Segurança de Doses Únicas de CSL889 em Pacientes Adultos com Doença Falciforme
4 de setembro de 2023 atualizado por: CSL Behring
Um estudo de 2 partes, fase 1, multicêntrico, de dose única, aberto, para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do CSL889 em pacientes adultos com doença falciforme
Este é um estudo de coorte de fase 1, primeiro em humanos, multicêntrico, aberto, de dose única para avaliar a segurança e tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica exploratória (PD) e biomarcadores de engajamento alvo de CSL889 após doses únicas intravenosas (IV) em indivíduos com doença falciforme (SCD).
O estudo envolve escalonamento de dose sequencial de coortes com avaliações entre grupos de variáveis chave de segurança e farmacocinética.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science Systems
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Amsterdam, Holanda
- Amsterdam UMC Academic Medical Center
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus University Medical Center
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Liverpool, Reino Unido
- Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido
- University College London Hospital
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London, Reino Unido
- Guys and St. Thomas
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
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Manchester, Reino Unido
- Early Phase Unit
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de SCD conforme documentado no prontuário médico do sujeito
- Dos 18 aos 60 anos, inclusive
- SCD estável por pelo menos 30 dias antes do Dia 1. SCD estável é definido como o sujeito estando em sua linha de base médica, sem evidência de piora da doença nos últimos 30 dias (incluindo COV, cirurgia de grande porte recente, hospitalização, infecção grave , sangramento significativo, acidente vascular cerebral, convulsões ou opioides IV)(Parte A)
VOC não complicado que requer tratamento parenteral com opioides e internação hospitalar para tratamento. COV não complicada é definida como dor falciforme sem as seguintes características clínicas associadas (Parte B):
- Febre (> 38,5 °C)
- Hipotensão (< 90/60 mmHg)
- Hipóxia (< 90% de saturação de oxigênio em ar ambiente ou necessidade de oxigenoterapia para manter a saturação de oxigênio acima de 90%)
- Novos sinais e/ou sintomas neurológicos clinicamente sugestivos de acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório
- Sinais e/ou sintomas de Síndrome Torácica Aguda, acompanhados de qualquer novo infiltrado pulmonar na radiografia de tórax (radiografia de tórax a ser realizada se clinicamente indicado e de acordo com as diretrizes clínicas locais)
- O sujeito não está tomando uma das terapias SCD permitidas pelo estudo (hidroxiureia, L-glutamina, L-glutaminacrizanlizumabe e/ou voxelotor) ou o sujeito está tomando uma ou mais delas por pelo menos 30 dias antes do Dia 1 e está em um regime estável e bem tolerado que está planejado para continuar sem alterações ao longo do estudo
Critério de exclusão:
- História de AVC hemorrágico primário
- Histórico ou evidência de diátese hemorrágica hereditária ou coagulopatia significativa com risco de sangramento
- Peso >110 kg (242 lbs)
- Cirurgia dentro de 30 dias antes do Dia 1 ou quaisquer cirurgias pré-planejadas durante o estudo (pequenas cirurgias podem ser permitidas sob anestesia local antes da triagem, com permissão do monitor médico)
- Sujeitos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando
- Indivíduo do sexo feminino com potencial para engravidar ou indivíduo do sexo masculino fértil que não usa ou não deseja usar um método aceitável de contracepção para evitar a gravidez durante o estudo e por 30 dias após o recebimento do CSL889.
- Tratamento com qualquer outro medicamento/biológico recentemente aprovado para SCD durante a condução deste estudo dentro de 90 dias antes do Dia 1. Exceções: crizanlizumabe [Adakveo®] e voxelotor [Oxbryta®]] são permitidos (quando prescritos).
- Tratamento com outro produto experimental dentro de 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas do produto (o que for maior) antes do Dia 1
- Vacinação dentro de 30 dias antes do Dia 1, ou vacinação planejada durante o estudo
- Índice de massa corporal < 16 kg/m2 ou peso < 50 kg (110 lbs)
- História de reações do tipo anafilático, reação relacionada à transfusão, asma ou doença autoimune
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: CSL889 Coorte A1 (Dose 1)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte A2 (Dose 2)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte A3 (Dose 3)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte A4 (Dose 4)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte A5 (Dose 5)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte A6 (Dose 6)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte B1 (dose baixa)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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Experimental: CSL889 Coorte B2 (dose alta)
CSL889 administrado como uma única infusão IV
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Administrado como uma infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) por coorte
Prazo: Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Porcentagem de indivíduos com TEAEs por gravidade por coorte
Prazo: Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Porcentagem de indivíduos com TEAEs por causalidade por coorte
Prazo: Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Até 32 dias após o início da infusão de CSL889
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração sérica máxima observada (Cmax) de CSL889 por Coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Área sob a curva de concentração sérica-tempo (AUC) de CSL889 do tempo 0 ao tempo t (AUC0-t) por Coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Concentração sérica máxima observada (Cmax) de CSL889 por Coorte AUC extrapolada ao infinito (AUC0-inf) por nível de dose CSL889
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Tempo de Cmax (tmax) de CSL889 por Coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Meia-vida terminal (t1/2) de CSL889 por coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Liberação (CL) de CSL889 pela Coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Volume de distribuição (Vz) de CSL889 por coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Porcentagem de indivíduos com anticorpos detectáveis para CSL889 por coorte
Prazo: Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Até 32 dias após a infusão de CSL889
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
24 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
26 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL889_1001
- 2019-001870-27 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.
Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.
A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .