鎌状赤血球症の成人患者における CSL889 の単回投与の安全性
2023年9月4日 更新者：CSL Behring
鎌状赤血球症の成人患者における CSL889 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための 2 部構成、第 1 相、多施設、単回投与、非盲検試験
これは、CSL889 の安全性と忍容性、薬物動態 (PK)、探索的薬力学 (PD)、およびターゲットエンゲージメントのバイオマーカーを評価するための第 1 相、初のヒト、多施設、非盲検、単回投与コホート研究です。鎌状赤血球症（SCD）を有する被験者における単回静脈内（IV）投与。
この研究には、主要な安全性と PK 変数のグループ間評価を伴うコホートの逐次用量漸増が含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
28
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Hospital and Health Science Systems
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43201
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- UPMC Hillman Cancer Center
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Liverpool、イギリス
- Liverpool University Hospital
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London、イギリス
- University College London Hospital
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London、イギリス
- Guys and St. Thomas
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
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Manchester、イギリス
- Early Phase Unit
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Amsterdam、オランダ
- Amsterdam UMC Academic Medical Center
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者の医療記録に記載されているSCDの診断
- 18歳から60歳まで
- 1日目の前の少なくとも30日間安定したSCD。 、重大な出血、脳血管障害、発作、または IV オピオイド)(パート A)
非経口オピオイド治療と管理のための入院を必要とする単純な VOC。 合併症のない VOC は、以下の関連する臨床的特徴を伴わない鎌状赤血球症と定義されます (パート B)。
- 発熱 (> 38.5 °C)
- 低血圧 (< 90/60 mmHg)
- 低酸素症（室内空気の酸素飽和度が 90% 未満、または酸素飽和度を 90% 以上に維持するために酸素療法が必要）
- 脳卒中または一過性脳虚血発作を臨床的に示唆する新しい神経学的徴候および/または症状
- -急性胸部症候群の徴候および/または症状、胸部X線写真での新しい肺浸潤を伴う（臨床的に示され、地域の臨床ガイドラインに従って胸部X線を実施する必要がある場合）
- -被験者は、研究で許可されたSCD療法（ヒドロキシ尿素、L-グルタミン、L-グルタミンクリザンリズマブ、および/またはボクセロトール）のいずれかを服用していないか、または被験者は1日目の少なくとも30日前にそれらの1つ以上を服用しており、研究を通して変更することなく継続することが計画されている、安定した、忍容性の良好なレジメン
除外基準:
- -一次出血性脳卒中の病歴
- -遺伝性出血素因または出血のリスクのある重大な凝固障害の病歴または証拠
- 体重 >110 kg (242 ポンド)
- -1日目の前30日以内の手術または研究中の事前に計画された手術（医療モニターの許可を得て、スクリーニング前に局所麻酔下で小手術が許可される場合があります）
- -妊娠中または授乳中の女性被験者
- -出産の可能性のある女性被験者または妊娠可能な男性被験者 研究中およびCSL889の受領後30日間、妊娠を避けるために許容される避妊方法を使用していない、または使用する意思がない。
- -1日目の前90日以内にこの研究の実施中にSCDが新たに承認された他の薬物/生物学的製剤による治療。
- -30日以内または5日以内の別の治験薬による治療（いずれか大きい方） 1日目前の製品の半減期
- -1日目の前30日以内のワクチン接種、または研究中に計画されたワクチン接種
- 体格指数 < 16 kg/m2 または体重 < 50 kg (110 ポンド)
- -アナフィラキシー型反応、輸血関連反応、喘息、または自己免疫疾患の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CSL889 コホート A1 (用量 1)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート A2 (Dose 2)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート A3 (Dose 3)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート A4 (Dose 4)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート A5 (用量 5)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート A6 (用量 6)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート B1 (低用量)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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実験的：CSL889 コホート B2 (高用量)
単回静注として投与される CSL889
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点滴で投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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コホートごとの治療に起因する有害事象（TEAE）のある被験者の割合
時間枠：CSL889注入開始後32日まで
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CSL889注入開始後32日まで
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コホートごとの重症度別のTEAEを有する被験者の割合
時間枠：CSL889注入開始後32日まで
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CSL889注入開始後32日まで
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コホートごとの因果関係による TEAE を有する被験者の割合
時間枠：CSL889注入開始後32日まで
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CSL889注入開始後32日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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コホートごとに観察された CSL889 の最大血清濃度 (Cmax)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとの時間 0 から時間 t までの CSL889 血清濃度-時間曲線 (AUC) の下の領域 (AUC0-t)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートによる CSL889 の最大観察血清濃度 (Cmax) CSL889 用量レベルによる無限大に推定された AUC (AUC0-inf)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとの CSL889 の Cmax (tmax) の時間
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとの CSL889 の終末半減期 (t1/2)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとの CSL889 のクリアランス (CL)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとの CSL889 の分布量 (Vz)
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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コホートごとのCSL889に対する検出可能な抗体を有する被験者の割合
時間枠：CSL889 注入後 32 日まで
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CSL889 注入後 32 日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月20日
一次修了 (実際)
2023年7月24日
研究の完了 (実際)
2023年7月24日
試験登録日
最初に提出
2020年2月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月24日
最初の投稿 (実際)
2020年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年9月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月4日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL889_1001
- 2019-001870-27 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、システマティック レビュー グループまたは真正な研究者からの個々の患者データ (IPD) の共有要求を検討します。 IPD の任意のデータ共有リクエストを送信するプロセスと要件については、CSL (clinicaltrials@cslbehring.com) までお問い合わせください。
該当する国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化された IPD が利用可能になります。
IPD 共有時間枠
IPD リクエストは、公開ウェブサイトで公開された記事を介してこの研究の結果が公開されてから 12 か月以内に CSL に提出することができます。
IPD 共有アクセス基準
要求は、IPD の提案された使用が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認された系統的審査グループまたは善意の研究者によってのみ行うことができます。
IPD 要求は、CSL の内部審査委員会によって決定されたように、提案されたリサーチ クエスチョンが重要かつ未知の医学または患者ケアのクエスチョンに答えようとしない限り、CSL によって考慮されません。
要求側は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。