アルペリシブを投与された PIK3CA 関連の過剰増殖スペクトルを持つ患者のレトロスペクティブ チャート レビュー研究 (EPIK-P1)

アルペリシブ

アルペリシブで治療された患者

他の：アルペリシブ

後ろ向き観察症例のみの研究。 治療の割り当てはありません。 人道的使用プログラムの一環としてアルペリシブを投与された重度または生命を脅かす PROS 患者が参加するよう招待されました。

24週目での患者のレスポンダーとノンレスポンダーの割合

応答は、個々の標的病変のいずれもがインデックスから20％以上増加していないことを条件として、測定可能な標的病変体積の合計（画像スキャンの中央レビューを介して1〜3個の病変）でインデックス日から少なくとも20％の減少を達成することによって定義されます非標的病変の進行がなく、新しい病変がない場合。

測定可能な標的病変体積の合計の変化率

指標日（または最大24週間前）とその後の主要な時点との間の変化によって測定される、イメージングスキャンの中央レビューによって評価される、測定可能な標的病変（1〜3病変）体積の合計の変化率インデックス日。

指標日: (ベースライン) は、アルペリシブ開始日と定義されました。研究終了: 患者は最大 187 週間追跡されました。

すべての測定可能な病変体積の合計の変化率

指標日（または最大24週間前）と主要な時点との間の変化によって測定される、イメージングスキャンの中央レビューによって評価される、すべての測定可能な（標的および非標的）病変体積の合計の変化率指数日後。

指標日（ベースライン）は、アルペリシブ開始日と定義されました。 研究の終了: 患者は最大 187 週間追跡されました。測定可能な標的病変。

すべての測定可能な非標的病変体積の合計の変化率

指標日（または最大24週間前）と指標日後の主要な時点との間の変化によって測定される、イメージングスキャンの中央レビューによって評価される、すべての測定可能な非標的病変体積の合計の変化率.

指標日（ベースライン）は、アルペリシブ開始日と定義されました。

平均応答時間 (DoR)

反応期間は、最初に記録された反応から、最初に記録された病気の進行または何らかの原因による死亡の日付までの時間として定義されます。

応答は、個々の標的病変のいずれもがインデックスから20％以上増加していないことを条件として、測定可能な標的病変体積の合計（画像スキャンの中央レビューを介して1〜3個の病変）でインデックス日から少なくとも20％の減少を達成することによって定義されます非標的病変の進行がなく、新しい病変がない場合。

疾患の進行は、以前の評価から体積で 20% 以上の個々の標的病変の増加、非標的 PIK3CA 関連過成長スペクトル (PROS) 病変の進行、または新しい PROS 病変の出現として定義されます。

併用 PROS 関連の非薬物療法の中止の理由

PIK3CA関連過成長スペクトル（PROS）関連の非薬物治療およびその他の医療介入を中止の理由別に併発した参加者の数。

患者は複数の情報を持っている可能性がありますが、このカテゴリーで複数のタイプが報告されている場合、他の支持的な非薬物治療のタイプで 1 回だけカウントされました。

時間の経過とともにPROS関連の薬物を併用している参加者

PIK3CA関連過成長スペクトル（PROS）関連の薬物療法を少なくとも1回併用した参加者の数。

研究の終了: 患者は最大 187 週間追跡されました。 結果は、年齢層別ではなく、プロトコルおよび SAP で計画および文書化されているように、完全な研究集団に対して提供されます。

研究期間中に完了したPROS関連の手術の数

手術の理由別の手術回数。 患者は、同じ日に複数の解剖学的手術部位および手術の種類を持つ場合があります。

最も頻度の高い PROS 関連の徴候と症状が改善した患者の数

PIK3CA関連過増殖スペクトル（PROS）の徴候と症状の改善は、共通毒性基準（CTC）のグレードの低下またはインデックス日からのイベントの解決に基づいて定義されました。

CTC は、がん治療に使用される薬物の副作用の標準化された分類のための一連の基準です。 有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) システムは、米国国立がん研究所 (NCI) の製品です。 この調査では、バージョン 4.03 が使用されました

パフォーマンス ステータス スコアの変化

インデックス日から24週目までの間にパフォーマンスステータススコア（ECOG、カルノフスキー、ランスキー）に変化があった参加者。 患者は、医師の選択に基づいて 1 つのアンケート (ECOG、カルノフスキーまたはランスキー) に回答しました。

東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のスコアは 0 から 5 までで、0 は完全な健康、5 は死亡を表します。 カルノフスキー パフォーマンス スコア (KPS) とランスキー スコアは、0 から 100 までの範囲で計算されます。0 は死亡、100 は完全な健康状態です。

ECOG スケールでは、「改善」は少なくとも 1 ポイントの減少として定義され、「悪化」は少なくとも 1 ポイントの増加として定義されます。 Karnofsky および Lansky スケールでは、「改善」は少なくとも 20 ポイントの増加と定義され、悪化は少なくとも 20 ポイントの減少と定義されます。

改善または悪化の基準のいずれも満たされない場合、それは安定していると見なされます。

機能ステータス - モビリティ評価

機能状態の変化: 治験責任医師の判断まで測定された可動性重症度評価。

患者は複数の情報を持っている可能性があります

機能ステータスのインデックス日からの変更 - 研究期間中の学校ステータス

機能的ステータスの変更: 学習期間中の学校のステータス (欠席、パートタイムまたはフルタイム)。

改善は、「欠席」から「パートタイム」への報告、および「パートタイム」または「欠席」から「常勤」へのシフトとして定義されます。悪化とは、「パートタイム」から「欠席」へのシフト、および「フルタイム」から「パートタイム」または「欠席」へのシフトと定義されます。

改善または悪化の基準のいずれも満たされない場合、それは安定していると見なされます。

機能ステータスのインデックス日付からの変更 - 作業ステータス

機能的状態の変化: 研究期間中の勤務状態の評価 (出席なし、パートタイム、フルタイム、または失業中)。

改善とは、「欠席」から「パートタイム」または「フルタイム」、「パートタイム」から「フルタイム」、「無職」から「パートタイム」への報告の変化として定義されます。 」または「フルタイム」の仕事。

悪化とは、「パートタイム」から「出勤なし」、「フルタイム」から「パートタイム」または「出勤なし」、および「パートタイム」または「フルタイム」の報告のシフトとして定義されます。 「失業」状態に。

スコアの変更は、インデックス日とインデックス後の日付の両方の情報が利用可能な場合にのみ適用されます。

患者が同じ時間枠内に複数のスコアを報告している場合、最悪のスコアが考慮されます。

改善または悪化の基準のいずれも満たされない場合、それは安定していると見なされます。

医療資源利用率 (HRU) - 患者ごとの入院数

研究治療の開始時または開始後（指標日）に開始する入院、または研究治療の開始前に開始しその後継続する入院を要約する。

検査室評価でグレード 3/4 の患者数: 血液学

研究期間中の共通毒性基準（CTC）グレードに基づく指標日後の最悪の血液学的異常。

グレードは AE の重症度を示します。グレード 1 軽度。無症候性または軽度の症状;臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない。 グレード 2 中等度;最小限の、局所的または非侵襲的な介入が必要です。年齢に応じた日常生活の道具的活動を制限する。 グレード 3 重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。入院または入院の延長が示されている;無効にする;日常生活のセルフケア活動を制限する。 グレード 4 生命を脅かす結果。緊急の介入が示されました。

患者は、観察されたインデックス後の日付値の最悪のグレードについてのみカウントされます。 最後の試験治療投与日から 30 日を超えて実施された臨床検査評価は要約されていません。

臨床評価でグレード 3/4 の患者数 - 臨床化学

Common Toxicity Criteria (CTC) の等級に基づく最悪の指標日後の生化学的異常。

グレードは AE の重症度を表します。グレード 1 軽度。無症候性または軽度の症状;臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない。 グレード 2 中等度;最小限の、局所的または非侵襲的な介入が必要です。年齢に応じた日常生活の道具的活動を制限する。 グレード 3 重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。入院または入院の延長が示されている;無効にする;日常生活のセルフケア活動を制限する。 グレード 4 生命を脅かす結果。緊急の介入が示されました。

患者は、観察されたインデックス後の日付値の最悪のグレードについてのみカウントされます。 最後の試験治療投与日から 30 日を超えて実施された臨床検査評価は要約されていません。

研究期間中の注目すべきバイタルサイン値 - 小児患者

低/高：異常値/指標日からの変化を示します。

収縮期高血圧：年齢と身長のグループの 95 パーセンタイル以上 低収縮期血圧：年齢と身長のグループの 5 パーセンタイル以下。 拡張期高血圧：年齢と身長のグループの 95 パーセンタイル以上 低拡張期血圧：年齢と身長のグループの 5 パーセンタイル以下。 高脈拍数 (bpm): 2-3 年: >128; 3-4 歳: >123; 4-6 歳: >117; 6-8 歳: >111; 8-12歳: >103; 12-15 歳: >96; ≥15 歳: >92 低脈拍数 (bpm): 2 ～ 3 歳: <92; 3～4歳: <86; 4～6歳: <81; 6-8 歳: <74; 8-12 歳: <67; 12-15 歳: <62; 15歳以上：58歳未満。

高体重: 年齢パーセンタイル カテゴリのボディマス指数 (BMI) がベースラインから 2 以上増加 低体重: 年齢パーセンタイル カテゴリの BMI がベースラインから 2 以上減少

研究期間中の注目すべきバイタルサイン値 - 成人患者

低/高：異常値/指標日からの変化を示します。

収縮期高血圧：180mmHg以上で20mmHg以上上昇 低収縮期血圧：90mmHg以下で20mmHg以上低下。 拡張期高血圧：105mmHg以上で15mmHg以上上昇 低拡張期血圧：50mmHg以下で15mmHg以上低下。 高い脈拍数: ≥120 bpm かつ ≥15 bpm 増加 低い脈拍数: ≤ 50 bpm かつ ≥15 bpm 減少。 高重量：10%以上増加 低重量：10%以上減少

顕著な心電図値を持つ参加者の数。

研究期間中の注目すべき心電図（ECG）値

小児人口の成長と発達

アルペリシブ開始時に 18 歳未満の患者で評価されました。

身長と BMI の SDS (標準偏差スコア) は WHO Growth Charts から取得され、身長と体重速度の SDS は Baumgartner et al. から取得されます。 （1986）。 身長または体重の速度は、さまざまな時点での身長または体重の測定値から導出される変数であり、一定期間中の身長または体重の増加を表します。

SD スコアは、測定値が中央値 (平均) からどれだけ離れているかを表すために使用されます。

10 歳を超える年齢の体重の参照データは入手できません。

有害事象（AE）の患者数の概要

AE の重症度グレードが複数ある患者は、最大グレード未満でのみカウントされます。

すべての成績には、成績が欠落しているすべての AE が含まれます。 グレードは AE の重症度を示します。グレード 1 軽度。無症候性または軽度の症状;臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない。 グレード 2 中等度;最小限の、局所的または非侵襲的な介入が必要です。年齢に応じた日常生活の道具的活動を制限する。 グレード 3 重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。入院または入院の延長が示されている;無効にする;日常生活のセルフケア活動を制限する。 グレード 4 生命を脅かす結果。緊急の介入が示されました。