알페리십을 투여받은 PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼 환자의 후향적 차트 검토 연구 (EPIK-P1)

알펠리십

알펠리십으로 치료받은 환자

다른: 알펠리십

후 향적 관찰 사례 전용 연구. 치료 할당이 없습니다. 자비로운 사용 프로그램의 일환으로 알펠리십을 투여받은 중증 또는 생명을 위협하는 PROS 환자가 참여하도록 초대되었습니다.

24주차에 환자 반응자 및 비반응자의 백분율

개별 표적 병변 중 어느 것도 지표에서 ≥ 20% 증가하지 않은 경우 측정 가능한 표적 병변 부피(1~3 병변, 영상 스캔의 중앙 검토를 통해)의 합계에서 지표 날짜로부터 최소 20% 감소를 달성함으로써 반응이 정의됩니다. 날짜 및 비표적 병변의 진행 부재 및 새로운 병변 없음.

측정 가능한 표적 병변 용적의 합계 변화율

지표 날짜(또는 최대 24주 전)와 다음 주요 시점 사이의 변화로 측정된 영상 스캔의 중앙 검토에 의해 평가된 측정 가능한 표적 병변(1~3개의 병변) 총량의 변화율 색인 날짜.

인덱스 날짜: (기준선)은 알펠리십 개시 날짜로 정의되었습니다 연구 종료: 환자는 최대 187주까지 추적되었습니다.

측정 가능한 모든 병변 용적의 합계 변화율

지표 날짜(또는 최대 24주 이전)와 주요 시점 사이의 변화로 측정된 영상 스캔의 중앙 검토로 평가된 모든 측정 가능한(표적 및 비표적) 병변 부피의 합계 변화율 인덱스 날짜 이후.

색인 날짜(기준선)는 알페리시브 개시 날짜로 정의되었습니다. 연구 종료: 환자를 최대 187주까지 추적 관찰 측정 가능한 비표적 병변이 확인되지 않았기 때문에 모든 측정 가능한(표적 및 비표적) 병변 부피의 합계 변화에 대한 결과는 측정 가능한 표적 병변.

측정 가능한 모든 비표적 병변 용적의 합계 변화율

지표 날짜(또는 최대 24주 이전)와 지표 날짜 이후의 주요 시점 사이의 변화에 ​​의해 측정된 영상 스캔의 중앙 검토에 의해 평가된 모든 측정 가능한 비표적 병변 부피의 합계에 대한 백분율 변화 .

색인 날짜(기준선)는 알페리시브 개시 날짜로 정의되었습니다.

평균 응답 기간(DoR)

반응 기간은 첫 번째 문서화된 반응부터 첫 번째 문서화된 질병 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.

개별 표적 병변 중 어느 것도 지표에서 ≥ 20% 증가하지 않은 경우 측정 가능한 표적 병변 부피(1~3 병변, 영상 스캔의 중앙 검토를 통해)의 합계에서 지표 날짜로부터 최소 20% 감소를 달성함으로써 반응이 정의됩니다. 날짜 및 비표적 병변의 진행 부재 및 새로운 병변 없음.

질병 진행은 이전 평가에서 부피가 20% 이상 증가한 개별 표적 병변, 비표적 PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 병변의 진행 또는 새로운 PROS 병변의 출현으로 정의됩니다.

수반되는 PROS 관련 비약물 치료의 중단 이유

PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 관련 비약물 치료 및 중단 사유에 따른 기타 의학적 개입을 수반하는 참가자 수.

환자는 여러 정보를 가질 수 있지만 이 범주에서 하나 이상의 유형이 보고된 경우 다른 지원 비약물 치료 유형에서 한 번만 계산되었습니다.

시간이 지남에 따라 수반되는 PROS 관련 약물을 사용하는 참가자

PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 관련 약물을 한 번 이상 동시에 사용하는 참가자 수.

연구 종료: 환자는 최대 187주까지 추적 관찰되었습니다. 결과는 연령 그룹이 아닌 프로토콜 및 SAP에 계획되고 문서화된 전체 연구 모집단에 대해 제공됩니다.

연구 기간 동안 PROS 관련 완료 수술 수

수술로 인한 수술 건수. 환자는 같은 날 여러 해부학적 수술 부위와 수술 유형을 가질 수 있습니다.

가장 빈번한 PROS 관련 징후 및 증상이 개선된 환자 수

PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 징후 및 증상의 개선은 CTC(Common Toxicity Criteria) 등급 감소 또는 지표 날짜로부터 사건의 해결을 기반으로 정의되었습니다.

CTC는 암 치료에 사용되는 약물의 부작용에 대한 표준화된 분류 기준입니다. CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 시스템은 미국 국립 암 연구소(NCI)의 제품입니다. 이 연구에서는 버전 4.03을 사용했습니다.

성과 상태 점수의 변화

지수 날짜와 24주차 사이에 수행 상태 점수(ECOG, Karnofsky, Lansky)가 변경된 참가자. 환자는 의사의 선택에 따라 하나의 설문지(ECOG, Karnofsky 또는 Lansky)를 작성했습니다.

ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 점수는 0에서 5까지이며 0은 완벽한 건강을, 5는 사망을 나타냅니다. Karnofsky 성능 점수(KPS) 및 Lansky 점수는 0에서 100까지 실행되며 여기서 0은 사망이고 100은 완벽한 건강입니다.

ECOG 척도의 경우 "개선"은 최소 1포인트 감소로 정의되고 "악화"는 최소 1포인트 증가로 정의됩니다. Karnofsky 및 Lansky 척도에서 "개선"은 최소 20점 증가로 정의되고 악화는 최소 20점 감소로 정의됩니다.

호전 또는 악화 기준 중 어느 것도 충족되지 않으면 안정적인 것으로 간주됩니다.

기능 상태 - 이동성 평가

기능 상태의 변화: 조사자의 판단까지 측정된 이동성 중증도 평가.

환자는 여러 정보를 가질 수 있습니다

기능적 상태의 색인 날짜로부터 변경 - 연구 기간 동안의 학교 상태

기능적 상태의 변경: 연구 기간 동안의 학교 상태(출석 없음, 파트타임 또는 풀타임).

개선은 "불참"에서 "비정규직"으로, "비정규직" 또는 "불출석"에서 "전일제"로의 전환으로 정의됩니다. 악화는 "비정규직"에서 "불출석"으로, "전일제"에서 "시간제" 또는 "불출석"으로 보고하는 것으로 정의됩니다.

호전 또는 악화 기준 중 어느 것도 충족되지 않으면 안정적인 것으로 간주됩니다.

기능 상태의 색인 날짜로부터 변경 - 작업 상태

기능적 상태의 변화: 연구 기간 동안의 작업 상태 평가(출석 없음, 시간제, 정규직 또는 무직).

개선은 "무근"에서 "비정규직" 또는 "전일제"로, "비정규직"에서 "전일제"로, "무직"에서 "비정규직"으로의 전환으로 정의됩니다. " 또는 "풀타임" 일을 합니다.

악화는 "비정규직"에서 "불출석"으로, "전일제"에서 "시간제" 또는 "불출석"으로의 전환 및 "시간제" 또는 "전일제"로의 전환으로 정의됩니다. "무직" 상태로.

점수 변경은 지수 날짜 및 지수 이후 날짜 정보가 모두 제공되는 경우에만 적용됩니다.

환자가 동일한 시간 창 내에서 보고된 점수가 1개 이상인 경우 최악의 점수가 고려됩니다.

호전 또는 악화 기준 중 어느 것도 충족되지 않으면 안정적인 것으로 간주됩니다.

건강 자원 활용(HRU) - 환자당 입원 수

연구 치료 시작(인덱스 날짜) 또는 그 이후에 시작하거나 연구 치료 시작 이전 및 이후에 시작하여 계속되는 입원이 요약되어 있습니다.

검사실 평가에서 3/4등급을 받은 환자 수: 혈액학

연구 기간 동안 CTC(Common Toxicity Criteria) 등급을 기반으로 한 최악의 색인 날짜 이후 혈액학적 이상.

등급은 AE의 중증도를 나타냅니다: 등급 1 약함; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상적 또는 진단적 관찰만; 개입이 표시되지 않았습니다. 2등급 보통; 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요함; 연령에 맞는 일상 생활의 도구적 활동을 제한합니다. 등급 3 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 비활성화; 일상 생활의 자기 관리 활동을 제한합니다. 등급 4 생명을 위협하는 결과; 긴급 개입이 표시되었습니다.

환자는 지수 후 날짜 값에서 관찰된 최악의 등급에 대해서만 계산됩니다. 마지막 연구 치료제 투여일로부터 30일 이후에 수행된 검사실 평가는 요약되지 않습니다.

임상 평가에서 3/4등급을 받은 환자 수 - 임상 화학

CTC(Common Toxicity Criteria) 등급을 기반으로 한 최악의 색인 날짜 이후 생화학 이상.

등급은 AE의 중증도를 나타냅니다: 등급 1 약함; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상적 또는 진단적 관찰만; 개입이 표시되지 않았습니다. 2등급 보통; 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요함; 연령에 맞는 일상 생활의 도구적 활동을 제한합니다. 등급 3 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 비활성화; 일상 생활의 자기 관리 활동을 제한합니다. 등급 4 생명을 위협하는 결과; 긴급 개입이 표시되었습니다.

환자는 지수 후 날짜 값에서 관찰된 최악의 등급에 대해서만 계산됩니다. 마지막 연구 치료 투여 날짜 이후 30일 이상 수행된 검사실 평가는 요약되지 않습니다.

연구 기간 동안 주목할 만한 바이탈 사인 값 - 소아 환자

낮음/높음: 지수 날짜로부터 비정상적인 값/변화를 나타냅니다.

높은 수축기 혈압: ≥연령 및 신장 그룹의 95번째 백분위수 낮은 수축기 혈압: ≤5번째 백분위수 연령 및 키 그룹. 높은 확장기 혈압: ≥95번째 백분위수 낮은 확장기 혈압: ≤5번째 백분위수 높은 맥박수(bpm): 2~3세: >128; 3~4세: >123; 4~6세: >117; 6~8세: >111; 8~12세: >103; 12-15세: >96; ≥15세: >92 저맥박수(bpm): 2-3세: <92; 3-4세: <86; 4-6세: <81; 6-8세: <74; 8-12세: <67; 12-15세: <62; ≥15세: <58.

높은 체중: 연령 백분위수 범주에 대한 체질량 지수(BMI) 기준선에서 2 이상 증가 저체중: 연령 백분위수 범주에 대한 BMI 2 이상 기준선에서 감소

연구 기간 동안 주목할만한 바이탈 사인 값 - 성인 환자

낮음/높음: 지수 날짜로부터 비정상적인 값/변화를 나타냅니다.

높은 수축기 혈압: ≥180 mmHg 및 ≥20 mmHg 증가 낮은 수축기 혈압: ≤90 mmHg 및 ≥20 mmHg 감소. 높은 확장기 혈압: ≥105mmHg 및 ≥15mmHg 증가 낮은 확장기 혈압: ≤50mmHg 및 ≥15mmHg 감소. 높은 맥박수: ≥120bpm 및 ≥15bpm 증가 낮은 맥박수: ≤ 50bpm 및 ≥15bpm 감소. 고중량: ≥10% 증가 저중량: ≥10% 감소

주목할만한 ECG 값을 가진 참가자 수.

연구 기간 동안 주목할 만한 심전도(ECG) 값

소아 인구의 성장과 발달

알펠리십 개시 시점에 18세 미만인 환자에서 평가되었습니다.

키와 BMI에 대한 SDS(표준 편차 점수)는 WHO 성장 차트에서 얻었고 키와 체중 속도에 대한 SDS는 Baumgartner et al. (1986). 신장 또는 체중 속도는 다른 시간에 신장 또는 체중을 측정하여 파생된 변수이며 일정 기간 동안 신장 또는 체중의 증가를 나타냅니다.

SD 점수는 측정값이 중앙값(평균)에서 얼마나 떨어져 있는지 설명하는 데 사용됩니다.

연령 대비 체중 참조 데이터는 10세 이후에는 사용할 수 없습니다.

부작용(AE)이 있는 환자 수 개요

AE에 대해 여러 중증도 등급을 가진 환자는 최대 등급 아래에만 계산됩니다.

모든 등급에는 등급이 누락된 모든 AE가 포함됩니다. 등급은 AE의 중증도를 나타냅니다: 등급 1 약함; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상적 또는 진단적 관찰만; 개입이 표시되지 않았습니다. 2등급 보통; 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요함; 연령에 맞는 일상 생활의 도구적 활동을 제한합니다. 등급 3 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 비활성화; 일상 생활의 자기 관리 활동을 제한합니다. 등급 4 생명을 위협하는 결과; 긴급 개입이 표시되었습니다.