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镰状细胞病成年患者单剂量 CSL889 的安全性

2023年9月4日 更新者：CSL Behring

一项分两部分、1 期、多中心、单剂量、开放标签的研究，旨在评估 CSL889 在成年镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和药代动力学

这是一项 1 期、首次在人体中、多中心、开放标签、单剂量队列研究，以评估 CSL889 的安全性和耐受性、药代动力学 (PK)、探索性药效学 (PD) 和靶标参与的生物标志物镰状细胞病 (SCD) 患者的单次静脉内 (IV) 剂量。 该研究涉及队列的顺序剂量递增，以及关键安全性和 PK 变量的组间评估。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Science Systems
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43201
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
  • 英国
      • Liverpool、英国
        • Liverpool University Hospital
      • London、英国
        • University College London Hospital
      • London、英国
        • Guys and St. Thomas
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
      • Manchester、英国
        • Early Phase Unit
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • Amsterdam UMC Academic Medical Center
      • Rotterdam、荷兰
        • Erasmus University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 60年 (成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者病历中记录的 SCD 诊断
  • 18至60岁，包括在内
  • 第 1 天前至少 30 天稳定的 SCD。稳定的 SCD 定义为受试者处于他或她的医疗基线，在过去 30 天内没有疾病恶化的证据（包括 VOC、近期大手术、住院、严重感染、严重出血、脑血管意外、癫痫发作或静脉注射阿片类药物）（A 部分）

  • 简单的 VOC 需要肠外阿片类药物治疗和入院治疗。 无并发症的 VOC 定义为没有以下相关临床特征的镰状细胞痛（B 部分）：

    • 发烧（> 38.5 °C）
    • 低血压（< 90/60 毫米汞柱）
    • 缺氧（室内空气中氧饱和度 < 90%，或需要氧疗以维持氧饱和度高于 90%）
    • 新的神经体征和/或临床提示中风或短暂性脑缺血发作的症状
    • 急性胸部综合征的体征和/或症状，伴有胸片上任何新的肺部浸润（如果有临床指征并根据当地临床指南进行胸部 X 光检查）
  • 受试者未服用研究允许的 SCD 疗法之一（羟基脲、L-谷氨酰胺、L-谷氨酰胺crizanlizumab 和/或 voxelotor），或者受试者在第 1 天前至少 30 天服用了其中一种或多种疗法并且正在服用稳定、耐受性良好的方案，计划在整个研究过程中保持不变

排除标准：

  • 原发性出血性中风病史
  • 有出血风险的遗传性出血素质或明显凝血病的病史或证据
  • 重量 >110 公斤（242 磅）
  • 第 1 天前 30 天内的手术或研究期间任何预先计划的手术（在医疗监督员允许的情况下，在筛选前可以在局部麻醉下允许进行小手术）
  • 怀孕或哺乳的女性受试者
  • 有生育潜力的女性受试者或有生育能力的男性受试者在研究期间和收到 CSL889 后 30 天内未使用或不愿使用可接受的避孕方法来避免怀孕。
  • 在第 1 天之前的 90 天内，使用任何其他新批准用于 SCD 的药物/生物制剂进行治疗。例外：crizanlizumab [Adakveo®] 和 voxelotor [Oxbryta®] ] 是允许的（如果有处方）。
  • 在第 1 天之前的 30 天内或产品的 5 个半衰期内（以较长者为准）用另一种研究药物治疗
  • 第 1 天前 30 天内接种疫苗，或计划在研究期间接种疫苗
  • 体重指数 < 16 公斤/平方米或体重 < 50 公斤（110 磅）
  • 过敏性反应、输血相关反应、哮喘或自身免疫性疾病的病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CSL889 队列 A1（剂量 1）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 A2（剂量 2）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 A3（第 3 剂）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 A4（第 4 剂）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 A5（第 5 剂）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 A6（第 6 剂）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 B1（低剂量）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药
实验性的：CSL889 队列 B2（高剂量）
CSL889 作为单次 IV 输注给药
生物：CSL889
作为静脉输液给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
队列中出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的受试者百分比
大体时间：CSL889 输注开始后最多 32 天
CSL889 输注开始后最多 32 天
按队列严重程度划分的 TEAE 受试者百分比
大体时间：CSL889 输注开始后最多 32 天
CSL889 输注开始后最多 32 天
按队列因果关系划分的 TEAE 受试者百分比
大体时间：CSL889 输注开始后最多 32 天
CSL889 输注开始后最多 32 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
队列观察到的 CSL889 最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
按队列从时间 0 到时间 t (AUC0-t) 的 CSL889 血清浓度-时间曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
按 CSL889 剂量水平外推至无穷大 (AUC0-inf) 的队列 AUC 观察到的 CSL889 最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
队列中 CSL889 的 Cmax (tmax) 时间
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
队列中 CSL889 的终末半衰期 (t1/2)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
队列对 CSL889 的许可 (CL)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
按队列划分的 CSL889 分布容积 (Vz)
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天
队列中可检测到 CSL889 抗体的受试者百分比
大体时间：CSL889 输注后最多 32 天
CSL889 输注后最多 32 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

调查人员

  • 研究主任：Study Director、CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月20日

初级完成 (实际的)

2023年7月24日

研究完成 (实际的)

2023年7月24日

研究注册日期

首次提交

2020年2月24日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月24日

首次发布 (实际的)

2020年2月26日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年9月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月4日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSL889_1001
  • 2019-001870-27 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

CSL 将考虑系统审查小组或真正的研究人员提出的共享患者个人数据 (IPD) 的请求。 有关提交 IPD 自愿数据共享请求的流程和要求的信息，请通过 clinicaltrials@cslbehring.com 联系 CSL。

将考虑适用的特定国家/地区的隐私和其他法律法规，并可能阻止共享 IPD。

如果请求获得批准并且研究人员已执行适当的数据共享协议，则可以使用已适当匿名化的 IPD。

IPD 共享时间框架

IPD 请求可以在本研究结果通过公共网站上的文章发布后的 12 个月内提交给 CSL。

IPD 共享访问标准

请求只能由系统审查小组或真正的研究人员提出，他们对 IPD 的拟议用途本质上是非商业性的，并且已获得内部审查委员会的批准。

CSL 不会考虑 IPD 请求，除非提出的研究问题旨在回答 CSL 内部审查委员会确定的重要且未知的医学或患者护理问题。

在 IPD 可用之前，请求方必须执行适当的数据共享协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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