Langzeitwirksamkeit von Carglumsäure bei organischer Azidämie.
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Verwendung von Carglumsäure (Carbaglu®) bei Patienten mit Propionazidämie (PA) oder Methylmalonazidämie (MMA).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studienablauf:
A. Studiendauer: 24 Monate; Behandlungsdauer: 12 Monate.
B. Die Patienten erhalten Carglumsäure (Carbaglu®) 50 mg/kg/Tag zusätzlich zur Standardtherapie (eiweißreduzierte Diät, L-Carnitin, Metronidazol und Vitamin B12).
C. Die Patienten müssen an Tag 0, Monat 3, Monat 6 und Monat 12 regelmäßig zur Nachuntersuchung kommen.
D. Patienten sollten alle unerwünschten Ereignisse melden, die während des Behandlungszeitraums auftreten.
E. Die Anzahl der Notfallbesuche der Patienten aufgrund von Hyperammonämie, Ammoniakspiegel, Acylcarnitin, Analyse der organischen Säuren im Urin, Analyse der Plasmaaminosäuren wird während des Behandlungszeitraums aufgezeichnet.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
PA oder MMA bestätigt anhand der folgenden Kriterien:
- PA bestätigt durch die Messung des Acylcarnitinprofils, der organischen Säure im Urin, der Messung der Propionyl-CoA-Carboxylase in Leukozyten oder kultivierten Fibroblasten oder durch DNA-Molekulartests von PCCA (Propionyl-CoA-Carboxylase, Alpha-Polypeptid) oder PCCB (Propionyl-CoA-Carboxylase, Beta-Polypeptid) Gen
- MMA bestätigt durch die Messung des Acylcarnitin-Profils, der organischen Säure im Urin, der Messung der Methylmalonyl-Co-A-Mutase in Kulturfibroblasten oder der molekularen DNA-Testung auf Mutgen.
- Männlich oder weiblich Kinder unter 18 Jahren.
- Hatte zuvor eine Hyperammonämie (NH3 ≧ 100 uM) erlebt.
- Keine Teilnahme an einer anderen klinischen Studie in den letzten 30 Tagen
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit einer anderen organischen Azidämie oder einer anderen Ursache für Hyperammonämie
- Patient, der eine andere Prüftherapie für PA oder MMA erhält
- Patient mit PA oder MMA und anderen erblichen genetischen Erkrankungen oder angeborenen Anomalien
- Frühere Überempfindlichkeit oder Arzneimittelallergie gegen Carbaglu®
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Erhalte Carglumsäure
Experimenteller Fall_ Carglumsäure
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A. Studienzeitraum: 36 Monate; Behandlungszeit: 12 Monate. B. Patienten erhalten zusätzlich zur Standardtherapie (CARBAGLU®) 50 mg/kg/Tag (Protein-eingeschränkte Diät, L-Carnitin, Metronidazol und Vitamin B12). C. Patienten müssen regelmäßig am Tag 0, dem 3., Monat 6 und dem Monat 12 zurückkehren, um die Nachuntersuchung zu untersuchen. D. Patienten sollten über ein unerwünschtes Ereignis berichten, das während des Behandlungszeitraums auftritt. E. Die Anzahl der Notfallbesuche durch die Patienten aufgrund von Hyperammonämie, Ammoniakspiegel, Acylcarnitin, organischer Säure an der Harn, Plasmaaminosäureanalyse und Methylmalonsäure werden während der Behandlungszeit aufgezeichnet. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Notfallbesuche aufgrund von Hyperammonämie innerhalb eines Zeitraums von 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
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Nebenwirkungen
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zeit bis zum ersten Besuch in der Notaufnahme aufgrund von Hyperammonämie ab Beginn der Behandlung
Zeitfenster: 12 Monate
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Nebenwirkungen
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12 Monate
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Bewertung des Plasma-Ammoniakspiegels
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Plasma-Ammoniakspiegel über den Studienbehandlungszeitraum.
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Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Anzahl der Tage des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: 12 Monate
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Anzahl der Tage des Krankenhausaufenthalts während des Studienbehandlungszeitraums.
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12 Monate
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Beurteilung des Acylcarnitinspiegels
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Acylcarnitinspiegel bei allen Patienten
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Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Beurteilung des Gehalts an organischen Säuren im Urin
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Messung des Gehalts an organischen Säuren im Urin für beide Krankheiten.
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Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Bewertung des Aminosäurespiegels im Plasma
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Messung des Aminosäurespiegels im Plasma für beide Krankheiten.
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Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Bewertung des Methylmalonsäurespiegels
Zeitfenster: Grundlinie, 3,6,9 und 12, Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Messung des Methylmalonsäurespiegels für beide Krankheiten.
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Grundlinie, 3,6,9 und 12, Monate nach Erhalt von Carbaglu.
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 201810033MIPB
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Cargluminsäure (Carbaglu®)
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