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Sicurezza di dosi singole di CSL889 in pazienti adulti con anemia falciforme

4 settembre 2023 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio in 2 parti, di fase 1, multicentrico, monodose, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di CSL889 in pazienti adulti con anemia falciforme

Questo è uno studio di coorte di fase 1, first-in-human, multicentrico, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica esplorativa (PD) e i biomarcatori dell'impegno target di CSL889 a seguito singole dosi endovenose (IV) in soggetti con anemia falciforme (SCD). Lo studio prevede un'escalation sequenziale della dose di coorti con valutazioni tra gruppi di variabili chiave di sicurezza e farmacocinetica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC Academic Medical Center
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus University Medical Center
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool University Hospital
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito
        • Guys and St. Thomas
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
      • Manchester, Regno Unito
        • Early Phase Unit
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Science Systems
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SCD come documentata nella cartella clinica del soggetto
  • Età compresa tra i 18 e i 60 anni
  • SCD stabile per almeno 30 giorni prima del giorno 1. SCD stabile è definito come il soggetto che si trova al suo stato di riferimento medico, senza evidenza di peggioramento della malattia negli ultimi 30 giorni (inclusi VOC, recente intervento chirurgico importante, ricovero, infezione grave , sanguinamento significativo, accidente cerebrovascolare, convulsioni o oppioidi EV)(Parte A)

  • VOC non complicato che richiede trattamento parenterale con oppioidi e ricovero in ospedale per la gestione. VOC non complicato è definito come dolore da anemia falciforme senza le seguenti caratteristiche cliniche associate (Parte B):

    • Febbre (> 38,5 °C)
    • Ipotensione (< 90/60 mmHg)
    • Ipossia (<90% di saturazione di ossigeno nell'aria ambiente o che richiede ossigenoterapia per mantenere la saturazione di ossigeno sopra il 90%)
    • Nuovi segni e/o sintomi neurologici clinicamente indicativi di ictus o attacco ischemico transitorio
    • Segni e/o sintomi di sindrome toracica acuta, accompagnati da qualsiasi nuovo infiltrato polmonare alla radiografia del torace (radiografia del torace da eseguire se clinicamente indicato e secondo le linee guida cliniche locali)
  • Il soggetto non sta assumendo una delle terapie SCD consentite dallo studio (idrossiurea, L-glutammina, L-glutamminacrizanlizumab e/o voxelotor) o il soggetto ne ha assunto una o più per almeno 30 giorni prima del Giorno 1 ed è in terapia regime stabile e ben tollerato che si prevede continui senza modifiche durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di ictus emorragico primario
  • Anamnesi o evidenza di diatesi emorragica ereditaria o coagulopatia significativa a rischio di sanguinamento
  • Peso >110 kg (242 libbre)
  • Chirurgia entro 30 giorni prima del Giorno 1 o eventuali interventi chirurgici pianificati durante lo studio (gli interventi chirurgici minori possono essere consentiti in anestesia locale prima dello screening, con il permesso del monitor medico)
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento
  • Soggetto di sesso femminile in età fertile o soggetto di sesso maschile fertile che non utilizza o non desidera utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per evitare la gravidanza durante lo studio e per 30 giorni dopo aver ricevuto CSL889.
  • Trattamento con qualsiasi altro farmaco/biologico recentemente approvato per SCD durante la conduzione di questo studio entro 90 giorni prima del Giorno 1. Eccezioni: crizanlizumab [Adakveo®] e voxelotor [Oxbryta®]] sono consentiti (ove prescritti).
  • Trattamento con un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni o entro 5 emivite del prodotto (qualunque sia maggiore) prima del Giorno 1
  • Vaccinazione entro 30 giorni prima del Giorno 1 o vaccinazione pianificata durante lo studio
  • Indice di massa corporea < 16 kg/m2 o peso < 50 kg (110 libbre)
  • Storia di reazioni di tipo anafilattico, reazione correlata a trasfusione, asma o malattia autoimmune

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL889 Coorte A1 (Dose 1)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte A2 (Dose 2)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte A3 (Dose 3)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte A4 (Dose 4)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte A5 (Dose 5)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte A6 (Dose 6)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte B1 (bassa dose)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa
Sperimentale: CSL889 Coorte B2 (dose elevata)
CSL889 somministrato come singola infusione endovenosa
Biologico: CSL889
Somministrato come infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889
Percentuale di soggetti con TEAE per gravità per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889
Percentuale di soggetti con TEAE per causalità per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'inizio dell'infusione di CSL889

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di CSL889 per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Area sotto CSL889 curva concentrazione sierica-tempo (AUC) dal tempo 0 al tempo t (AUC0-t) per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di CSL889 per coorte AUC estrapolata all'infinito (AUC0-inf) per livello di dose di CSL889
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Tempo di Cmax (tmax) di CSL889 per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Emivita terminale (t1/2) di CSL889 di Cohort
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Autorizzazione (CL) di CSL889 da parte di Cohort
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Volume di distribuzione (Vz) di CSL889 per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Percentuale di soggetti con anticorpi rilevabili contro CSL889 per coorte
Lasso di tempo: Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889
Fino a 32 giorni dopo l'infusione di CSL889

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL889_1001
  • 2019-001870-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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